CKD の小児患者における貧血治療のための Roxadustat (FG-4592) の有効性、安全性および PK の調査
2022年6月29日 更新者：FibroGen
慢性腎臓病の小児患者における貧血治療のためのロクサデュスタット（FG-4592）の有効性、安全性、および薬物動態を調査する非盲検多施設試験
この非盲検の多施設研究は、CKD ステージ 3、4、5、および末期腎疾患の ESA 未治療および ESA 治療を受けた小児患者におけるロキサデュスタットの有効性、安全性、および PK/PD を評価するように設計されています ( ESRD）、血液透析（HD）または腹膜透析（PD）のいずれかを受けている。
この研究では、2 歳から 18 歳未満の患者を 2 つの連続したコホートに登録し、12 歳から 18 歳未満の古いコホートを最初に登録します。
各年齢ベースのコホートには約 30 人の患者が登録されます。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78215
- Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
重要な包含基準:
- -治験責任医師の意見では、臨床的に安定したCKD。
- -推定糸球体濾過率（Bedside Schwartz 式）が < 60 ml/分/1.73 透析を受けていない患者、または ESRD のために慢性透析（血液透析または腹膜透析）を受けている患者の m2（ステージ 3、4、および 5 CKD）。
- ESA 未経験の患者 (NDD または DD のいずれか。ESA 未経験とは、インフォームド コンセントが得られた時点で、過去 12 週間以内に以前の ESA 曝露の合計期間が 3 週間以下である患者と定義されます)少なくとも 2 日間隔で取得されたスクリーニング期間中の検査室 Hb 値は、11.0 g/dL 未満でなければなりません。 現在安定した ESA 投与を受けている患者で、試験中に ESA を中止してロキサデュスタットに変更する場合、少なくとも 2 日間隔で取得されたスクリーニング期間中の 2 つの最新の中央検査室 Hb 値の平均値は、10.0 g/dL 以上および 12.5 g/dL 以下でなければなりません.
- フェリチン > 50 ng/mL およびトランスフェリン飽和 > 10% (スクリーニング訪問から得られた)。
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）は、通常の上限の2倍以下（ULN）および総ビリルビン（Tbili）は、無作為化でULNの1.5倍以下（スクリーニング訪問から取得）。
- 血清葉酸およびビタミンB12 > LLN（スクリーニング来院から得られた）。
重要な除外基準:
- -スクリーニングの2週間前に主治医によって判断された、制御されていない高血圧。
- -CKDに伴う貧血以外の既知の血液疾患。
- -スクリーニング前の過去5年以内の既知の悪性腫瘍。
- -研究期間中の以前の臓器移植または計画された臓器移植。
- -スクリーニング前の過去8週間のRBC輸血。
- -重大な失血につながる状態（例、胃腸出血、外科的処置） スクリーニング前の8週間以内またはスクリーニング期間中。
- -慢性肝疾患の病歴。
- 純赤血球形成不全（PRCA）またはPRCAの病歴。
- -てんかん発作の病歴。
- -高脂血症または重大な血栓/血栓塞栓症の病歴（例：深部静脈血栓症、肺塞栓症、脳卒中、心筋梗塞）。
- -登録前12週間以内の動静脈瘻/移植片の血栓症の病歴。
- -スクリーニングから30日以内の活動的な全身性または重大な感染症または腹膜炎のエピソード。
- -スクリーニングから30日以内のスタチンの使用。
- -ロキサデュスタットまたはその他のHIF-PH阻害剤への以前の曝露。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ロクサデュスタット
体重に基づいて、20、50、70、または 100 mg の開始用量。
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CKDの貧血治療のためのHIF-PH阻害剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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平均Hbが11.0g/dL以上の患者の割合
時間枠：16～24週の平均
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16～24週の平均
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Hbの平均変化
時間枠：16 ～ 24 週間のベースラインの平均
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16 ～ 24 週間のベースラインの平均
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最初の Hb 反応までの時間 (これは NDD 患者にのみ適用されます)
時間枠：レスキュー療法なしのベースラインから
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レスキュー療法なしのベースラインから
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月23日
一次修了 (実際)
2022年5月23日
研究の完了 (実際)
2022年5月23日
試験登録日
最初に提出
2020年11月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月3日
最初の投稿 (実際)
2020年11月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月29日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。