A Roxadustat (FG-4592) hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikai vizsgálata krónikus vesebetegségben szenvedő gyermekek vérszegénységének kezelésére
2022. június 29. frissítette: FibroGen
Nyílt elrendezésű, többközpontú tanulmány a Roxadustat (FG-4592) hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának vizsgálatáról krónikus vesebetegségben szenvedő gyermekbetegek vérszegénységének kezelésére
Ezt a nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálatot a roxadustat hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikai/farmakodóképességének értékelésére tervezték ESA-naív és ESA-val kezelt, CKD 3., 4. és 5. stádiumú, valamint végstádiumú vesebetegségben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél. ESRD), akik hemodialízisben (HD) vagy peritoneális dialízisben (PD) részesülnek.
A vizsgálatba 2 és 18 év közötti betegeket vonnak be két egymást követő kohorszba, először az idősebb, 12 és 18 év közötti kohorszba.
Körülbelül 30 beteget vesznek fel minden életkor szerinti kohorszba.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78215
- Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Fontos felvételi kritériumok:
- A vizsgáló véleménye szerint klinikailag stabil CKD.
- A becsült glomeruláris filtrációs sebesség (ágy melletti Schwartz-képlet) < 60 ml/perc/1,73 m2 (3., 4. és 5. stádiumú CKD) nem dializált betegek, vagy krónikus dialízisben (hemodialízisben vagy peritoneális dialízisben) részesülő betegek számára ESRD miatt.
- Az ESA-nal nem kezelt betegek esetében (akár NDD, akár DD; ESA-naivnak minősülnek azok a betegek, akiknek a korábbi ESA-expozíció teljes időtartama ≤ 3 hét az előző 12 héten belül a tájékozott beleegyezés megszerzésének időpontjában), két legutóbbi központi kezelés átlaga a szűrési időszak alatt legalább 2 napos eltéréssel kapott laboratóriumi Hb értékeknek < 11,0 g/dl-nek kell lenniük. Azon betegeknél, akik jelenleg stabil ESA-adagolást kapnak, és a vizsgálat során abbahagyják az ESA-kezelést és áttérnek roxadustatra, a szűrési periódusban legalább 2 napos különbséggel mért két legutóbbi központi laboratóriumi Hb-érték átlaga ≥ 10,0 g/dl és ≤ 12,5 g/dl kell legyen. .
- A ferritin >50 ng/ml és a transzferrin telítettség >10% (a szűrővizsgálat során szerezték meg).
- Az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) ≤ a normál felső határának kétszerese (ULN) és az összbilirubin (Tbili) ≤1,5-szerese a normálérték felső határának a randomizáláskor (szűrővizsgálaton szerezték meg).
- Szérum folsav és B12-vitamin > LLN (szűrővizsgálaton szerezték be).
Fontos kizárási kritériumok:
- Kontrollálatlan magas vérnyomás a vizsgálatvezető által a szűrést megelőző 2 hétben.
- A CKD-hez kapcsolódó vérszegénységtől eltérő ismert hematológiai betegség.
- Ismert rosszindulatú daganat a szűrést megelőző 5 évben.
- Bármely korábbi szervátültetés vagy tervezett szervátültetés a vizsgálati időszak alatt.
- Bármilyen vörösvértest-transzfúzió az elmúlt 8 hétben a szűrés előtt.
- Bármilyen állapot, amely jelentős vérveszteséggel jár (pl. gyomor-bélrendszeri vérzés, sebészeti beavatkozások) a szűrést megelőző 8 héten belül vagy a szűrési időszak alatt.
- Krónikus májbetegség anamnézisében.
- Tiszta vörösvérsejt-aplázia (PRCA) vagy PRCA anamnézisében.
- Epilepsziás rohamok anamnézisében.
- Hiperlipidémia vagy jelentős thromboticus/thromboemboliás esemény (pl. mélyvénás trombózis, tüdőembólia, stroke, miokardiális infarktus) anamnézisében.
- Az anamnézisben szereplő arteriovenosus fisztula/graft trombózisa a felvételt megelőző 12 héten belül.
- Bármilyen aktív szisztémás vagy jelentős fertőzés vagy peritonitis epizód a szűrést követő 30 napon belül.
- Bármilyen sztatin alkalmazása a szűrést követő 30 napon belül.
- Bármilyen korábbi expozíció roxadustattal vagy bármely más HIF-PH inhibitorral.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Roxadustat
A kezdő adagok 20, 50, 70 vagy 100 mg a testtömegtől függően.
|
HIF-PH inhibitor a vérszegénység kezelésére CKD-ben
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon betegek aránya, akiknek átlagos Hb-értéke ≥ 11,0 g/dl
Időkeret: 16-24. hét átlaga
|
16-24. hét átlaga
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Hb átlagos változása
Időkeret: Kiindulási érték a 16-24. hét átlagához
|
Kiindulási érték a 16-24. hét átlagához
|
|
Az első Hb-válaszig eltelt idő (ez csak az NDD-betegekre vonatkozik)
Időkeret: Az alaphelyzettől mentőterápia nélkül
|
Az alaphelyzettől mentőterápia nélkül
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2022. május 23.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2022. május 23.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2022. május 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. november 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. november 3.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2020. november 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2022. július 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. június 29.
Utolsó ellenőrzés
2022. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FGN-PED-CLIN-02
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .