HORIZONTE: Un estudio de fase II para evaluar la seguridad y eficacia de dos dosis de GT005
HORIZON: un estudio de fase II, abierto, con evaluador de resultados, enmascarado, multicéntrico, aleatorizado y controlado para evaluar la seguridad y la eficacia de dos dosis de GT005 administradas como una inyección subretiniana única en sujetos con atrofia geográfica secundaria a degeneración macular relacionada con la edad
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de Fase 2, abierto, con evaluador de resultados enmascarado, multicéntrico, aleatorizado y controlado para evaluar la seguridad y eficacia de dos dosis de GT005 administradas como una sola inyección subretiniana en sujetos con AG secundaria a AMD.
El ensayo incluye un período de selección de hasta 8 semanas y un período de estudio de 96 semanas.
Los sujetos serán asignados aleatoriamente a uno de dos grupos; GT005 o el grupo de control no tratado.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Düsseldorf, Alemania, 40549
- Internationale Innovative Ophthalmochirurgie
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Lübeck, Alemania, 23562
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lübeck
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Tübingen, Alemania, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Sydney Hospital and Sydney Eye Hospital
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Victoria
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Melbourne E., Victoria, Australia, 3002
- The University of Melbourne - The Centre for Eye Research Australia (CERA)
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Barcelona, España, 08035
- Instituto de Microcirugia Ocular
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Madrid, España, 28046
- Clinica Baviera
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Pamplona, España, 31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
- Retinal Research Institute (retina consultants of AZ)
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
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Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
- Retina Consultants of Orange County
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Mountain View, California, Estados Unidos, 94040
- Northern California Retina Vitreous Associates
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Byers Eye Institute at Stanford
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Poway, California, Estados Unidos, 92064
- Retina Consultants of San Diego
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California (UC) Davis Medical Group Eye Center
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Colorado
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Durango, Colorado, Estados Unidos, 81303
- Southwest Retina Research Center
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33064
- Rand Eye Institute
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- VitreoRetinal Associates, P.A.
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30909
- Southeast Retina Center
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Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30060
- Georgia Retina PC
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60657
- Illinois Retina Associates
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Lemont, Illinois, Estados Unidos, 60452
- University Retina Macula Associates PC
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46290
- Midwest Eye Institute Northside
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Iowa
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West Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50266
- Wolfe Eye Clinic
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Kansas
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Shawnee Mission, Kansas, Estados Unidos, 66204
- Retina Associates, LLC
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21209
- The Retina Care Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Ophthalamic Consultants of Boston (OCB)
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Michigan
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Grand Blanc, Michigan, Estados Unidos, 48439
- Retina Associates of Michigan
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Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
- Associated Retinal Consultants PC
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Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Sierra Eye Associates
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14620
- Retina Associates of Western New York
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Eye Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Eugene, Oregon, Estados Unidos, 97401
- Oregon Retina
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Casey Eye Institute - OHSU
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16507
- Erie Retinal Surgery ,INC
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Mid Atlantic Retina - Wills Eye Hospital
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South Carolina
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West Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29169
- Palmetto Retina Center
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
- Charles Retina Institute
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37922
- Southeastern Retina Associates, PC
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
- Austin Research Center for Retina, PLLC
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants of Houston-TMC
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Texas Retina Associates (Dallas)
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Retinal Consultants of San Antonio
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The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77384
- Retina Consultants of Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84107
- Rocky Mountain Retina Consultants
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104-2499
- Department of Ophthalmology UW Medicine
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Silverdale, Washington, Estados Unidos, 98383
- Retina Center Northwest
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Dijon, Francia, 21000
- CHU Dijon - Hopital Mitterrand
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Marseille, Francia, 13008
- Centre Paradis Monticelli
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
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Bydgoszcz, Polonia, 85-631
- Oftalmika Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
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London, Reino Unido, W1G 7LB
- Retina Clinic London
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Sunderland, Reino Unido, SR2 9HP
- Sunderland Eye Infirmary
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito
- Edad ≥55 años
- una. En la Etapa 1: Tener un diagnóstico clínico de AG secundaria a AMD en el ojo del estudio, según lo determine el Investigador, y un diagnóstico de AMD en el ojo contralateral; b. En la Etapa 2: Tener un diagnóstico clínico de AG secundaria a AMD en el ojo del estudio, según lo determine el investigador, que no sea foveal, según lo determine el centro de lectura central, o que tenga un genotipo variante raro de CFI y cumpla con los criterios de inclusión 3a , y un diagnóstico de AMD en el ojo contralateral (excepto si es monocular)
- Lesión(es) GA dentro de un tamaño aceptable en FAF, en el ojo de estudio
- La lesión GA en el ojo del estudio debe residir completamente dentro de la imagen FAF
- Se permite que hasta el 25 % de la población inscrita en el estudio tenga NVC en el ojo contralateral
- Tener una BCVA de ≥24 letras (equivalente de agudeza de Snellen de 6/95 o 20/320), utilizando gráficos ETDRS, en el ojo del estudio
- una. En la Etapa 1: Cumplir con uno de los criterios de subgrupos genéticos de AMD preespecificados; b. En la Etapa 2: No se requiere genotipado para la elegibilidad del estudio
- Capaz de asistir a todas las visitas del estudio y completar los procedimientos del estudio
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de las 2 semanas anteriores a la aleatorización (no se requiere para mujeres posmenopáusicas) o proporcionar documentación de esterilización quirúrgica
Criterio de exclusión:
- una. En Etapa 1: Portadores de variantes genéticas excluidas; b. En la Etapa 2: los sujetos se excluyen si tienen un diagnóstico clínico de enfermedad de Stargardt u otras distrofias retinianas
- Tener antecedentes o evidencia de NVC en el ojo del estudio
- Presencia de retinopatía diabética no proliferativa moderada/grave o peor en el ojo del estudio
- Tener antecedentes de vitrectomía, cirugía submacular o fotocoagulación macular en el ojo del estudio
- Antecedentes de cirugía intraocular en el ojo del estudio dentro de las 12 semanas anteriores a la Visita 1
- Tiene cataratas clínicamente significativas que pueden requerir cirugía durante el período de estudio en el ojo del estudio.
- Presencia de neuropatía óptica glaucomatosa de moderada a grave, presión intraocular (PIO) no controlada, a pesar del uso de dos o más agentes tópicos; o un historial de filtrado de glaucoma o cirugía de válvula
- Miopía axial de más de -8 dioptrías en el ojo del estudio
- Haber recibido cualquier producto en investigación para el tratamiento de la AG en los últimos 6 meses o 5 semividas (lo que sea más largo), que no sean suplementos nutricionales como la fórmula del estudio de enfermedades oculares relacionadas con la edad (AREDS, por sus siglas en inglés).
- Haber recibido una terapia génica o celular en algún momento.
- Tiene una contraindicación para el régimen de corticosteroides especificado en el protocolo.
- No están dispuestos a usar dos formas de anticoncepción (una de las cuales es un método de barrera) durante los 90 días posteriores a la dosificación, si corresponde
- Neoplasia maligna activa en los últimos 12 meses, excepto carcinoma in situ del cuello uterino tratado adecuadamente, carcinoma de piel no melanoma o cáncer de próstata con un antígeno prostático específico (PSA) estable ≥ 12 meses
- Tener cualquier otra afección médica o psiquiátrica ocular o no ocular significativa que, en opinión del investigador, pueda poner en riesgo al sujeto o influir en los resultados del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Sin intervención: Control no tratado
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Experimental: Dosis media GT005 [5E10 VG]
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GT005 es un AAV2 recombinante, no replicante, que expresa el factor de complemento humano I (CFI).
GT005 se administró como una inyección subretiniana de tiempo único en el ojo de estudio de los sujetos asignados a una de las dos dosis GT005.
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Experimental: GT005 Dosis alta [2E11 VG]
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GT005 es un AAV2 recombinante, no replicante, que expresa el factor de complemento humano I (CFI).
GT005 se administró como una inyección subretiniana de tiempo único en el ojo de estudio de los sujetos asignados a una de las dos dosis GT005.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El cambio de la línea de base a la semana 72 en atrofia geográfica (GA)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48 y 72
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Área de GA medida por Fundus Autofluorescence (FAF)
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Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48 y 72
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El cambio de la línea de base en la semana 96 en atrofia geográfica (GA)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 96
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Área de GA medida por Fundus Autofluorescence (FAF)
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Línea de base, semana 96
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Resumen de eventos adversos
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se informan desde la aleatorización hasta el final del estudio, en la semana 96, hasta un plazo máximo de aproximadamente 96 semanas.
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Un evento adverso (AE) es cualquier ocurrencia médica desagradable (p. Cualquier signo desfavorable y no intencionado [incluidos los hallazgos anormales de laboratorio], síntomas o enfermedad) en un sujeto o sujeto de investigación clínica. Un TEAE se define como cualquier AE que se desarrolle después de la aleatorización o cualquier AE ya presente que empeora después de la aleatorización. Los principales resúmenes de los EA se basan en TEAES. |
Los eventos adversos se informan desde la aleatorización hasta el final del estudio, en la semana 96, hasta un plazo máximo de aproximadamente 96 semanas.
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Los EA oculares que ocurren en ≥2% de los sujetos por clase de órgano del sistema primario y el término preferido para el ojo de estudio
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se informan desde la aleatorización hasta el final del estudio, en la semana 96, hasta un plazo máximo de aproximadamente 96 semanas.
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Un evento adverso (AE) es cualquier ocurrencia médica desagradable (p. Cualquier signo desfavorable y no intencionado [incluidos los hallazgos anormales de laboratorio], síntomas o enfermedad) en un sujeto o sujeto de investigación clínica. Un TEAE se define como cualquier AE que se desarrolle después de la aleatorización o cualquier AE ya presente que empeora después de la aleatorización. Los principales resúmenes de los EA se basan en TEAES. Las clases de órganos del sistema se clasifican alfabéticamente, y los términos preferidos se clasifican disminuyendo la frecuencia general dentro de la clase de órganos del sistema. |
Los eventos adversos se informan desde la aleatorización hasta el final del estudio, en la semana 96, hasta un plazo máximo de aproximadamente 96 semanas.
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Los EA no oóculares ocurren en ≥2% de los sujetos
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se informan desde la aleatorización hasta el final del estudio, en la semana 96, hasta un plazo máximo de aproximadamente 96 semanas.
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Un evento adverso (AE) es cualquier ocurrencia médica desagradable (p. Cualquier signo desfavorable y no intencionado [incluidos los hallazgos anormales de laboratorio], síntomas o enfermedad) en un sujeto o sujeto de investigación clínica. Un TEAE se define como cualquier AE que se desarrolle después de la aleatorización o cualquier AE ya presente que empeora después de la aleatorización. Los principales resúmenes de los EA se basan en TEAES. |
Los eventos adversos se informan desde la aleatorización hasta el final del estudio, en la semana 96, hasta un plazo máximo de aproximadamente 96 semanas.
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Cambio en la morfología de GA desde la línea de base hasta la semana 96 en imágenes multimodales: número de participantes con aumento de la autofluorescencia del fondo de fondo
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 5, 12, 24, 36, 48, 72 y 96
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Cambio en la morfología retiniana en imágenes multimodales. Para el grupo de control no tratado, no hubo visitas específicas de protocolo en la semana 5. |
Línea de base, semanas 5, 12, 24, 36, 48, 72 y 96
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Cambio en la puntuación de la mejor agudeza visual corregida (BCVA) desde el inicio hasta la semana 96 a través de la tabla de tratamiento temprano para la retinopatía diabética (ETDR)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 1, 5, 8, 12, 24, 36, 48, 72 y 96
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BCVA se evaluó mediante gráficos de pruebas de agudeza visual de tratamiento con tratamiento temprano (ETDRS). Los puntajes Min y Max Posibles son 0-100 respectivamente. Una puntuación más alta representa un mejor funcionamiento visual. Para el grupo de control no tratado, no hubo visitas especificadas por el protocolo para las semanas 1, 5 y 8. |
Línea de base, semanas 1, 5, 8, 12, 24, 36, 48, 72 y 96
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Cambio en la carta de baja diferencia de luminancia (LLD) Recuento de letras desde el inicio en las semanas 12, 24, 36, 48, 72 y 96, mediante tratamiento temprano para la tabla de retinopatía diabética (ETDR)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48, 72 y 96
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LLD se evaluó mediante gráficos de pruebas de agudeza visual de tratamiento con tratamiento temprano (ETDRS). La prueba debía realizarse después de la prueba de BCVA, antes de la dilatación de la pupila, y la refracción de distancia debía llevarse a cabo antes de midir la agudeza visual de baja luminancia (LLVA). LLVA debía medirse colocando un filtro de densidad neutra de unidades de unidades de 2.0 log sobre la parte delantera de cada ojo y haciendo que el sujeto lea el gráfico ETDRS normalmente iluminado. El LLD se calculó como la diferencia entre BCVA y LLVA. Inicialmente, las letras debían leerse a una distancia de 4 metros del gráfico. Si <20 letras se leyeron a 4 metros, las pruebas a 1 metro deberían haberse realizado. LLD debía informarse como número de letras leídas correctamente por el sujeto. Los puntajes Min y Max Posibles son 0-100 respectivamente. Una puntuación más alta representa un mejor funcionamiento visual. |
Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48, 72 y 96
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Rendimiento de lectura, medido como la MRS (palabras por minuto), según lo evaluado por la tabla de prueba de lectura de baja visión de Minnesota (MNREAD): estadísticas resumidas para el cambio desde el inicio por la visita para el estudio de los ojos del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48, 72 y 96
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La velocidad de lectura máxima (MRS) representa la velocidad de lectura más alta que un individuo puede lograr cuando el tamaño de la impresión no es un factor limitante. Esencialmente, mide qué tan rápido una persona puede leer texto cuando la impresión es lo suficientemente grande como para ser fácilmente legible. Un recuento más alto representa un mejor funcionamiento visual. |
Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48, 72 y 96
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Cambio desde el inicio en las semanas 24, 36, 48, 72 y 96 en el índice de independencia de lectura funcional (VIA)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 24, 36, 48, 72 y 96
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El índice de FRI es una medida de resultado informada por el paciente desarrollada específicamente para su uso en pacientes con GA. El índice de viernes evalúa el nivel de la independencia que los sujetos tienen en la realización de actividades cotidianas que requieren lectura, como escribir un cheque o leer una receta. Las puntuaciones derivadas del índice rango de 1 (no se pueden hacer) a 4 (independencia total). Una puntuación más alta representa un mejor funcionamiento visual. |
Línea de base, semanas 24, 36, 48, 72 y 96
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Cambio desde el inicio en las semanas 24, 36, 48, 72 y 96 en los resultados informados por los pacientes (cuestionario de función visual -25) - puntaje compuesto
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 24, 36, 48, 72 y 96
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El cuestionario de la función visual de la Función Visual-25 (NEI-VFQ-25) mide la influencia de la discapacidad visual y los síntomas visuales en los dominios de salud generales. El NEI VFQ-25 consiste en un conjunto base de 25 preguntas dirigidas a la visión que representan 11 construcciones relacionadas con la visión, más una pregunta adicional de calificación de salud general de un solo ítems. Todos los elementos se califican para que una puntuación alta represente un mejor funcionamiento visual. Cada elemento se convierte a una escala de 0 a 100 para que los puntajes más bajos y más altos posibles se establezcan en 0 y 100 puntos, respectivamente. Se deriva una puntuación compuesta en función del promedio de las 11 subescalas. |
Línea de base, semanas 24, 36, 48, 72 y 96
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GT005-03
- CPPY988A12201 (Otro identificador: Novartis)
- 2020-002431-30 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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