소아 CKD 환자의 빈혈 치료를 위한 Roxadustat(FG-4592)의 효능, 안전성 및 약동학 조사
2022년 6월 29일 업데이트: FibroGen
만성 신장 질환이 있는 소아 환자의 빈혈 치료를 위한 Roxadustat(FG-4592)의 효능, 안전성 및 약동학을 조사하는 공개 라벨, 다기관 연구
이 오픈 라벨 다기관 연구는 ESA 경험이 없고 ESA 치료를 받은 CKD 3, 4, 5기 소아 환자와 말기 신장 질환 환자를 대상으로 록사두스타트의 효능, 안전성 및 PK/PD를 평가하기 위해 설계되었습니다. 혈액투석(HD) 또는 복막투석(PD)을 받고 있는 ESRD).
이 연구는 2세에서 18세 미만의 환자를 2개의 순차적 코호트에 등록하고 12세에서 18세 미만의 더 오래된 코호트를 먼저 등록합니다.
약 30명의 환자가 각 연령 기반 코호트에 등록됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78215
- Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
중요한 포함 기준:
- 조사자의 의견에 따라 임상적으로 안정한 CKD.
- 예상 사구체 여과율(Bedside Schwartz 공식) < 60 ml/min/1.73 비투석 환자 또는 ESRD로 만성 투석(혈액 투석 또는 복막 투석)을 받는 환자의 경우 m2(CKD 3, 4 및 5기).
- ESA-나이브 환자(NDD 또는 DD; ESA-나이브는 이전 ESA 노출의 총 기간이 사전 동의를 얻은 시점 이전 12주 이내에 ≤ 3주인 환자로 정의됨)의 경우, 가장 최근의 중앙 최소 2일 간격으로 얻은 스크리닝 기간 동안 실험실 Hb 값은 < 11.0g/dL이어야 합니다. 현재 안정적인 ESA 투여를 받고 있는 환자 중 연구 기간 동안 ESA를 중단하고 록사두스타트로 전환할 환자의 경우, 스크리닝 기간 동안 최소 2일 간격으로 획득한 가장 최근 중앙 실험실 Hb 값 2개의 평균은 ≥ 10.0 g/dL 및 ≤ 12.5 g/dL이어야 합니다. .
- 페리틴 >50 ng/mL 및 트랜스페린 포화도 >10%(스크리닝 방문에서 획득).
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) ≤ 정상 상한치(ULN)의 2배 및 총 빌리루빈(Tbili) ≤ 1.5x ULN 무작위 배정 시(스크리닝 방문에서 획득).
- 혈청 엽산 및 비타민 B12 > LLN(스크리닝 방문에서 획득).
중요한 제외 기준:
- 스크리닝 전 2주 동안 주임 조사관이 판단한 조절되지 않는 고혈압.
- CKD와 관련된 빈혈 이외의 알려진 혈액학적 질환.
- 스크리닝 전 지난 5년 이내에 알려진 악성 종양.
- 이전 장기 이식 또는 연구 기간 동안 계획된 장기 이식.
- 스크리닝 전 지난 8주 동안의 모든 RBC 수혈.
- 스크리닝 전 8주 이내 또는 스크리닝 기간 동안 상당한 혈액 손실을 초래하는 모든 상태(예: 위장관 출혈, 수술 절차).
- 만성 간 질환의 병력.
- 순수적혈구무형성증(PRCA) 또는 PRCA 병력.
- 간질 발작의 병력.
- 고지혈증 또는 중대한 혈전성/혈전색전증 사건(예: 심부 정맥 혈전증, 폐색전증, 뇌졸중, 심근경색증)의 병력.
- 등록 전 12주 이내에 동정맥루/이식편의 혈전증 이력.
- 스크리닝 30일 이내의 임의의 활동성 전신성 또는 현저한 감염 또는 복막염 에피소드.
- 스크리닝 30일 이내의 모든 스타틴 사용.
- 록사두스타트 또는 기타 HIF-PH 억제제에 대한 이전 노출.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 록사두스타트
체중에 따라 20, 50, 70 또는 100mg의 시작 용량.
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CKD의 빈혈 치료를 위한 HIF-PH 억제제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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평균 Hb ≥ 11.0g/dL인 환자의 비율
기간: 16-24주 동안 평균
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16-24주 동안 평균
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Hb의 평균 변화
기간: 16-24주 동안 평균으로 기준선
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16-24주 동안 평균으로 기준선
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최초 Hb 반응까지의 시간(NDD 환자에게만 적용됨)
기간: 구제 요법 없이 기준선에서
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구제 요법 없이 기준선에서
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 23일
기본 완료 (실제)
2022년 5월 23일
연구 완료 (실제)
2022년 5월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 3일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 6월 29일
마지막으로 확인됨
2022년 6월 1일
추가 정보
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