血小板血症および真性赤血球増加症におけるルキソリチニブ
2026年1月7日 更新者：Gabriela Hobbs、Massachusetts General Hospital
重大な症状負担を伴う低リスクの本態性血小板血症および真性赤血球増加症におけるルキソリチニブの第2相試験
この研究は、ルキソリチニブという薬剤が、低リスクの本態性血小板血症 (ET) および真性赤血球増加症 (PV) によって引き起こされる症状を軽減するのに有効かどうかを確認するために行われています。
- この調査研究には、治験薬ルキソリチニブが含まれます。
調査の概要
詳細な説明
これは、リスクは低いが症候性の本態性血小板血症 (ET) および真性多血症 (PV) 患者におけるルキソリチニブを評価する、多施設、無作為化されていない、2 段階の第 II 相臨床試験です。 この研究は、ルキソリチニブが本態性血小板血症 (ET) および真性赤血球増加症 (PV) の症状を軽減するのに有効かどうかを確認するために行われています。 ルキソリチニブは、本態性血小板血症 (ET) および真性赤血球増加症 (PV) の人が経験している症状を引き起こしている可能性のある特定のタンパク質を遮断する一種の薬です。
調査研究手順には、評価およびフォローアップ訪問を含む、適格性のスクリーニングおよび研究処置が含まれます。
-参加者は約6か月間ルキソリチニブを受け取り、その恩恵を受ける場合は、許容できない副作用や疾患の進行がない限り、ルキソリチニブを受け取り続けることができます。
この調査研究には約 60 人が参加する予定です。
米国食品医薬品局 (FDA) は、真性多血症 (PV) に対するルキソリチニブを承認しましたが、本態性血小板血症 (ET) および真性多血症 (PV) の患者には承認していません。
バイオ医薬品企業であるインサイトは、治験薬を含む研究資金を提供することで、この研究を支援しています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Gabriela Hobbs, MD
- 電話番号：(617) 726-8748
- メール：ghobbs@partners.org
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Massachusetts General Hospital
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コンタクト：
- Gabriela Hobbs, MD
- 電話番号：(617) 726-8748
- メール：ghobbs@partners.org
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主任研究者：
- Gabriela Hobbs, MD
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- 募集
- Dana Farber Cancer Institute
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主任研究者：
- Marlise Luskin, MD
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コンタクト：
- Marlise Luskin, MD
- 電話番号：(617) 632-1906
- メール：Marlise_Luskin@DFCI.HARVARD.EDU
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- まだ募集していません
- Beth-Israel Deaconess Medical Center
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主任研究者：
- Jeffrey Zwicker, MD
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コンタクト：
- Jeffrey Zwicker, MD
- 電話番号：(617) 667-9920
- メール：jwicker@bidmc.harvard.edu
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Danvers、Massachusetts、アメリカ、01923
- 募集
- Massachusetts General North Shore Cancer Center
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コンタクト：
- Michelle H. Lee, MD
- メール：mlee37@mgb.org
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -世界保健機関の2016年の診断基準により、本態性血小板血症（コホート1）または真性多血症（コホート2）と診断された患者
- 本態性血小板血症の患者は、非常に低い (血栓症の既往がない、年齢が 60 歳以下、JAK2 変異がない)、低い (血栓症の病歴がない、年齢が 60 歳以下、JAK2 変異がある)、または中程度のリスク (血栓症の病歴がない、 IPSET 基準による 60 歳以上、JAK2 変異なし)。
- -MPN-SAF TSSスコアが10以上で、少なくとも1つの個別の特徴が5以上の患者は、臨床記録に記載されているか、臨床医が取得したように、研究登録前の3か月以内に別の訪問で記録されています。 以前に電子医療記録に記録されていない場合、参加者は適格性を判断するために MPN SAF TSS スコアリングの目的を知らされていない必要があります。 ルキソリチニブ開始前の 1 週間のベースライン評価では、毎日の平均 MPN-SAF TSS スコアが 10 以上で、個々の機能が 5 以上でなければなりません。
- -以前に細胞減少療法を受けた、または受けている患者（すなわち ヒドロキシ尿素、アナグレリド、インターフェロン）は、治療が症状制御の適応症に使用された場合、研究に適格であり、その場合、前の治療中止からルキソリチニブ開始までの1週間のウォッシュアウト期間があります。 術前の血球数の術前管理のために細胞減少療法を一時的に必要とした患者も適格です。
- 年齢は18歳以上。
- ECOGパフォーマンスステータス≤2（カルノフスキー≥60％
参加者は、以下に定義されているように、適切な臓器および骨髄機能を備えている必要があります。
- 白血球 ≥3,000/mcL
- 絶対好中球数 ≥1,500/mcL
- 血小板≧100,000/mcL
- 総ビリルビン≤施設の正常上限（ULN）
- AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤3 × 機関ULN
- クレアチニン≤施設ULNまたは糸球体濾過率（GFR）≥60 mL /分/ 1.73 30 mL/min/1.73 を下回らない低い腎機能値での安全な使用をサポートするデータが存在しない場合は m2 m2
- -5年以内に同時の癌診断および/または以前の同時の悪性腫瘍の治療を受けていない以前または同時の悪性腫瘍を有する参加者 基底細胞癌または皮膚の扁平上皮癌を除く
- 慢性 B 型肝炎ウイルス (HBV) 感染の証拠がある参加者の場合、HBV ウイルス量は、必要に応じて抑制療法で検出できないものでなければなりません。
- 慢性ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の証拠がある参加者は、必要に応じて、抑制療法でHBV DNA、HCV RNA、またはB型肝炎表面抗原（BsAg）が陰性でなければなりません。
- 心疾患の既知の病歴または現在の症状、または心毒性薬による治療歴のある参加者は、ニューヨーク心臓協会機能分類を使用して心機能の臨床リスク評価を受ける必要があります。 このトライアルの資格を得るには、参加者はクラス 2B 以上である必要があります。
- -書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲。
除外基準:
- IPSET-R基準により高リスクである本態性血小板血症患者（JAK2 V617F変異および/または血栓症の病歴を有する60歳以上）1 NCCNガイドラインにより高リスクである真性多血症患者（年齢> 60および/または血栓症の病歴） .
- -ベースライン骨髄検査または末梢血で5％以上の芽球を有する患者
- -他の治験薬を受け取っている参加者。
- -ルキソリチニブまたはルキソリチニブの賦形剤と同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
- 3A4アイソザイムの阻害剤または誘導剤である薬物または物質を必要とする参加者は不適格です。 これらの薬剤のリストは常に変化しているため、頻繁に更新される医学文献を定期的に参照することが重要です。 登録/インフォームドコンセント手順の一環として、参加者は他のエージェントとの相互作用のリスク、および新しい薬を処方する必要がある場合、または参加者が新しい市販薬を検討している場合の対処方法についてカウンセリングを受けます。ハーブ製品。
- -制御されていない併発疾患のある参加者。
- -基準を満たさない検査値によって証明されるように、スクリーニング時に不十分な肝機能または腎機能を有する参加者
- -研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況のある参加者。
- ルキソリチニブは催奇形性または流産作用の可能性があるクラス C の薬剤であるため、妊娠中の女性はこの研究から除外されます。 ルキソリチニブによる母親の治療に続いて授乳中の乳児に有害事象が発生する可能性は不明ですが、潜在的なリスクがあるため、母親がルキソリチニブで治療されている場合は、母乳育児を中止する必要があります。
- 発育中のヒト胎児に対するルキソリチニブの影響は不明です。 妊娠中または子供の父親になることを避けるために適切な予防措置を講じることを望まない妊娠中の女性および出産の可能性のある対象は不適格です。 出産の可能性のある女性と男性は、研究への参加前および研究参加期間中、適切な避妊法（避妊のホルモンまたはバリア法、禁欲）を使用することに同意する必要があります。 女性またはパートナーがこの研究に参加している間に妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。 このプロトコルで治療または登録された男性は、研究前、研究参加期間中、およびルキソリチニブ投与の完了後4か月間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルキソリチニブ ステージ 1
ステージ 1 では、参加者は 2 つのコホートに分けられます。
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口から服用する錠剤。
他の名前：
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実験的：ルキソリチニブ ステージ 2
ステージ 2 は、ステージ 1 の 3 人以上の参加者がルキソリチニブに対して所定の陽性反応を示した場合に開始されます。 ステージ 2 では、参加者は 2 つのコホートに分けられます。
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口から服用する錠剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 50% を超える減少を達成した患者の割合 骨髄増殖性腫瘍の症状評価 合計症状スコア
時間枠：ベースラインから12週間
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骨髄増殖性腫瘍症状評価総症状スコア (MPN-SAF TSS) が 50% を超える患者の割合。これは主要な臨床試験で使用されており、臨床診療におけるすべての患者の症状評価として使用されています。
モデリングにより、対症療法が有意に有益となるベースライン MPN-SAF TSS カットオフ スコア (合計 MPN-SAF TSS > 20 または個々のコンポーネント スコア > 5) が確立されている
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ベースラインから12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週目に完全な血液学的レートを達成した患者の割合
時間枠：第12週
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国際作業部会 (IWG) 作業基準 ET: 血小板数 ≤ 400 x 109/L、白血球数
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第12週
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24週で完全な血液学的レートを達成した患者の割合
時間枠：24週目
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国際作業部会 (IWG) 作業基準 ET: 血小板数 ≤ 400 x 109/L、白血球数
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24週目
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最高の MPN-SAF TSS スコア
時間枠：12週間
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主要な臨床試験で使用するための骨髄増殖性腫瘍症状評価総症状スコア (MPN-SAF TSS)。臨床診療におけるすべての患者の症状評価として。
モデリングにより、対症療法が有意に有益となるベースライン MPN-SAF TSS カットオフ スコア (合計 MPN-SAF TSS > 20 または個々のコンポーネント スコア > 5) が確立されました。
尺度のタイトルには、質問ごとに症状がないこと (0) と考えられる最悪の症状 (10) が含まれ、最小スコアは 0、最大スコアは 100 です。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
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12週間
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最高の MPN-SAF TSS スコア
時間枠：24週間
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主要な臨床試験で使用するための骨髄増殖性腫瘍症状評価総症状スコア (MPN-SAF TSS)。臨床診療におけるすべての患者の症状評価として。
モデリングにより、対症療法が有意に有益となるベースライン MPN-SAF TSS カットオフ スコア (合計 MPN-SAF TSS > 20 または個々のコンポーネント スコア > 5) が確立されました。 .
尺度のタイトルには、質問ごとに症状がないこと (0) と考えられる最悪の症状 (10) が含まれ、最小スコアは 0、最大スコアは 100 です。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
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24週間
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脾臓容積の変化率
時間枠：ベースラインから12週間
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脾臓容積の減少は、CT、または CT に対する医学的禁忌を有する患者の MRI によって測定される 12 週間でのベースラインからの脾臓容積のパーセンテージの変化として測定されます。要約統計量は、脾臓容積の変化を説明するために使用されます。
ボリュームは、ソレンソンらに基づいてコンピューター支援ペリメーター法によって計算されます。
脾臓と肝臓の体積は、臓器の周囲の輪郭を描き、検証済みの最小二乗法を使用して体積を決定することによって得られます
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ベースラインから12週間
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CTCAE v 5.0によって評価された、治療に関連する有害事象のある参加者の数
時間枠：-治験薬による治療を開始するすべての患者 60ヶ月まで
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改訂された NCI 有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 に記載されている説明と評価尺度は、有害事象の報告に利用されます。
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-治験薬による治療を開始するすべての患者 60ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Gabriela Hobbs, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月21日
一次修了 (推定)
2027年7月1日
研究の完了 (推定)
2034年7月1日
試験登録日
最初に提出
2020年11月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月24日
最初の投稿 (実際)
2020年11月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月7日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20-364
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Dana-Farber / Harvard Cancer Center は、臨床試験からのデータを責任を持って倫理的に共有することを奨励し、サポートしています。
公開された原稿で使用される最終的な研究データセットからの匿名化された参加者データは、データ使用契約の条件の下でのみ共有できます。
要請は、治験責任医師または被指名人に向けることができます。
プロトコルと統計分析計画は、Clinicaltrials.gov で利用できるようになります。
連邦規制によって要求される場合、または研究をサポートする賞および契約の条件としてのみ。
IPD 共有時間枠
データは、公開日から 1 年以内に共有できます
IPD 共有アクセス基準
Partners Innovations チーム (http://www.partners.org/innovation) にお問い合わせください
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。