Undersøgelse af virkningen, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​Roxadustat (FG-4592) til behandling af anæmi hos pædiatriske patienter med CKD

Vigtige inklusionskriterier:

• Klinisk stabil CKD efter investigators mening.
• Estimeret glomerulær filtrationshastighed (Bedside Schwartz formel) på < 60 ml/min/1,73 m2 (stadie 3, 4 og 5 CKD) til ikke-dialysepatienter eller patienter, der får kronisk dialyse (hæmodialyse eller peritonealdialyse) for ESRD.
• For ESA-naive patienter (enten NDD eller DD; ESA-naive er defineret som de patienter, hvis samlede varighed af tidligere ESA-eksponering er ≤ 3 uger inden for de foregående 12 uger på det tidspunkt, hvor informeret samtykke indhentes), gennemsnit af to seneste centrale laboratorie-Hb-værdier i screeningsperioden opnået med mindst 2 dages mellemrum skal være < 11,0 g/dL. For patienter, der i øjeblikket modtager stabil ESA-dosering, og som vil seponere ESA og konvertere til roxadustat under undersøgelsen, skal gennemsnittet af de to seneste centrale laboratorie-Hb-værdier i screeningsperioden opnået med mindst 2 dages mellemrum være ≥ 10,0 g/dL og ≤ 12,5 g/dL .
• Ferritin >50 ng/ml og transferrinmætning >10% (opnået fra screeningsbesøg).
• Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤ 2x øvre grænse for normal (ULN) og total bilirubin (Tbili) ≤1,5x ULN ved randomisering (opnået fra screeningsbesøg).
• Serumfolat og vitamin B12 > LLN (opnået fra screeningsbesøg).

Vigtige ekskluderingskriterier:

• Ukontrolleret hypertension som vurderet af den primære investigator i de 2 uger før screening.
• Kendt hæmatologisk sygdom bortset fra anæmi forbundet med CKD.
• Kendt malignitet inden for de seneste 5 år før screening.
• Enhver tidligere organtransplantation eller enhver planlagt organtransplantation i løbet af undersøgelsesperioden.
• Enhver RBC-transfusion inden for de sidste 8 uger før screening.
• Enhver tilstand, der fører til betydeligt blodtab (f.eks. gastrointestinal blødning, kirurgiske procedurer) inden for 8 uger før screening eller under screeningsperioden.
• Anamnese med kronisk leversygdom.
• Pure red cell aplasia (PRCA) eller historie med PRCA.
• Anamnese med epileptiske anfald.
• Anamnese med hyperlipidæmi eller signifikant trombotisk/tromboembolisk hændelse (f.eks. dyb venetrombose, lungeemboli, slagtilfælde, myokardieinfarkt).
• Anamnese med trombose af en arteriovenøs fistel/transplantat inden for 12 uger før indskrivning.
• Enhver aktiv systemisk eller signifikant infektion eller episode af peritonitis inden for 30 dage efter screening.
• Enhver statinbrug inden for 30 dage efter screening.
• Enhver tidligere eksponering for roxadustat eller enhver anden HIF-PH-hæmmer.