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ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症の青年におけるインクリシランの有効性と安全性を評価する研究 (ORION-16)

2023年12月22日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

2 部構成 (二重盲検インクリシラン対プラセボ [1 年目]、続いてオープンラベル インクリシラン [2 年目])高コレステロール血症と高 LDL コレステロール (ORION-16)

これは、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症 (HeFH) および低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の上昇を伴う青年におけるインクリシランの安全性、忍容性、および有効性を評価するために設計された極めて重要な第 III 相試験です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症 (HeFH) および低密度リポタンパク質の上昇を伴う青年におけるインクリシランの安全性、忍容性、および有効性を評価するために設計された 2 部構成 (1 年間の二重盲検インクリシラン対プラセボ / 1 年間の非盲検インクリシラン) 多施設試験です。コレステロール（LDL-C）の安定した標準治療のバックグラウンド脂質低下療法。 主な目的は、330 日目の LDL-C の減少（変化率）において、プラセボと比較して inclisiran の優位性を実証することです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

141

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Medical Center
  • アルゼンチン
    • Formosa
      • Ciudad de Formosa、Formosa、アルゼンチン、P3600
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • Middlesex、イギリス、UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • イタリア
    • MI
      • Milano、MI、イタリア、20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena、MO、イタリア、41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、イタリア、00100
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam、Zuid Holland、オランダ、3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
      • Quebec、カナダ、G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens、ギリシャ、115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina、GR、ギリシャ、455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • スイス
      • Geneve 14、スイス、1211
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • A Coruna、スペイン、15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalucia
      • Cordoba、Andalucia、スペイン、14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Malaga、Andalucia、スペイン、29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Asturias
      • Oviedo、Asturias、スペイン、33011
        • Hospital Central de Asturias
    • Navarra
      • Pamplona、Navarra、スペイン、31008
        • Novartis Investigative Site
  • スロバキア
      • Poprad、スロバキア、058 01
        • Novartis Investigative Site
  • スロベニア
      • Ljubljana、スロベニア、1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • チェコ
      • Praha 2、チェコ、128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 5、チェコ、150 06
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Frankfurt、ドイツ、60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg、ドイツ、79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim、Baden-Wuerttemberg、ドイツ、68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、0514
        • Novartis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Pecs、ハンガリー、7623
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Besancon Cedex、フランス、25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex、フランス、69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex、フランス、31059
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
    • Ceara
      • Fortaleza、Ceara、ブラジル、60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • RS
      • Porto Alegre、RS、ブラジル、90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • SP
      • Sao Paulo、SP、ブラジル、04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • Sao Paulo、SP、ブラジル、05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz、ポーランド、93-338
        • Novartis Investigative Site
  • マレーシア
    • Selangor Darul Ehsan
      • Sungai Buloh、Selangor Darul Ehsan、マレーシア、47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • ヨルダン
      • Irbid、ヨルダン、22110
        • Novartis Investigative Site
  • レバノン
      • Ashrafieh、レバノン、166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • ロシア連邦
      • Kemerovo、ロシア連邦、650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow、ロシア連邦、127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk、ロシア連邦、630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01250
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara、七面鳥、06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir、七面鳥、35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul、TUR、七面鳥、34098
        • Novartis Investigative Site
  • 南アフリカ
      • Cape Town、南アフリカ、7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein、Free State、南アフリカ、9301
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria、Gauteng、南アフリカ、0184
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West、Western Cape、南アフリカ、7130
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • New Taipei、台湾、22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei、台湾、11217
        • Taipei Veterans General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -遺伝子検査または表現型基準のいずれかによって診断されたヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）
  • スクリーニング時の空腹時 LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
  • 空腹時トリグリセリド
  • 他の脂質低下療法の有無にかかわらず、スタチンの最大耐用量（治験責任医師の裁量）。 -スクリーニング前に30日以上安定している
  • 推定糸球体濾過率 (eGFR) >30 mL/分/1.73 スクリーニング時のm2

除外基準:

  • ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH)
  • 活動性肝疾患
  • 続発性高コレステロール血症。 甲状腺機能低下症またはネフローゼ症候群
  • -ランダム化前の3か月以内の主要な有害心血管イベント
  • -PCSK9に対するモノクローナル抗体による以前の治療（スクリーニングから90日以内）
  • 他の治験薬またはデバイスの最近および/または計画中の使用

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：インクリシラン
1 年目 - インクリシラン ナトリウム 300 mg 皮下注射 (1、90、および 270 日目に投与) 360 日目のみ - プラセボ皮下注射 2 年目 - インクリシラン ナトリウム 300 mg 皮下注射 (450 日目および 630 日目に投与)
薬：インクリシラン
インクリシラン ナトリウム 300 mg (インクリシラン 284 mg に相当) の皮下注射用溶液 1.5 mL
他の名前：
  • KJX839
プラセボコンパレーター：プラセボ
1 年目 - プラセボ皮下注射 (1、90、および 270 日目に投与) 2 年目 - インクリシラン ナトリウム 300 mg 皮下注射 (360、450、および 630 日目に投与)
薬：プラセボ
滅菌生理食塩水 (皮下注射用の水中 0.9% 塩化ナトリウム)
他の名前：
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 330 日目までの低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の変化率 (%)
時間枠：ベースラインと 330 日目
330 日目 (1 年目) での LDL-C [変化率] の低減において、プラセボと比較してインクリシランの優位性を実証
ベースラインと 330 日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
90 日後から 330 日までのベースラインからの LDL-C の時間調整 % 変化
時間枠：ベースライン、90 日目から 330 日目まで
プラセボと比較して、LDL-C [時間調整パーセント変化] を 1 年にわたって減少させる点で、インクリシランの優位性を実証する
ベースライン、90 日目から 330 日目まで
ベースラインから 330 日目までの LDL-C の絶対変化
時間枠：ベースラインと 330 日目
330 日目 (1 年目) での LDL-C [絶対変化] の減少において、プラセボと比較してインクリシランの優位性を実証
ベースラインと 330 日目
ベースラインから 330 日目までのアポリポタンパク質 B (Apo B)、リポタンパク質 (a) [Lp(a)]、非高密度リポタンパク質コレステロール (非 HDL-C)、および総コレステロールの変化率 %
時間枠：ベースラインと 330 日目

プラセボと比較して、330日目（1年目）のアポB、リポタンパク質（a）[Lp（a）]、非高密度リポタンパク質コレステロール（非HDL-C）、および総コレステロール[変化率]の減少において、インクリシランの優位性を実証)

- 階層テスト
ベースラインと 330 日目
ベースラインから 720 日目までの LDL-C の % 変化と絶対変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
プラセボ (1 年目) および長期 (720 日目まで) と比較して、経時的な LDL-C の低下に対する inclisiran の効果を評価する
ベースライン、720日目まで
ベースラインから 720 日目までの他のリポタンパク質および脂質パラメータの % 変化および絶対変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
Apo B、Lp(a)、非 HDL-C、総コレステロール、トリグリセリド、高密度リポタンパク質コレステロールの低下に対するインクリシランの効果を、プラセボ (1 年目) および長期 (720 日目まで) と比較して評価します。 (HDL-C)、超低密度リポタンパク質コレステロール (VLDL-C)、アポリポタンパク質 A1 (Apo A1) の経時変化
ベースライン、720日目まで
ベースラインから 720 日目までのプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン 9 型 (PCSK9) の % 変化および絶対変化
時間枠：ベースライン、720日目まで
PCSK9 の低下に対する inclisiran の効果を、プラセボ (1 年目) および長期 (720 日目まで) と比較して評価します。
ベースライン、720日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年1月27日

一次修了 (実際)

2023年11月9日

研究の完了 (推定)

2024年12月2日

試験登録日

最初に提出

2020年12月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年12月2日

最初の投稿 (実際)

2020年12月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月22日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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