Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av Inclisiran hos ungdomar med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (ORION-16)

18 december 2025 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Tvådelad (dubbelblind Inclisiran kontra placebo [År 1] följt av Open-label Inclisiran [År 2]) Randomiserad multicenterstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av Inclisiran hos ungdomar (12 till mindre än 18 år) med heterozygot familj Hyperkolesterolemi och förhöjt LDL-kolesterol (ORION-16)

Detta är en pivotal fas III-studie utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av inclisiran hos ungdomar med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH) och förhöjt lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en tvådelad (1 år dubbelblind inclisiran kontra placebo / 1 år öppen inclisiran) multicenterstudie utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av inclisiran hos ungdomar med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH) och förhöjt lågdensitetslipoprotein. kolesterol (LDL-C) på stabil lipidsänkande bakgrundsterapi. Det primära målet är att visa att inclisiran är överlägset jämfört med placebo när det gäller att minska LDL-C (procentuell förändring) på dag 330.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

141

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
    • Formosa Province
      • Formosa, Formosa Province, Argentina, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Frankrike
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Grekland, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Grekland, 455 00
        • University General Hospital Of Ioannina
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Italien
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italien, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Jordanien
      • Irbid, Jordanien, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • El Achrafiyé, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malaysia
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederländerna, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Ryssland
      • Kemerovo, Ryssland, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Ryssland, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Ryssland, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakien
      • Poprad, Slovakien, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalusia
      • Córdoba, Andalusia, Spanien, 14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Málaga, Andalusia, Spanien, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33011
        • Hospital Central de Asturias
  • Storbritannien
      • Middlesex, Storbritannien, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sydafrika, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Sydafrika, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 150 06
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Tjeckien, 12808
        • Novartis Investigative Site
  • Turkiet (Türkiye)
      • Adana, Turkiet (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turkiet (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turkiet (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Ungern
      • Pécs, Ungern, 7623
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH) diagnostiserad antingen genom genetiska tester eller på fenotypiska kriterier
  • Fastande LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) vid screening
  • Fastande triglycerider
  • Vid maximalt tolererad dos av statin (utredarens bedömning) med eller utan annan lipidsänkande behandling; stabil i ≥ 30 dagar före screening
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 vid visning

Exklusions kriterier:

  • Homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)
  • Aktiv leversjukdom
  • Sekundär hyperkolesterolemi, t.ex. hypotyreos eller nefrotiskt syndrom
  • Större ogynnsamma kardiovaskulära händelser inom 3 månader före randomisering
  • Tidigare behandling med monoklonala antikroppar riktade mot PCSK9 (inom 90 dagar efter screening)
  • Nyligen och/eller planerad användning av andra prövningsläkemedel eller utrustning

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Inclisiran
År 1 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (given dag 1, 90 och 270) Endast dag 360 - placebo subkutan injektion År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (ges på dag 450 och 630)
Läkemedel: Inclisiran
Inclisiran natrium 300 mg (motsvarande 284 mg inclisiran) i 1,5 ml lösning för subkutan injektion
Andra namn:
  • KJX839
Placebo-jämförare: Placebo
År 1 - placebo subkutan injektion (given dag 1, 90 och 270) År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (ges på dag 360, 450 och 630)
Läkemedel: Placebo
Steril normal koksaltlösning (0,9 % natriumklorid i vatten för subkutan injektion)
Andra namn:
  • Saltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i LDL-C från baslinje till dag 330 (del 1/år 1)
Tidsram: Baslinje och dag 330
Procentuell förändring i lågdensitet lipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinje till dag 330 (år 1)
Baslinje och dag 330

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tidjusterad procentförändring i LDL-C från baslinjen efter dag 90 och fram till dag 330 (del 1/år 1)
Tidsram: Baslinje, efter dag 90 fram till dag 330
Tidjusterad procentuell förändring i LDL-C (efter dag 90 och upp till dag 330), beräknat som genomsnittet av procentförändringar från baslinjen till dag 150, 270 och 330
Baslinje, efter dag 90 fram till dag 330
Procentförändring i LDL-C från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentuell förändring i LDL-C från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i LDL-C från baslinjen upp till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i LDL-C från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Procentförändring i APO B från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentuell förändring i apolipoprotein B (APO B) från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i APO B från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i apolipoprotein B (APO B) från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Procentförändring i LP (a) från baslinjen till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentandelförändring i lipoprotein (A) [LP (A)] från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i LP (a) från baslinjen till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i lipoprotein (A) [LP (A)] från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Procentförändring i icke-HDL-C från baslinjen upp till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentuell förändring i icke-hög densitet lipoproteinkolesterol (icke-HDL-C) från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i icke-HDL-C från baslinjen upp till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i icke-hög densitet lipoproteinkolesterol (icke-HDL-C) från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Procentförändring i totalt kolesterol från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentuell förändring i totalt kolesterol från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i totalt kolesterol från baslinjen till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i totalt kolesterol från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Procentförändring i triglycerider från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentuell förändring i triglycerider från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i triglycerider från baslinjen till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i triglycerider från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Procentförändring i HDL-C från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentuell förändring i lipoproteinkolesterol med hög densitet (HDL-C) från baslinje till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i HDL-C från baslinjen upp till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i lipoproteinkolesterol med hög densitet (HDL-C) från baslinje till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Procentförändring i VLDL-C från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentandelförändring i mycket låg densitet lipoproteinkolesterol (VLDL-C) från baslinje till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i VLDL-C från baslinjen upp till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i mycket låg densitet lipoproteinkolesterol (VLDL-C) från baslinje till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Procentförändring i APO A1 från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentuell förändring i apolipoprotein A1 (APO A1) från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i APO A1 från baslinjen upp till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i apolipoprotein A1 (APO A1) från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Procentförändring i PCSK9 från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Procentuell förändring i proprotein -konvertas subtilisin/kexin typ 9 (PCSK9) från baslinje till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i PCSK9 från baslinjen fram till dag 720
Tidsram: Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i proprotein -konvertas subtilisin/kexin typ 9 (PCSK9) från baslinje till varje bedömningstid fram till dag 720.
Baslinje, fram till dag 720
Absolut förändring i LDL-C från baslinje till upp dag 330 (del 1/år 1)
Tidsram: Baslinje och dag 330
Absolut förändring i LDL-C från baslinje till dag 330.
Baslinje och dag 330
Procentförändring i APO B från baslinjen fram till dag 330 (del 1/år 1)
Tidsram: Baslinje och dag 330
Procentuell förändring i apolipoprotein B (APO B) från baslinje till dag 330.
Baslinje och dag 330
Procentförändring i LP (a) från baslinjen till dag 330 (del 1/år 1)
Tidsram: Baslinje och dag 330
Procentandelförändring i lipoprotein (A) [LP (A)] från baslinje till dag 330.
Baslinje och dag 330
Procentförändring i icke-HDL-C från baslinjen upp till dag 330 (del 1/år 1)
Tidsram: Baslinje och dag 330
Procentuell förändring i icke-hög densitet lipoproteinkolesterol (icke-HDL-C) från baslinje till dag 330.
Baslinje och dag 330
Procentförändring i totalt kolesterol från baslinjen till dag 330 (del 1/år 1)
Tidsram: Baslinje och dag 330
Procentuell förändring i totalt kolesterol från baslinje till dag 330.
Baslinje och dag 330

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 januari 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

9 november 2023

Avslutad studie (Faktisk)

27 november 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2020

Första postat (Faktisk)

3 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

13 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera