HORIZON: GT005 2회 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상 연구
HORIZON: 연령 관련 황반 변성에 이차적인 지리학적 위축이 있는 피험자에서 단일 망막하 주사로 투여된 GT005 2회 용량의 안전성과 효능을 평가하기 위한 II상, 공개 라벨, 결과 평가자 마스킹, 다기관, 무작위, 통제 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 AMD에 이차적인 GA가 있는 피험자에서 단일 망막하 주사로 투여된 GT005의 두 가지 용량의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 결과 평가자 차폐, 다기관, 무작위, 통제 연구입니다.
시험에는 최대 8주의 선별 기간과 96주의 연구 기간이 포함됩니다.
피험자는 두 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다. GT005 또는 미처리 대조군.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Bonn, 독일, 53127
- Universitätsklinikum Bonn
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Düsseldorf, 독일, 40549
- Internationale Innovative Ophthalmochirurgie
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Lübeck, 독일, 23562
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lübeck
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85053
- Retinal Research Institute (retina consultants of AZ)
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California
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Beverly Hills, California, 미국, 90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
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Fullerton, California, 미국, 92835
- Retina Consultants of Orange County
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Mountain View, California, 미국, 94040
- Northern California Retina Vitreous Associates
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Palo Alto, California, 미국, 94303
- Byers Eye Institute at Stanford
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Poway, California, 미국, 92064
- Retina Consultants of San Diego
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California (UC) Davis Medical Group Eye Center
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Colorado
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Durango, Colorado, 미국, 81303
- Southwest Retina Research Center
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, 미국, 33064
- Rand Eye Institute
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- VitreoRetinal Associates, P.A.
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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St. Petersburg, Florida, 미국, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30909
- Southeast Retina Center
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Marietta, Georgia, 미국, 30060
- Georgia Retina PC
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60657
- Illinois Retina Associates
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Lemont, Illinois, 미국, 60452
- University Retina Macula Associates PC
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46290
- Midwest Eye Institute Northside
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Iowa
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West Des Moines, Iowa, 미국, 50266
- Wolfe Eye Clinic
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Kansas
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Shawnee Mission, Kansas, 미국, 66204
- Retina Associates, LLC
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21209
- The Retina Care Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Ophthalamic Consultants of Boston (OCB)
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Michigan
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Grand Blanc, Michigan, 미국, 48439
- Retina Associates of Michigan
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Royal Oak, Michigan, 미국, 48073
- Associated Retinal Consultants PC
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Nevada
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Reno, Nevada, 미국, 89502
- Sierra Eye Associates
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Rochester, New York, 미국, 14620
- Retina Associates of Western New York
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke Eye Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Eugene, Oregon, 미국, 97401
- Oregon Retina
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Casey Eye Institute - OHSU
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, 미국, 16507
- Erie Retinal Surgery ,INC
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Mid Atlantic Retina - Wills Eye Hospital
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South Carolina
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West Columbia, South Carolina, 미국, 29169
- Palmetto Retina Center
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, 미국, 38138
- Charles Retina Institute
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37922
- Southeastern Retina Associates, PC
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78705
- Austin Research Center for Retina, PLLC
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Bellaire, Texas, 미국, 77401
- Retina Consultants of Houston-TMC
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Texas Retina Associates (Dallas)
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San Antonio, Texas, 미국, 78240
- Retinal Consultants of San Antonio
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The Woodlands, Texas, 미국, 77384
- Retina Consultants of Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84107
- Rocky Mountain Retina Consultants
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104-2499
- Department of Ophthalmology UW Medicine
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Silverdale, Washington, 미국, 98383
- Retina Center Northwest
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Barcelona, 스페인, 08035
- Instituto de Microcirugia Ocular
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Madrid, 스페인, 28046
- Clinica Baviera
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Pamplona, 스페인, 31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
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London, 영국, W1G 7LB
- Retina Clinic London
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London, 영국, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Sunderland, 영국, SR2 9HP
- Sunderland Eye Infirmary
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Bydgoszcz, 폴란드, 85-631
- Oftalmika Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
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Dijon, 프랑스, 21000
- CHU Dijon - Hopital Mitterrand
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Marseille, 프랑스, 13008
- Centre Paradis Monticelli
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Nantes, 프랑스, 44093
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2000
- Sydney Hospital and Sydney Eye Hospital
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Victoria
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Melbourne E., Victoria, 호주, 3002
- The University of Melbourne - The Centre for Eye Research Australia (CERA)
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 서면 동의서를 제공할 수 있고 의향이 있음
- 연령 ≥55세
- ㅏ. 단계 1에서: 연구자에 의해 결정된 바와 같이 연구 눈에서 AMD에 이차적인 GA의 임상 진단을 받고 반대쪽 눈에서 AMD 진단을 받음; 비. 단계 2에서: 연구자에 의해 결정된 바와 같이 연구 안구에서 AMD에 이차적인 GA의 임상 진단을 받거나, 중앙 판독 센터에 의해 결정된 바와 같이 포빌이 아니거나, CFI 희귀 변이 유전자형을 갖고 포함 기준 3a를 충족함 , 반대쪽 눈의 AMD 진단(단안의 경우 제외)
- 연구 안구에서 FAF에서 허용 가능한 크기 내의 GA 병변(들)
- 연구 눈의 GA 병변은 FAF 이미지 내에 완전히 위치해야 합니다.
- 등록된 연구 모집단의 최대 25%가 반대쪽 눈에 CNV를 갖는 것이 허용됩니다.
- 연구 안구에서 ETDRS 차트를 사용하여 BCVA가 24자 이상(6/95 또는 20/320 Snellen 시력 등가)
- ㅏ. 1단계에서: 사전 지정된 AMD 유전자 하위 그룹 기준 중 하나를 충족합니다. 비. 2단계: 연구 적격성을 위해 유전형 분석이 필요하지 않음
- 모든 연구 방문에 참석하고 연구 절차를 완료할 수 있음
- 가임 여성은 무작위 배정 전 2주 이내에 임신 테스트 결과 음성 판정을 받거나(폐경 후 여성에게는 필요하지 않음) 외과적으로 불임 수술을 받았다는 문서를 제출해야 합니다.
제외 기준:
- ㅏ. 1단계: 배제된 유전적 변이의 보인자; 비. 2단계에서: 스타가르트병 또는 기타 망막 이영양증의 임상 진단이 있는 경우 피험자는 제외됩니다.
- 연구 눈에 CNV의 병력 또는 증거가 있음
- 연구 안구에서 중등도/중증 또는 더 나쁜 비증식성 당뇨병성 망막병증의 존재
- 연구 눈에 유리체 절제술, 황반하 수술 또는 황반 광응고술의 병력이 있음
- 방문 1 전 12주 이내에 연구 안구에서 안내 수술의 이력
- 연구 기간 동안 연구 안구에서 수술이 필요할 수 있는 임상적으로 유의미한 백내장이 있음
- 중등도 내지 중증의 녹내장 시신경병증, 2개 이상의 국소 제제 사용에도 불구하고 조절되지 않는 안압(IOP)의 존재; 또는 녹내장 여과 또는 판막 수술의 병력
- 연구 눈에서 -8 디옵터보다 큰 축 근시
- 연령 관련 안과 질환 연구(AREDS) 공식과 같은 영양 보조제를 제외하고 지난 6개월 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 GA 치료를 위한 연구 제품을 받은 적이 있습니다.
- 언제든지 유전자 또는 세포 치료를 받은 적이 있습니다.
- 프로토콜에 지정된 코르티코스테로이드 요법에 대한 금기 사항이 있는 경우
- 관련이 있는 경우 투약 후 90일 동안 두 가지 형태의 피임법(그 중 하나는 차단 방법임)을 사용하지 않으려는 경우
- 적절하게 치료된 자궁경부 상피내암종, 비흑색종 피부암종 또는 안정적인 전립선 특이 항원(PSA)이 12개월 이상인 전립선암을 제외하고 지난 12개월 이내에 활동성 악성 종양
- 조사자의 의견에 따라 피험자를 위험에 빠뜨리거나 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 다른 중요한 안구 또는 비안구 의학적 또는 정신과적 상태를 가짐
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 미처리 대조군
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실험적: GT005 중간 용량 [5E10 VG]
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GT005는 인간 보체 인자 I (CFI)을 발현하는 재조합, 비 복제 AAV2이다.
GT005는 2 개의 GT005 용량 중 하나에 할당 된 피험자의 연구 시선으로 단일 시간 마법 주사로서 투여되었다.
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실험적: GT005 고용량 [2E11 VG]
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GT005는 인간 보체 인자 I (CFI)을 발현하는 재조합, 비 복제 AAV2이다.
GT005는 2 개의 GT005 용량 중 하나에 할당 된 피험자의 연구 시선으로 단일 시간 마법 주사로서 투여되었다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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지리적 위축 (GA)의 기준선에서 72 주까지의 변화
기간: 기준선, 12 주, 24, 36, 48 및 72
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GA 영역은 안저자가 형광 (FAF)에 의해 측정 된 영역
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기준선, 12 주, 24, 36, 48 및 72
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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지리적 위축 (GA)의 96 주차 기준선에서의 변화
기간: 기준선, 96 주
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GA 영역은 안저자가 형광 (FAF)에 의해 측정 된 영역
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기준선, 96 주
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부작용 요약
기간: 부작용은 무작위 배정에서 연구 종료, 96 주에 최대 96 주까지 최대 기간까지보고됩니다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. |
부작용은 무작위 배정에서 연구 종료, 96 주에 최대 96 주까지 최대 기간까지보고됩니다.
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1 차 시스템 장기 클래스에 의해 대상의 ≥2%에서 발생하는 안구 AE 및 연구 눈에 선호되는 용어
기간: 부작용은 무작위 배정에서 연구 종료, 96 주에 최대 96 주까지 최대 기간까지보고됩니다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. 시스템 장기 클래스는 알파벳순으로 분류되며, 시스템 장기 클래스 내에서 전체 빈도를 줄임으로써 선호하는 용어가 정렬됩니다. |
부작용은 무작위 배정에서 연구 종료, 96 주에 최대 96 주까지 최대 기간까지보고됩니다.
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대상의 ≥2%에서 발생하는 비공식 AE
기간: 부작용은 무작위 배정에서 연구 종료, 96 주에 최대 96 주까지 최대 기간까지보고됩니다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. |
부작용은 무작위 배정에서 연구 종료, 96 주에 최대 96 주까지 최대 기간까지보고됩니다.
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Multimodal Imaging에서 GA 형태의 기준선에서 96까지의 변화 - 펀더스자가 형광이 증가한 참가자 수
기간: 기준선, 5 주, 12, 24, 36, 48, 72 및 96
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복합 영상화에 대한 망막 형태의 변화. 처리되지 않은 대조군의 경우 5 주차에는 프로토콜 지정 방문이 없었습니다. |
기준선, 5 주, 12, 24, 36, 48, 72 및 96
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당뇨병 성 망막 병증 (ETDRS) 차트에 대한 초기 치료를 통해 기준선에서 96 주까지의 BCVA (Best Serfored Volity Acituity) 점수의 변화
기간: 기준선, 1 주, 5, 8, 12, 24, 36, 48, 72 및 96
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BCVA는 조기 치료 당뇨병 성 망막 병증 연구 (ETDRS) 시력 적 시력 검사 차트를 사용하여 평가되었다. 최소 및 최대 가능한 점수는 각각 0-100입니다. 점수가 높을수록 더 나은 시각적 기능을 나타냅니다. 처리되지 않은 대조군의 경우, 1, 5 및 8 주 동안 프로토콜 지정 방문은 없었습니다. |
기준선, 1 주, 5, 8, 12, 24, 36, 48, 72 및 96
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낮은 휘도 차이 (LLD) 문자 수의 초기 치료 (ETDRS) 차트를 통해 12, 24, 36, 48, 72 및 96에 기준선에서 문자 수가 있습니다.
기간: 기준선, 12 주, 24, 36, 48, 72 및 96
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LLD는 조기 치료 당뇨병 성 망막 병증 연구 (ETDRS) 시력 적 시력 검사 차트를 사용하여 평가되었다. BCVA 테스트 후, 동공 확장 전에 테스트를 수행하고, 낮은 휘도 시력 (LLVA)을 측정하기 전에 거리 굴절이 수행되었습니다. LLVA는 각 눈의 전면에 2.0-log-unit 중성 밀도 필터를 배치하고 대상이 정상적으로 조명 된 ETDRS 차트를 읽도록하여 측정해야했습니다. LLD는 BCVA와 LLVA의 차이로 계산되었습니다. 처음에는 문자를 차트에서 4 미터 거리에서 읽어야했습니다. <20 글자가 4 미터에서 읽은 경우 1 미터에서 테스트를 수행해야합니다. LLD는 주제에 의해 올바르게 읽은 편지 수로보고되었습니다. 최소 및 최대 가능한 점수는 각각 0-100입니다. 점수가 높을수록 더 나은 시각적 기능을 나타냅니다. |
기준선, 12 주, 24, 36, 48, 72 및 96
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미네소타 저비전 읽기 테스트 (MNREAD) 차트 : 연구 눈 방문에 의한 기준선 변경에 대한 요약 통계, MRS (분당 단어)로 측정 된 읽기 성능
기간: 기준선, 12 주, 24, 36, 48, 72 및 96
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최대 읽기 속도 (MRS)는 인쇄 크기가 제한 요인이 아닌 경우 개인이 달성 할 수있는 가장 높은 읽기 속도를 나타냅니다. 본질적으로, 인쇄물이 쉽게 읽을 수있을 정도로 크면 사람이 텍스트를 얼마나 빨리 읽을 수 있는지 측정합니다. 카운트가 높을수록 더 나은 시각적 기능을 나타냅니다. |
기준선, 12 주, 24, 36, 48, 72 및 96
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기능적 읽기 독립 (FRI) 색인에서 24, 36, 48, 72 및 96 주에 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24 주, 36, 48, 72 및 96
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FRI 지수는 GA 환자에서 사용하기 위해 특별히 개발 된 환자보고 결과 측정입니다. Fri Index는 수표 작성 또는 처방전 읽기와 같이 독서가 필요한 일상 활동을 수행하는 데있어 독립성 주제의 수준을 평가합니다. 인덱스에서 파생 된 점수는 1 (할 수 없음)에서 4 (총 독립성) 범위입니다. 점수가 높을수록 더 나은 시각적 기능을 나타냅니다. |
기준선, 24 주, 36, 48, 72 및 96
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환자보고 결과 (시각적 기능 설문지 -25)에서 24, 36, 48, 72 및 96에 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24 주, 36, 48, 72 및 96
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National Eye Institute 시각 기능 설문지 -25 (NEI-VFQ-25)는 일반적인 건강 영역에 대한 시각 장애 및 시각적 증상의 영향을 측정합니다. NEI VFQ-25는 11 개의 비전 관련 구성을 나타내는 25 개의 시력 표적 질문과 추가 단일 항목 일반 건강 등급 질문을 나타내는 기본 세트로 구성됩니다. 높은 점수가 더 나은 시각적 기능을 나타 내기 위해 모든 항목이 점수가 매겨집니다. 그런 다음 각 항목은 0 ~ 100 스케일로 변환되어 최저 및 가장 높은 점수가 각각 0 및 100 포인트로 설정됩니다. 복합 점수는 11 개의 하위 척도의 평균을 기준으로 도출됩니다. |
기준선, 24 주, 36, 48, 72 및 96
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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