Undersøkelse av effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til Roxadustat (FG-4592) for behandling av anemi hos pediatriske pasienter med CKD

Viktige inkluderingskriterier:

• Klinisk stabil CKD etter etterforskerens mening.
• Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (Bedside Schwartz formel) på < 60 ml/min/1,73 m2 (stadium 3, 4 og 5 CKD) for pasienter som ikke er i dialyse, eller pasienter som får kronisk dialyse (hemodialyse eller peritonealdialyse) for ESRD.
• For ESA-naive pasienter (enten NDD eller DD; ESA-naive er definert som de pasientene hvis totale varighet av tidligere ESA-eksponering er ≤ 3 uker i løpet av de foregående 12 ukene på tidspunktet for informert samtykke innhentes), gjennomsnitt av to siste sentrale laboratorie-Hb-verdier i screeningsperioden oppnådd med minst 2 dagers mellomrom må være < 11,0 g/dL. For pasienter som for tiden får stabil ESA-dosering og som vil avbryte ESA og konvertere til roxadustat under studien, må gjennomsnittet av de to siste Hb-verdiene i sentrallaboratoriet i løpet av screeningsperioden oppnådd med minst 2 dagers mellomrom være ≥ 10,0 g/dL og ≤ 12,5 g/dL .
• Ferritin >50 ng/ml og transferrinmetning >10 % (oppnådd fra screeningbesøk).
• Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤ 2x øvre normalgrense (ULN) og total bilirubin (Tbili) ≤1,5x ULN ved randomisering (oppnådd fra screeningbesøk).
• Serumfolat og vitamin B12 > LLN (innhentet fra screeningbesøk).

Viktige eksklusjonskriterier:

• Ukontrollert hypertensjon som bedømt av hovedforskeren de 2 ukene før screening.
• Kjent hematologisk sykdom annet enn anemi assosiert med CKD.
• Kjent malignitet de siste 5 årene før screening.
• Eventuell tidligere organtransplantasjon eller planlagt organtransplantasjon i løpet av studieperioden.
• Enhver RBC-transfusjon i løpet av de siste 8 ukene før screening.
• Enhver tilstand som fører til betydelig blodtap (f.eks. gastrointestinal blødning, kirurgiske prosedyrer) innen 8 uker før screening eller under screeningsperioden.
• Historie med kronisk leversykdom.
• Pure red cell aplasia (PRCA) eller historie med PRCA.
• Historie med epileptiske anfall.
• Anamnese med hyperlipidemi eller betydelig trombotisk/tromboembolisk hendelse (f.eks. dyp venetrombose, lungeemboli, hjerneslag, hjerteinfarkt).
• Anamnese med trombose av en arteriovenøs fistel/transplantat innen 12 uker før registrering.
• Enhver aktiv systemisk eller signifikant infeksjon eller episode av peritonitt innen 30 dager etter screening.
• Eventuell bruk av statiner innen 30 dager etter screening.
• All tidligere eksponering for roxadustat eller andre HIF-PH-hemmere.