Investigación de la eficacia, seguridad y farmacocinética de Roxadustat (FG-4592) para el tratamiento de la anemia en pacientes pediátricos con ERC

Criterios de inclusión importantes:

• ERC clínicamente estable a juicio del investigador.
• Tasa de filtración glomerular estimada (fórmula Bedside Schwartz) de < 60 ml/min/1,73 m2 (ERC en estadios 3, 4 y 5) para pacientes que no están en diálisis o que están recibiendo diálisis crónica (hemodiálisis o diálisis peritoneal) por ESRD.
• Para pacientes sin tratamiento previo con ESA (ya sea NDD o DD; sin tratamiento previo con ESA se define como aquellos pacientes cuya duración total de exposición previa a ESA es ≤ 3 semanas dentro de las 12 semanas anteriores en el momento en que se obtiene el consentimiento informado), la media de los dos estudios centrales más recientes los valores de laboratorio de Hb durante el período de selección obtenidos con al menos 2 días de diferencia deben ser < 11,0 g/dL. Para los pacientes que actualmente reciben una dosis estable de AEE que descontinuarán el AEE y cambiarán a roxadustat durante el estudio, la media de los dos valores de Hb de laboratorio central más recientes durante el período de selección obtenidos con al menos 2 días de diferencia debe ser ≥ 10,0 g/dL y ≤ 12,5 g/dL .
• Ferritina >50 ng/ml y saturación de transferrina >10 % (obtenida en la visita de selección).
• Alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) ≤ 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) y bilirrubina total (Tbili) ≤ 1,5 veces el LSN en la aleatorización (obtenida en la visita de selección).
• Folato sérico y vitamina B12 > LLN (obtenido de la visita de selección).

Criterios de exclusión importantes:

• Hipertensión no controlada según lo juzgado por el investigador principal en las 2 semanas previas a la selección.
• Enfermedad hematológica conocida distinta de la anemia asociada con la ERC.
• Neoplasia maligna conocida en los últimos 5 años antes de la selección.
• Cualquier trasplante de órgano previo o cualquier trasplante de órgano planificado durante el período de estudio.
• Cualquier transfusión de glóbulos rojos durante las últimas 8 semanas antes de la selección.
• Cualquier condición que provoque una pérdida significativa de sangre (p. ej., sangrado gastrointestinal, procedimientos quirúrgicos) dentro de las 8 semanas anteriores a la selección o durante el período de selección.
• Antecedentes de enfermedad hepática crónica.
• Aplasia pura de glóbulos rojos (PRCA) o antecedentes de PRCA.
• Antecedentes de ataques epilépticos.
• Antecedentes de hiperlipidemia o evento trombótico/tromboembólico significativo (p. ej., trombosis venosa profunda, embolia pulmonar, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio).
• Antecedentes de trombosis de una fístula/injerto arteriovenoso en las 12 semanas anteriores a la inscripción.
• Cualquier infección o episodio de peritonitis sistémica o significativa activa dentro de los 30 días posteriores a la selección.
• Cualquier uso de estatinas dentro de los 30 días previos a la selección.
• Cualquier exposición previa a roxadustat o cualquier otro inhibidor de HIF-PH.