Изучение эффективности, безопасности и фармакокинетики роксадустата (FG-4592) для лечения анемии у детей с ХБП

Важные критерии включения:

• Клинически стабильная ХБП по мнению исследователя.
• Расчетная скорость клубочковой фильтрации (формула Bedside Schwartz) < 60 мл/мин/1,73 m2 (стадии 3, 4 и 5 ХБП) для пациентов, не получающих диализ, или пациентов, получающих хронический диализ (гемодиализ или перитонеальный диализ) по поводу терминальной почечной недостаточности.
• Для пациентов, ранее не получавших ЭСС (НЗД или ДД; ранее не получавших ЭСС, определяются как пациенты, чья общая продолжительность предшествующего воздействия ЭСС составляет ≤ 3 недель в течение предшествующих 12 недель на момент получения информированного согласия), среднее значение двух самых последних центральных лабораторные значения Hb в период скрининга, полученные с интервалом не менее 2 дней, должны быть < 11,0 г/дл. Для пациентов, в настоящее время получающих стабильную дозу ЭСС, которые прекратят прием ЭСС и перейдут на роксадустат во время исследования, среднее значение двух последних центральных лабораторных значений Hb в период скрининга, полученных с интервалом не менее 2 дней, должно быть ≥ 10,0 г/дл и ≤ 12,5 г/дл. .
• Ферритин > 50 нг/мл и насыщение трансферрина > 10 % (получено при скрининговом посещении).
• Аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) ≤ 2x верхняя граница нормы (ULN) и общий билирубин (Tbili) ≤1,5x ULN при рандомизации (получено во время скринингового визита).
• Уровень фолиевой кислоты и витамина B12 в сыворотке > НГН (данные во время скринингового визита).

Важные критерии исключения:

• Неконтролируемая артериальная гипертензия по оценке главного исследователя за 2 недели до скрининга.
• Известные гематологические заболевания, кроме анемии, связанные с ХБП.
• Известное злокачественное новообразование в течение последних 5 лет до скрининга.
• Любая предшествующая трансплантация органов или любая запланированная трансплантация органов в течение периода исследования.
• Любое переливание эритроцитов за последние 8 недель до скрининга.
• Любое состояние, приводящее к значительной кровопотере (например, желудочно-кишечное кровотечение, хирургические процедуры) в течение 8 недель до скрининга или в течение периода скрининга.
• Хронические заболевания печени в анамнезе.
• Чистая эритроцитарная аплазия (PRCA) или история PRCA.
• Эпилептические припадки в анамнезе.
• Гиперлипидемия в анамнезе или значительное тромботическое/тромбоэмболическое событие (например, тромбоз глубоких вен, легочная эмболия, инсульт, инфаркт миокарда).
• Тромбоз артериовенозной фистулы/трансплантата в анамнезе в течение 12 недель до включения в исследование.
• Любая активная системная или выраженная инфекция или эпизод перитонита в течение 30 дней после скрининга.
• Любое использование статинов в течение 30 дней после скрининга.
• Любое предшествующее воздействие роксадустата или любого другого ингибитора HIF-PH.