遺伝的変異またはその他の原因による原発性拡張型心筋症（DCM）患者におけるダニカムチブの探索的研究
2025年5月5日 更新者：Bristol-Myers Squibb
MYH7またはTTNバリアントまたはその他の原因による原発性拡張型心筋症の安定した外来参加者におけるDanicamtivの安全性と予備的有効性に関する非盲検の探索的研究
この第 2a 相試験の目的は、MYH7 または TTN バリアントまたはその他の因果関係による原発性拡張型心筋症 (DCM) 患者におけるダニカムチブによる治療の安全性と暫定的な有効性を確立することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
41
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- Local Institution - 0007
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Local Institution - 0010
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- Local Institution - 0009
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611-5966
- Local Institution - 0002
-
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Local Institution - 0003
-
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Local Institution - 0005
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195-0001
- Local Institution - 0006
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Local Institution - 0019
-
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Local Institution - 0001
-
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Local Institution - 0004
-
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Tennessee
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Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
- Local Institution - 0008
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78705
- Local Institution - 0018
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London、イギリス、EC1A 7BE
- Local Institution - 0016
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Middlesex、イギリス、UB9 6JH
- Local Institution - 0017
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A Coruña、スペイン、15006
- Local Institution - 0012
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El Palmar、スペイン、30120
- Local Institution - 0011
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Majadahonda、スペイン、28222
- Local Institution - 0013
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Wuerzburg、ドイツ、97080
- Local Institution - 0015
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Baden-Württemberg
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Heidelberg、Baden-Württemberg、ドイツ、69120
- Local Institution - 0014
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- MYH7 および TTN コホートの場合、原発性 DCM (拡張型心筋症) の診断を受けている必要があり、臨床的に安定しており、おそらく MYH7 または TTN の疾患の原因となるバリアントが原因である
- 心エコー検査のための適切な音響ウィンドウを備えています
- 同じバリアントを持つ家族は最大 3 人まで登録できます
- -MYH7およびTTN以外の因果関係による一次DCMのコホートの場合、参加者は、MYH7またはTTNバリアントに関連しない原因による一次DCMの診断を受けている必要があります
除外基準:
- 経胸壁エコーのスクリーニングにおける弁機能不全を含む重大な構造的心臓異常
- 心不全に対する定期的な外来患者の静脈内（IV）注入（強心薬、後負荷軽減、または利尿薬など）
- スクリーニング時のプロトコル指定検査異常の存在
- 最近の急性冠症候群または狭心症 (<90 日)
- 最近の心不全による入院 (<90 日)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：MYK-491
MYH7 または TTN バリアントによる、または MYH7 または TTN バリアントに関連しない他の因果関係による一次 DCM
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ミオシン活性化剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パートAの有害事象（AES）の参加者の数
時間枠：最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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AEは、臨床調査の参加者を投与した研究薬における既存の病状の新しい不気味な医療発生または悪化として定義されており、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
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最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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パートAの重大な有害事象（SAE）の参加者の数
時間枠：最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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SAEは、あらゆる用量で：死の結果であり、生命を脅かす、入院患者入院を必要とするか、既存の入院の延長を引き起こし、持続的または重大な障害または永続的な損傷を引き起こす、先天性異常/出生の欠陥が重要であり、重要な医療イベントであるという不気味な医学的発生として定義されています。
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最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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パートAの強度による安全性臨床検査室評価を持つ参加者の数
時間枠：最後の用量後の最初の用量から14日まで（最大約13週間）
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強度による安全臨床検査室評価を持つ参加者の数。
軽度=参加者が容易に許容できるイベントで、最小限の不快感を引き起こし、日常の活動に干渉しません。中程度=十分な不快感を引き起こし、通常の日常活動を妨げるイベント。
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最後の用量後の最初の用量から14日まで（最大約13週間）
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パートAの身体検査に臨床的に有意な変化を持つ参加者の数
時間枠：最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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身体検査に臨床的に有意な変化がある参加者の数。
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最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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バイタルサインの臨床的に有意な変化を持つ参加者の数パートA
時間枠：最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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バイタルサインに臨床的に有意な変化がある参加者の数。
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最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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パートAの12リードECG録音に臨床的に有意な変化を持つ参加者の数
時間枠：最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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12リードECG録音に臨床的に有意な変化を抱える参加者の数。
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最後の用量後の最初の用量から30日まで（最大約15週間）
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治療を受けた参加者の数パートAの強度による緊急有害事象（TEAE）
時間枠：最後の用量後の最初の用量から14日まで（最大約13週間）
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AEは、臨床調査の参加者を投与した研究薬における既存の病状の新しい不気味な医療発生または悪化として定義されており、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。 軽度=参加者が容易に許容できるイベントで、最小限の不快感を引き起こし、日常の活動に干渉しません。中程度=十分な不快感を引き起こし、通常の日常活動を妨げるイベント。 重度=通常の日常活動を防ぐイベント。 （重度として評価されるAEは、SAEと混同しないでください。 重度は、イベントの強度を評価するために利用されるカテゴリです。また、AESとSAEの両方を重度として評価できます。） |
最後の用量後の最初の用量から14日まで（最大約13週間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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経胸部エコー（TTE）左心室駆出時間（LVET）ベースラインからの変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）左心室脳卒中体積（LVSV）ベースラインから変化する
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）左心室駆出率（LVEF）ベースラインから変化する
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）左心室グローバル縦系統（LVGLS）ベースラインから変化する
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）左心室グローバルな円周歪み（LVGCS）がベースラインから変化する
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）組織ドップラーイメージング（TDI）sベースラインからの主要な横方向の変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）組織ドップラーイメージング（TDI）Sベースラインからの主要な中隔の変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸壁エコー（TTE）組織ドップラーイメージング（TDI）左心室末期末期直径（LVESD）ベースラインからの変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸壁エコー（TTE）組織ドップラーイメージング（TDI）左心室末期体積体積（LVESVI）ベースラインからの変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）組織ドップラーイメージング（TDI）左心室拡張末期径（LVEDD）ベースラインからの変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）組織ドップラーイメージング（TDI）左心室末端拡張型体積指数（LVEDVI）ベースラインからの変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、42、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）組織ドップラーイメージング（TDI）eベースラインからの主要な横方向の変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸壁エコー（TTE）組織ドップラーイメージング（TDI）eベースラインからのプライムセプタル変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）E/Eプライム平均比率変化ベースライン
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）E/Eプライム横方向の横方向のベースラインからの変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）E/Eプライム中隔比はベースラインから変化します
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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初期および後期拡張期におけるピーク流入速度の経胸部エコー（TTE）比-E/Aベースラインからの変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）左心房最小体積（LAMINV）ベースラインからの変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）左心房最大体積指数（Lamaxvi）ベースラインからの変更
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸壁エコー（TTE）左心房空虚化画分（LAEF）ベースラインからの変化
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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経胸部エコー（TTE）左心房関数インデックス（LAFI）ベースラインからの変更
時間枠：パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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ベースラインは、試験薬の最初の用量の前の最後の非混乱結果として定義されます。
パートBの場合、ベースラインは、再開に関係なく、訪問1Bとして定義されます。
治療期間1と2は5〜8日です。
LAFIの値が高いと見なされますが、LFAI値の低下は左心房機能障害を示している可能性があります。
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パートA：ベースライン、治療期間1。治療期間2、早期終了。パートB：ベースライン、2、6、12、24、36、48、および早期終了
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月4日
一次修了 (実際)
2024年2月22日
研究の完了 (実際)
2024年2月22日
試験登録日
最初に提出
2020年9月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月29日
最初の投稿 (実際)
2020年10月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月5日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CV028-005
- 2019-003626-24 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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