Étude de l'efficacité, de l'innocuité et de la pharmacocinétique du Roxadustat (FG-4592) pour le traitement de l'anémie chez les patients pédiatriques atteints d'IRC

Critères d'inclusion importants :

• IRC cliniquement stable de l'avis de l'investigateur.
• Débit de filtration glomérulaire estimé (formule Bedside Schwartz) < 60 ml/min/1,73 m2 (stade 3, 4 et 5 CKD) pour les patients non dialysés ou les patients sous dialyse chronique (hémodialyse ou dialyse péritonéale) pour l'IRT.
• Pour les patients naïfs d'ESA (soit NDD soit DD ; les patients naïfs d'ESA sont définis comme les patients dont la durée totale d'exposition antérieure à l'ESA est ≤ 3 semaines au cours des 12 semaines précédentes au moment où le consentement éclairé est obtenu), la moyenne des deux dernières données centrales les valeurs d'Hb en laboratoire pendant la période de dépistage obtenues à au moins 2 jours d'intervalle doivent être < 11,0 g/dL. Pour les patients recevant actuellement une dose stable d'ESA qui arrêteront l'ESA et passeront au roxadustat pendant l'étude, la moyenne des deux valeurs d'Hb du laboratoire central les plus récentes pendant la période de dépistage obtenues à au moins 2 jours d'intervalle doit être ≥ 10,0 g/dL et ≤ 12,5 g/dL .
• Ferritine > 50 ng/mL et saturation de la transferrine > 10 % (obtenue lors de la visite de dépistage).
• Alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) ≤ 2x limite supérieure de la normale (LSN) et bilirubine totale (Tbili) ≤1,5x LSN lors de la randomisation (obtenue lors de la visite de dépistage).
• Folate sérique et vitamine B12 > LLN (obtenus lors de la visite de dépistage).

Critères d'exclusion importants :

• Hypertension non contrôlée telle que jugée par l'investigateur principal dans les 2 semaines précédant le dépistage.
• Maladie hématologique connue autre que l'anémie associée à l'IRC.
• Malignité connue au cours des 5 dernières années avant le dépistage.
• Toute greffe d'organe antérieure ou toute greffe d'organe prévue pendant la période d'étude.
• Toute transfusion de globules rouges au cours des 8 dernières semaines avant le dépistage.
• Toute affection entraînant une perte de sang importante (par exemple, saignement gastro-intestinal, interventions chirurgicales) dans les 8 semaines précédant le dépistage ou pendant la période de dépistage.
• Antécédents de maladie chronique du foie.
• Aplasie érythrocytaire pure (PRCA) ou antécédent de PRCA.
• Antécédents de crises d'épilepsie.
• Antécédents d'hyperlipidémie ou d'événement thrombotique/thromboembolique important (par exemple, thrombose veineuse profonde, embolie pulmonaire, accident vasculaire cérébral, infarctus du myocarde).
• Antécédents de thrombose d'une fistule / greffe artério-veineuse dans les 12 semaines précédant l'inscription.
• Toute infection systémique ou importante active ou épisode de péritonite dans les 30 jours suivant le dépistage.
• Toute utilisation de statine dans les 30 jours suivant le dépistage.
• Toute exposition antérieure au roxadustat ou à tout autre inhibiteur HIF-PH.