Comparaison des régimes basés sur BTD et BCD dans le traitement de l'amylose AL

Objet et source : les patients répondant aux critères d'inclusion de l'amylose AL sont inclus dans l'étude. Taux d'échec au dépistage ≤ 30 %, taux d'abandon au suivi ≤ 10 %.

Évaluation de la taille de l'échantillon : Le taux de rémission complète (CR) et le très bon taux de rémission partielle (VGPR) ont été utilisés comme indices statistiques pour l'estimation du taux de rémission hématologique. En se référant à la littérature précédente, le CR et le VGPR du bortézomib-thalidomide-dexaméthasone (BTD) sont de 83 %, et le CR et le VGPR du bortézomib-cyclophosphamide-dexaméthasone (BCD) sont de 43 %. La valeur limite est de 0,1, selon le niveau de niveau de signification α = 0,05, l'efficacité du test 1 - β = 0,8, en utilisant la méthode de test d'efficacité, en utilisant le calcul du logiciel pass11 pour estimer la taille de l'échantillon à inclure dans le groupe, la valeur attendue le taux d'abandon est de 20 %, la taille totale de l'échantillon est de 70, 35 dans chaque groupe.

Indice d'observation : avant et après le traitement, un examen physique doit être effectué tous les mois. Le test suivant devrait être requis. Pression artérielle

, routine sanguine, fonction hépatique, électrolyte, volume urinaire 24h, quantité de protéines urinaires 24h, rapport protéines/créatinine urinaires, acide urique sanguin, albumine sérique, azote uréique, créatinine, DFGe (taux de filtration glomérulaire estimé), lipides sanguins, indice d'infection, Le NT-proBNP (peptide natriurétique de type N terminal pro B), le TNT (troponine-T), les chaînes légères libres du sang et de l'urine doivent être détectés respectivement.

Plan d'assurance qualité : l'étude doit être menée conformément au protocole approuvé en vigueur et au code de gestion des études cliniques sur les médicaments de l'ICH de juillet 1996 (CPMP/ICH/135/95) (ICH GCP), à la déclaration d'Helsinki, aux réglementations et aux procédures opérationnelles standard.

Planifier les données manquantes : (1) Lorsque le sujet tombe, le chercheur doit contacter le sujet dès que possible en lui rendant visite, en prenant rendez-vous pour un suivi, en passant des appels téléphoniques, en envoyant des lettres, etc., en demandant la raison , en enregistrant autant de détails que possible.(2)Tous les patients présentant une abscission doivent être enregistrés pour analyse en ITT. Il n'y a pas besoin de remplacement pour les patients exfoliés. (3) Si un patient se retire de l'étude en raison d'une anaphylaxie, d'effets indésirables ou d'un traitement inefficace, l'investigateur doit prendre les mesures de traitement correspondantes en fonction de la situation réelle du sujet.

Plan d'analyse statistique : Les principaux indices d'évaluation étaient l'hématologie CR et VGPR, la fonction organique CR et VGPR. L'indice statistique de l'effet du traitement est le nombre de patients qui répondent aux critères de RC et VGPR. Conclusion : si P > 0,05, l'hypothèse H0 ne peut pas être rejetée selon le niveau de test d'un seul côté α = 0,05, c'est-à-dire qu'on ne peut pas juger que le traitement de l'amylose légère dans le groupe BTD est meilleur que celui dans le groupe BCD ; si P ≤ 0,05, on peut considérer que le traitement de l'amylose légère dans le groupe BTD est meilleur que celui dans le groupe BCD. La différence entre les deux groupes a été analysée par le test du chi carré ou le test de probabilité exact de Fisher comme indice d'évaluation secondaire (le taux de survie global et la période de survie sans progression ont été observés après un an de suivi après six cycles de traitement). L'analyse de sécurité L'ensemble comprend tous les cas entrant dans l'étude et utilisant au moins une dose du médicament à l'étude. Le test du chi carré ou le test de probabilité exacte de Fisher ont été utilisés pour analyser l'incidence des événements indésirables dans les deux groupes. Le test du chi carré ou le test de McNemar ont été utilisés pour analyser le changement du taux anormal des indices de laboratoire par rapport à la ligne de base.