혈소판증가증 및 진성적혈구증가증에 대한 룩소리티닙

포함 기준:

• 세계보건기구 2016 진단 기준에 따라 본태성혈소판증가증(코호트 1) 또는 진성적혈구증가증(코호트 2) 진단을 받은 환자
• 본태성 혈소판증가증이 있는 환자는 매우 낮거나(혈전증 병력 없음, 연령 ≤ 60, JAK2 돌연변이 없음), 낮음(혈전증 병력 없음, 연령 ≤ 60, JAK2 돌연변이 존재) 또는 중간 위험(혈전증 병력 없음, 연령 >60, JAK2 돌연변이 없음) IPSET 기준에 따라.1 진성적혈구증가증 환자는 위험이 낮아야 합니다(혈전증 병력 및 연령 없음).
• MPN-SAF TSS 점수가 ≥ 10이고 연구 등록 전 3개월 이내에 별도의 방문으로 임상 기록에 기록되거나 임상의가 획득한 개별적인 특징이 하나 이상 기록된 환자. 이전에 전자 의료 기록에 문서화되지 않은 경우 참가자는 적격성 결정을 위한 MPN SAF TSS 점수의 목적에 대해 눈이 멀어야 합니다. 룩솔리티닙 시작 전 1주일 동안의 기본 평가에서 일일 평균 MPN-SAF TSS 점수는 개별 기능이 5점 이상인 경우 10점 이상을 유지해야 합니다.
• 이전에 세포감소 요법을 받았거나 받고 있는 환자(즉, 하이드록시우레아, 아나그렐리드, 인터페론)은 증상 조절의 적응증에 요법이 사용된 경우 연구에 적격이며, 이 경우 이전 요법 중단부터 룩소리티닙 개시까지 1주일의 휴약 기간이 있습니다. 수술 전 혈구 수의 수술 전 조절을 위해 일시적으로 세포 감소 요법이 필요한 환자도 자격이 있습니다.
• 연령 ≥18세.
• ECOG 수행 상태 ≤2(Karnofsky ≥60%

• 참가자는 아래에 정의된 대로 적절한 장기 및 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.

  • 백혈구 ≥3,000/mcL
  • 절대호중구수 ≥1,500/mcL
  • 혈소판 ≥100,000/mcL
  • 총 빌리루빈 ≤ 기관 정상 상한(ULN)
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤3 × 기관 ULN
  • 크레아티닌 ≤ 기관 ULN 또는 사구체 여과율(GFR) ≥60mL/min/1.73 30mL/min/1.73보다 낮지 않은 낮은 신장 기능 값에서 안전한 사용을 뒷받침하는 데이터가 존재하지 않는 한 m2 m2
• 피부의 기저 세포 암종 또는 편평 세포 암종을 제외하고 5년 이내에 동시 암 진단 및/또는 이전 동시 악성 종양에 대한 치료를 받지 않은 이전 또는 동시 악성 종양이 있는 참가자
• 만성 B형 간염 바이러스(HBV) 감염의 증거가 있는 참가자의 경우, 지시된 경우 억제 요법에서 HBV 바이러스 부하를 감지할 수 없어야 합니다.
• 만성 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 증거가 있는 참가자의 경우, 지시된 경우 억제 요법에서 HBV DNA, HCV RNA 또는 B형 간염 표면 항원(BsAg)에 대해 음성이어야 합니다.
• 알려진 심장 질환 병력 또는 현재 증상이 있는 참가자 또는 심장 독성 제제 치료 이력이 있는 참가자는 New York Heart Association Functional Classification을 사용하여 심장 기능의 임상적 위험 평가를 받아야 합니다. 이 시험에 참가하려면 참가자는 클래스 2B 이상이어야 합니다.
• 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력.

제외 기준:

• IPSET-R 기준에 따라 위험이 높은 본태성 혈소판증가증 환자(JAK2 V617F 돌연변이가 있는 연령 > 60세 및/또는 혈전증 병력).1 NCCN 가이드라인에 따라 위험이 높은 진성적혈구증가증 환자(연령 > 60세 및/또는 혈전증 병력) .
• 기준선 골수 검사 또는 말초 혈액에서 다른 시간에 모세포가 5% 초과인 환자
• 다른 조사 요원을 받고 있는 참여자.
• 룩솔리티닙 또는 룩솔리티닙의 부형제와 유사한 화학적 또는 생물학적 조성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
• 3A4 isozyme의 억제제 또는 유도제인 약물이나 물질이 필요한 참여자는 자격이 없습니다. 이러한 작용제 목록은 지속적으로 변경되기 때문에 자주 업데이트되는 의료 참고 자료를 정기적으로 참조하는 것이 중요합니다. 등록/정보에 입각한 동의 절차의 일환으로, 참가자는 다른 약제와의 상호작용의 위험과 새로운 약물을 처방해야 하거나 참가자가 새로운 비처방 약물 또는 초본 제품.
• 통제되지 않는 병발성 질환이 있는 참가자.
• 기준을 충족하지 않는 실험실 값으로 입증된 바와 같이 스크리닝에서 부적절한 간 또는 신장 기능을 가진 참가자
• 연구 요구 사항 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황이 있는 참가자.
• 룩소리티닙은 최기형성 또는 낙태 효과의 가능성이 있는 클래스 C 제제이기 때문에 임산부는 이 연구에서 제외되었습니다. 산모가 룩솔리티닙으로 치료를 받는 경우 이차적으로 수유하는 영아에서 부작용에 대한 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있기 때문에, 산모가 룩솔리티닙으로 치료받는 경우 모유수유를 중단해야 합니다.
• 발달 중인 인간 태아에 대한 룩소리티닙의 영향은 알려져 있지 않습니다. 임신 또는 출산을 피하기 위해 적절한 예방 조치를 취하지 않으려는 임산부 및 가임 가능성이 있는 피험자는 자격이 없습니다. 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 자신 또는 파트너가 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 담당 의사에게 알려야 합니다. 이 프로토콜에서 치료를 받거나 등록한 남성은 또한 연구 전, 연구 참여 기간 동안, 그리고 룩소리티닙 투여 완료 후 4개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.