Investigando a eficácia, segurança e PK de Roxadustat (FG-4592) para tratamento de anemia em pacientes pediátricos com DRC

Critérios importantes de inclusão:

• DRC clinicamente estável na opinião do investigador.
• Taxa de filtração glomerular estimada (fórmula de Bedside Schwartz) de < 60 ml/min/1,73 m2 (estágio 3, 4 e 5 CKD) para pacientes sem diálise, ou pacientes que estão recebendo diálise crônica (hemodiálise ou diálise peritoneal) para ESRD.
• Para pacientes virgens de ESA (seja NDD ou DD; virgens de ESA é definido como aqueles pacientes cuja duração total da exposição anterior a ESA é ≤ 3 semanas nas 12 semanas anteriores no momento em que o consentimento informado é obtido), média de dois estudos centrais mais recentes os valores laboratoriais de Hb durante o período de triagem obtidos com pelo menos 2 dias de intervalo devem ser < 11,0 g/dL. Para pacientes atualmente recebendo dosagem estável de ESA que irão descontinuar o ESA e converter para roxadustat durante o estudo, a média dos dois valores mais recentes de Hb do laboratório central durante o período de triagem obtidos com pelo menos 2 dias de intervalo deve ser ≥ 10,0 g/dL e ≤ 12,5 g/dL .
• Ferritina >50 ng/mL e saturação de transferrina >10% (obtida na consulta de triagem).
• Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) ≤ 2x limite superior do normal (LSN) e bilirrubina total (Tbili) ≤1,5x LSN na randomização (obtida na visita de triagem).
• Folato sérico e vitamina B12 > LLN (obtido na visita de triagem).

Critérios importantes de exclusão:

• Hipertensão não controlada conforme julgada pelo investigador principal nas 2 semanas anteriores à triagem.
• Doença hematológica conhecida, exceto anemia associada à DRC.
• Malignidade conhecida nos últimos 5 anos antes da triagem.
• Qualquer transplante de órgão anterior ou qualquer transplante de órgão planejado durante o período do estudo.
• Qualquer transfusão de hemácias durante as últimas 8 semanas antes da triagem.
• Qualquer condição que leve a perda significativa de sangue (por exemplo, sangramento gastrointestinal, procedimentos cirúrgicos) dentro de 8 semanas antes da triagem ou durante o período de triagem.
• Histórico de doença hepática crônica.
• Aplasia eritrocitária pura (AEP) ou história de AEP.
• História de crises epilépticas.
• Histórico de hiperlipidemia ou evento trombótico/tromboembólico significativo (por exemplo, trombose venosa profunda, embolia pulmonar, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio).
• História de trombose de uma fístula/enxerto arteriovenoso dentro de 12 semanas antes da inscrição.
• Qualquer infecção sistêmica ou significativa ativa ou episódio de peritonite dentro de 30 dias após a triagem.
• Qualquer uso de estatina dentro de 30 dias após a triagem.
• Qualquer exposição anterior ao roxadustat ou qualquer outro inibidor de HIF-PH.