AL アミロイドーシスの治療における BTD と BCD ベースのレジメンの比較

オブジェクトとソース: AL アミロイドーシスの選択基準を満たす患者が研究に登録されています。 スクリーニング失敗率≦30%、フォローアップ脱落率≦10%。

サンプル サイズの評価: 完全寛解率 (CR) と非常に良好な部分寛解率 (VGPR) は、血液学的寛解率推定の統計的指標として使用されました。 以前の文献を参照すると、ボルテゾミブ-サリドマイド-デキサメタゾン (BTD) の CR および VGPR は 83%、ボルテゾミブ-シクロホスファミド-デキサメタゾン (BCD) の CR および VGPR は 43% です。 境界値は 0.1 であり、有意水準 α = 0.05、テスト有効性 1 - β = 0.8 のレベルに従って、有効性テストの方法を使用し、pass11 ソフトウェア計算を使用して、グループに含まれるサンプル サイズを推定します。ドロップアウト率は 20%、合計サンプル サイズは 70、各グループで 35 です。

観察指数：治療の前後に、身体検査を毎月実施する必要があります。 次のテストが必要です。 血圧

、血液ルーチン、肝機能、電解質、24時間尿量、24時間尿タンパク質量、尿タンパク質/クレアチニン比、血中尿酸、血清アルブミン、尿素窒素、クレアチニン、eGFR（推定糸球体濾過率）、血中脂質、感染指数、 NT-proBNP（N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド）、TNT（トロポニン-T）、血液と尿の遊離軽鎖をそれぞれ検出する必要があります。

品質保証計画: 研究は、現在承認されているプロトコルおよび 1996 年 7 月の ICH 薬物臨床研究管理コード (CPMP/ICH / 135/95) (ICH GCP)、ヘルシンキ宣言、規則、および標準操作手順に従って実施する必要があります。

欠落データに対する計画: (1) 被験者が脱落した場合、研究者は、訪問、フォローアップの予約、電話、手紙の送信などの方法で、できるだけ早く被験者に連絡し、理由を尋ねる必要があります。 (2)すべて 離断した患者は、ITT 分析のために記録する必要があります。 剥脱した患者の交換の必要はありません。 (3)患者がアナフィラキシー、副作用または効果のない治療のために研究を中止した場合、治験責任医師は被験者の実際の状況に応じて相応の治療措置を講じなければならない。

統計解析計画：主な評価指標は血液学のCRとVGPR、臓器機能のCRとVGPR。 治療効果の統計的指標は、CR および VGPR の基準を満たす患者の数です。 結論: P > 0.05 の場合、片側 α = 0.05 のテスト レベルに従って H0 仮説を棄却することはできません。 P≤0.05の場合、BTDグループの軽度のアミロイドーシスの治療はBCDグループよりも優れていると見なすことができます。 2 群間の差は、二次評価指標としてカイ 2 乗検定またはフィッシャーの正確確率検定によって分析されました (全生存率および無増悪生存期間は、6 コースの治療後の 1 年間の追跡調査後に観察されました)。安全性分析セットには、研究に参加し、少なくとも 1 回の用量の治験薬を使用しているすべての症例が含まれます。 カイ二乗検定またはフィッシャーの正確確率検定を使用して、2 つのグループの有害事象の発生率を分析しました。 カイ二乗検定またはマクネマー検定を使用して、検査室指標のベースラインからの異常率の変化を分析しました。