Roxadustatin (FG-4592) tehon, turvallisuuden ja farmakokineettisen aineen tutkiminen anemian hoidossa lapsipotilailla, joilla on CKD
keskiviikko 29. kesäkuuta 2022 päivittänyt: FibroGen
Avoin, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan Roxadustatin (FG-4592) tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa anemian hoidossa lapsipotilailla, joilla on krooninen munuaissairaus
Tämä avoin, monikeskustutkimus on suunniteltu arvioimaan roxadustatin tehoa, turvallisuutta ja PK/PD:tä aiemmin ESA-hoitoa saamattomilla ja ESA-hoitoa saaneilla lapsipotilailla, joilla on kroonisen sairauden vaiheet 3, 4 ja 5 sekä loppuvaiheen munuaissairaus ( ESRD), jotka saavat joko hemodialyysiä (HD) tai peritoneaalidialyysiä (PD).
Tutkimukseen otetaan 2–<18-vuotiaat potilaat kahteen peräkkäiseen kohorttiin, joista vanhempi kohortti, 12–<18 vuotta, otetaan ensin mukaan.
Jokaiseen ikäperustaiseen kohorttiin otetaan noin 30 potilasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeät osallistumiskriteerit:
- Kliinisesti vakaa CKD tutkijan mielestä.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (Schwartzin Bedside-kaava) < 60 ml/min/1,73 m2 (vaihe 3, 4 ja 5 CKD) ei-dialyysipotilaille tai potilaille, jotka saavat kroonista dialyysihoitoa (hemodialyysi tai peritoneaalidialyysi) ESRD:n vuoksi.
- Potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet ESA:ta (joko NDD tai DD; ESA-aivoilla tarkoitetaan potilaita, joiden aiemman ESA-altistuksen kokonaiskesto on ≤ 3 viikkoa edeltävien 12 viikon aikana tietoisen suostumuksen saamisen ajankohtana) kahden viimeisimmän keskushermoston keskiarvo. Seulontajakson aikana vähintään 2 päivän välein saatujen laboratorio-Hb-arvojen on oltava < 11,0 g/dl. Potilailla, jotka saavat tällä hetkellä stabiilia ESA-annostusta ja jotka lopettavat ESA:n ja siirtyvät roksadustaattiin tutkimuksen aikana, kahden viimeisimmän keskuslaboratorion Hb-arvon keskiarvon, joka on saatu vähintään 2 päivän välein saatujen seulontajaksojen aikana, on oltava ≥ 10,0 g/dl ja ≤ 12,5 g/dl .
- Ferritiini > 50 ng/ml ja transferriinin saturaatio > 10 % (saatu seulontakäynnistä).
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 2 x normaalin yläraja (ULN) ja kokonaisbilirubiini (Tbili) ≤ 1,5 x ULN satunnaistuksessa (saanut seulontakäynnillä).
- Seerumin folaatti ja B12-vitamiini > LLN (saatu seulontakäynnillä).
Tärkeät poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon verenpainetauti päätutkijan arvioimana seulontaa edeltäneiden 2 viikon aikana.
- Muu tunnettu hematologinen sairaus kuin CKD:hen liittyvä anemia.
- Tunnettu pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana ennen seulontaa.
- Kaikki aiempi tai suunniteltu elinsiirto tutkimusjakson aikana.
- Kaikki punasolujen siirrot viimeisten 8 viikon aikana ennen seulontaa.
- Mikä tahansa sairaus, joka johtaa merkittävään verenhukkaan (esim. maha-suolikanavan verenvuoto, kirurgiset toimenpiteet) 8 viikon sisällä ennen seulontaa tai seulontajakson aikana.
- Krooninen maksasairaus historiassa.
- Puhdas punasoluaplasia (PRCA) tai PRCA-historia.
- Epileptisten kohtausten historia.
- Aiempi hyperlipidemia tai merkittävä tromboottinen/tromboembolinen tapahtuma (esim. syvä laskimotukos, keuhkoembolia, aivohalvaus, sydäninfarkti).
- Valtiolaskimofistelin/siirteen tromboosi 12 viikon aikana ennen ilmoittautumista.
- Mikä tahansa aktiivinen systeeminen tai merkittävä infektio tai peritoniittijakso 30 päivän sisällä seulonnasta.
- Mikä tahansa statiinin käyttö 30 päivän sisällä seulonnasta.
- Kaikki aikaisempi altistuminen roksadustaatille tai muille HIF-PH-estäjille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Roxadustat
Aloitusannokset 20, 50, 70 tai 100 mg painon mukaan.
|
HIF-PH-estäjä anemian hoitoon CKD:ssä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen Hb on ≥ 11,0 g/dl
Aikaikkuna: Keskiarvo viikoilta 16-24
|
Keskiarvo viikoilta 16-24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hb:n keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkojen 16-24 keskiarvo
|
Perustasosta viikkojen 16-24 keskiarvo
|
|
Aika ensimmäiseen Hb-vasteeseen (tämä koskee vain NDD-potilaita)
Aikaikkuna: Perustasosta ilman pelastushoitoa
|
Perustasosta ilman pelastushoitoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Maanantai 9. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 5. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FGN-PED-CLIN-02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .