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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Inclisiran negli adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (ORION-16)

18 dicembre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio multicentrico randomizzato in due parti (Inclisiran in doppio cieco contro placebo [anno 1] seguito da Inclisiran in aperto [anno 2]) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Inclisiran negli adolescenti (da 12 a meno di 18 anni) con familiarità eterozigote Ipercolesterolemia e colesterolo LDL elevato (ORION-16)

Questo è uno studio cardine di fase III progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di inclisiran negli adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) e colesterolo LDL (LDL-C) elevato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico in due parti (1 anno di inclisiran in doppio cieco rispetto a placebo / 1 anno di inclisiran in aperto) progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di inclisiran negli adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) ed elevata lipoproteina a bassa densità colesterolo (LDL-C) in terapia ipolipemizzante di base con uno standard di cura stabile. L'obiettivo primario è dimostrare la superiorità di inclisiran rispetto al placebo nella riduzione del C-LDL (variazione percentuale) al giorno 330.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

141

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Formosa Province
      • Formosa, Formosa Province, Argentina, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Canada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Cechia, 12808
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Besançon, Francia, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Germania, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Giordania
      • Irbid, Giordania, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Grecia, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Italia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italia, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Libano
      • El Achrafiyé, Libano, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malaysia
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Middlesex, Regno Unito, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Russia
      • Kemerovo, Russia, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Russia, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Russia, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Slovacchia
      • Poprad, Slovacchia, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalusia
      • Córdoba, Andalusia, Spagna, 14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Málaga, Andalusia, Spagna, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33011
        • Hospital Central de Asturias
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sud Africa, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Sud Africa, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Geneva, Svizzera, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turchia (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Pécs, Ungheria, 7623
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) diagnosticata mediante test genetici o criteri fenotipici
  • C-LDL a digiuno >130 mg/dL (3,4 mmol/L) allo screening
  • Trigliceridi a digiuno
  • Sulla dose massima tollerata di statine (a discrezione del ricercatore) con o senza altra terapia ipolipemizzante; stabile per ≥ 30 giorni prima dello screening
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) >30 mL/min/1,73 m2 allo screening

Criteri di esclusione:

  • Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
  • Malattia epatica attiva
  • Ipercolesterolemia secondaria, ad es. ipotiroidismo o sindrome nefrosica
  • Eventi cardiovascolari avversi maggiori nei 3 mesi precedenti la randomizzazione
  • Precedente trattamento con anticorpi monoclonali diretti verso PCSK9 (entro 90 giorni dallo screening)
  • Uso recente e/o programmato di altri medicinali o dispositivi sperimentali

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inclisiran
Anno 1 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodico 300 mg (somministrato ai giorni 1, 90 e 270) Solo giorno 360 - iniezione sottocutanea di placebo Anno 2 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodico 300 mg (somministrato ai giorni 450 e 630)
Droga: Inclisiran
Inclisiran sodico 300 mg (equivalenti a 284 mg di inclisiran) in 1,5 ml di soluzione per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • KJX839
Comparatore placebo: Placebo
Anno 1 - iniezione sottocutanea di placebo (somministrato ai giorni 1, 90 e 270) Anno 2 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodico 300 mg (somministrato ai giorni 360, 450 e 630)
Droga: Placebo
Soluzione fisiologica sterile (cloruro di sodio allo 0,9% in acqua per iniezione sottocutanea)
Altri nomi:
  • Soluzione salina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale in LDL-C dal basale al giorno 330 (parte 1/anno 1)
Lasso di tempo: Basale e giorno 330
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale al giorno 330 (anno 1)
Basale e giorno 330

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale adeguata al tempo in LDL-C dal basale dopo il giorno 90 e fino al giorno 330 (parte 1/anno 1)
Lasso di tempo: Basale, dopo il giorno 90 fino al giorno 330
Variazione percentuale adeguata al tempo in LDL-C (dopo il giorno 90 e fino al giorno 330), calcolata come media delle variazioni percentuali dalle basali ai giorni 150, 270 e 330
Basale, dopo il giorno 90 fino al giorno 330
Cambia percentuale in LDL-C dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale di LDL-C dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto in LDL-C dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto in LDL-C dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambia percentuale in Apo B dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale nell'apolipoproteina B (APO B) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto in Apo B dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto nell'apolipoproteina B (APO B) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale in LP (a) dal basale al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambia percentuale nelle lipoproteine ​​(A) [LP (A)] dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto in LP (a) dal basale al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto nella lipoproteina (A) [LP (A)] dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale di non-HDL-C dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale del colesterolo di lipoproteine ​​a densità non alta (non-HDL-C) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto in non-HDL-C dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto nel colesterolo lipoproteico a densità non alta (non-HDL-C) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto del colesterolo totale dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto del colesterolo totale dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale dei trigliceridi dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale dei trigliceridi dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto nei trigliceridi dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto nei trigliceridi dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambia percentuale in HDL-C dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto in HDL-C dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto nel colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale in VLDL-C dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (VLDL-C) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Absolut Change in VLDL-C dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto nel colesterolo lipoproteico a bassa densità (VLDL-C) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale in APO A1 dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Variazione percentuale nell'apolipoproteina A1 (APO A1) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto in Apo A1 dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto nell'apolipoproteina A1 (APO A1) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambia percentuale in PCSK9 dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Cambia percentuale nella subtilisina/kexina di proproteina Tipo 9 (PCSK9) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambia assoluta in PCSK9 dal basale fino al giorno 720
Lasso di tempo: Basale, fino al giorno 720
Modifica assoluta nella subtilisina/kexina di proproteina Tipo 9 (PCSK9) dal basale a ciascun tempo di valutazione fino al giorno 720.
Basale, fino al giorno 720
Cambiamento assoluto in LDL-C dal basale al giorno 330 (Parte 1/anno 1)
Lasso di tempo: Basale e giorno 330
Cambiamento assoluto in LDL-C dal basale al giorno 330.
Basale e giorno 330
Cambia percentuale in APO B dal basale fino al giorno 330 (parte 1/anno 1)
Lasso di tempo: Basale e giorno 330
Variazione percentuale nell'apolipoproteina B (APO B) dal basale al giorno 330.
Basale e giorno 330
Cambia percentuale in LP (A) dal basale al giorno 330 (parte 1/anno 1)
Lasso di tempo: Basale e giorno 330
Variazione percentuale della lipoproteina (A) [LP (A)] dal basale al giorno 330.
Basale e giorno 330
Variazione percentuale di non-HDL-C dal basale fino al giorno 330 (parte 1/anno 1)
Lasso di tempo: Basale e giorno 330
Variazione percentuale del colesterolo di lipoproteine ​​a densità non alta (non-HDL-C) dal basale al giorno 330.
Basale e giorno 330
Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale fino al giorno 330 (parte 1/anno 1)
Lasso di tempo: Basale e giorno 330
Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale al giorno 330.
Basale e giorno 330

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

9 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

27 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

3 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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