Badanie skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki roksadustatu (FG-4592) w leczeniu niedokrwistości u dzieci i młodzieży z przewlekłą chorobą nerek
29 czerwca 2022 zaktualizowane przez: FibroGen
Otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę roksadustatu (FG-4592) w leczeniu niedokrwistości u dzieci i młodzieży z przewlekłą chorobą nerek
To otwarte, wieloośrodkowe badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki/farmakodynamiki roksadustatu u dzieci i młodzieży z przewlekłą chorobą nerek w stadium 3., 4. ESRD), którzy są poddawani hemodializie (HD) lub dializie otrzewnowej (PD).
Do badania zostaną włączeni pacjenci w wieku od 2 do <18 lat w dwóch kolejnych kohortach, przy czym starsza kohorta w wieku od 12 do <18 lat zostanie włączona jako pierwsza.
Około 30 pacjentów zostanie włączonych do każdej kohorty opartej na wieku.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
- Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Ważne kryteria włączenia:
- Klinicznie stabilna CKD w opinii badacza.
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (wzór przyłóżkowy Schwartza) < 60 ml/min/1,73 m2 (stadium 3, 4 i 5 CKD) dla pacjentów niedializowanych lub pacjentów poddawanych przewlekłej dializie (hemodializa lub dializa otrzewnowa) z powodu ESRD.
- W przypadku pacjentów nieleczonych wcześniej ESA (NDD lub DD; nieleczonych wcześniej ESA definiuje się jako pacjentów, u których całkowity czas wcześniejszej ekspozycji na ESA wynosi ≤ 3 tygodnie w ciągu ostatnich 12 tygodni w momencie uzyskania świadomej zgody), średnia z dwóch ostatnich centralnych laboratoryjne wartości Hb w okresie skriningu, uzyskane w odstępie co najmniej 2 dni, muszą wynosić < 11,0 g/dl. W przypadku pacjentów otrzymujących obecnie stabilne dawki ESA, którzy przerwą stosowanie ESA i przejdą na roksadustat podczas badania, średnia z dwóch ostatnich wartości Hb uzyskanych w laboratorium centralnym w okresie przesiewowym, uzyskanych w odstępie co najmniej 2 dni, musi wynosić ≥ 10,0 g/dl i ≤ 12,5 g/dl .
- Ferrytyna >50 ng/ml i wysycenie transferyny >10% (uzyskane podczas wizyty przesiewowej).
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≤ 2x górna granica normy (GGN) i bilirubina całkowita (Tbili) ≤1,5x GGN podczas randomizacji (uzyskane podczas wizyty przesiewowej).
- Foliany w surowicy i witamina B12 > DGN (uzyskane podczas wizyty przesiewowej).
Ważne kryteria wykluczenia:
- Niekontrolowane nadciśnienie w ocenie głównego badacza w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Znana choroba hematologiczna inna niż niedokrwistość związana z przewlekłą chorobą nerek.
- Znany nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat przed badaniem przesiewowym.
- Każdy wcześniejszy przeszczep narządu lub każdy planowany przeszczep narządu w okresie badania.
- Każda transfuzja krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Każdy stan prowadzący do znacznej utraty krwi (np. krwawienie z przewodu pokarmowego, zabiegi chirurgiczne) w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania przesiewowego.
- Historia przewlekłej choroby wątroby.
- Czysta aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA) lub historia PRCA.
- Historia napadów padaczkowych.
- Historia hiperlipidemii lub istotnego zdarzenia zakrzepowego/zakrzepowo-zatorowego (np. zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna, udar, zawał mięśnia sercowego).
- Historia zakrzepicy przetoki tętniczo-żylnej/przeszczepu w ciągu 12 tygodni przed włączeniem.
- Jakakolwiek czynna ogólnoustrojowa lub istotna infekcja lub epizod zapalenia otrzewnej w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
- Każde użycie statyn w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
- Jakakolwiek wcześniejsza ekspozycja na roksadustat lub jakikolwiek inny inhibitor HIF-PH.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Roksadustat
Dawki początkowe 20, 50, 70 lub 100 mg w zależności od masy ciała.
|
Inhibitor HIF-PH do leczenia niedokrwistości w CKD
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów ze średnią Hb ≥ 11,0 g/dl
Ramy czasowe: Uśrednione w tygodniach 16-24
|
Uśrednione w tygodniach 16-24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Średnia zmiana Hb
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do uśrednionej w tygodniach 16-24
|
Od wartości początkowej do uśrednionej w tygodniach 16-24
|
|
Czas do pierwszej odpowiedzi Hb (dotyczy to tylko pacjentów z NDD)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej bez terapii ratunkowej
|
Od linii podstawowej bez terapii ratunkowej
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
23 maja 2022
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
23 maja 2022
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
23 maja 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 listopada 2020
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
9 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
5 lipca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 czerwca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FGN-PED-CLIN-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .