AL 아밀로이드증 치료에서 BTD와 BCD 기반 요법의 비교

대상 및 출처:AL 아밀로이드증의 포함 기준을 충족하는 환자가 연구에 등록됩니다. 스크리닝 실패율 ≤ 30%, 후속 탈락률 ≤ 10%.

표본 크기 평가: 혈액학적 관해율 추정을 위한 통계적 지표로 완전관해율(CR)과 VGPR(Very Good Partial Remission Rate)을 사용하였다. 선행 문헌을 참조하면, BTD(bortezomib-thalidomide-dexamethasone)의 CR 및 VGPR은 83%이고, bortezomib-cyclophosphamide-dexamethasone(BCD)의 CR 및 VGPR은 43%입니다. 경계 값은 0.1, 유의 수준 α = 0.05, 테스트 유효성 1 - β = 0.8에 따라 유효성 테스트 방법을 사용하여 pass11 소프트웨어 계산을 사용하여 그룹에 포함될 샘플 크기를 추정하고 예상되는 탈락률은 20%, 총 표본 크기는 각 그룹에 35명씩 총 70명입니다.

관찰 지수: 치료 전후에 매월 신체 검사를 실시해야 합니다. 다음 테스트가 필요합니다. 혈압

, 혈액일과, 간기능, 전해질, 24시간뇨량, 24시간뇨단백량, 소변단백/크레아티닌 비율, 혈중요산, 혈청알부민, 요소질소, 크레아티닌, eGFR(추정사구체여과율), 혈중지질, 감염지수, NT-proBNP(N terminal pro B type natriuretic peptide), TNT(Troponin-T), 혈액 및 소변 유리형 경쇄를 각각 검출해야 합니다.

품질 보증 계획: 연구는 현재 승인된 프로토콜 및 1996년 7월 ICH 약물 임상 연구 관리 코드(CPMP/ICH / 135/95)(ICH GCP), 헬싱키 선언, 규정 및 표준 운영 절차에 따라 수행되어야 합니다.

누락된 데이터에 대한 계획 : (1) 피험자가 떨어졌을 때, 연구자는 가능한 한 빨리 피험자에게 방문, 후속 약속 잡기, 전화 통화, 편지 보내기 등의 방법으로 이유를 묻는 방법으로 연락해야 합니다. , 가능한 한 자세하게 기록합니다.(2)모두 절제된 환자는 ITT 분석을 위해 기록되어야 합니다. 박리된 환자를 위한 교체가 필요하지 않습니다. (3) 환자가 아나필락시스, 이상반응 또는 치료 효과가 없어 연구를 중단하는 경우 시험자는 피험자의 실제 상황에 따라 상응하는 치료 조치를 취해야 한다.

통계 분석 계획:주요 평가 지표는 혈액학 CR 및 VGPR, 장기 기능 CR 및 VGPR이었다. 치료 효과의 통계적 지표는 CR 및 VGPR 기준을 충족하는 환자 수입니다. 결론: P > 0.05인 경우, 단면 α = 0.05의 검정 수준에 따라 H0 가설을 기각할 수 없습니다. P≤0.05이면 BTD군에서 경아밀로이드증 치료가 BCD군보다 우수하다고 볼 수 있다. 두 군 간의 차이를 2차 평가지표로 chi square test 또는 Fisher exact probability test로 분석하였다(전체생존율 및 무진행생존기간은 6코스 치료 후 1년 추적관찰). 안전성 분석은 세트에는 연구에 참여하고 최소 1회 용량의 연구 약물을 사용하는 모든 사례가 포함됩니다. 카이 제곱 검정 또는 피셔 정확 확률 검정을 사용하여 두 그룹의 부작용 발생률을 분석했습니다. 카이 제곱 검정 또는 McNemar 검정을 사용하여 기준선으로부터 실험실 지수의 비정상 비율의 변화를 분석했습니다.