Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Inclisiran bij adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (ORION-16)

18 december 2025 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Tweedelige (dubbelblinde Inclisiran versus Placebo [jaar 1] gevolgd door open-label Inclisiran [jaar 2]) gerandomiseerde multicenter studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Inclisiran te evalueren bij adolescenten (12 tot jonger dan 18 jaar) met heterozygote familiale Hypercholesterolemie en verhoogd LDL-cholesterol (ORION-16)

Dit is een cruciale fase III-studie die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran te evalueren bij adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) en verhoogd low-density-lipoproteïne-cholesterol (LDL-C).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een tweedelig (1 jaar dubbelblind inclisiran versus placebo / 1 jaar open-label inclisiran) multicenter onderzoek dat is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran te evalueren bij adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) en verhoogde lipoproteïne met lage dichtheid. cholesterol (LDL-C) op een stabiele standaard van zorg achtergrondlipidenverlagende therapie. Het primaire doel is om de superioriteit van inclisiran ten opzichte van placebo aan te tonen bij het verlagen van LDL-C (procentuele verandering) op dag 330.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

141

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Formosa Province
      • Formosa, Formosa Province, Argentinië, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brazilië
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazilië, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Canada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Frankrijk
      • Besançon, Frankrijk, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Griekenland, 455 00
        • University General Hospital Of Ioannina
  • Hongarije
      • Pécs, Hongarije, 7623
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Italië
    • MI
      • Milan, MI, Italië, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italië, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italië, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Jordanië
      • Irbid, Jordanië, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • El Achrafiyé, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Maleisië
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Maleisië, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Rusland
      • Kemerovo, Rusland, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Rusland, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Rusland, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Slowakije
      • Poprad, Slowakije, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalusia
      • Córdoba, Andalusia, Spanje, 14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Málaga, Andalusia, Spanje, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spanje, 33011
        • Hospital Central de Asturias
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 150 06
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Tsjechië, 12808
        • Novartis Investigative Site
  • Turkije (Türkiye)
      • Adana, Turkije (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turkije (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Middlesex, Verenigd Koninkrijk, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Zuid-Afrika, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Zuid-Afrika, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Zwitserland
      • Geneva, Zwitserland, 1211
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) gediagnosticeerd door genetische tests of op basis van fenotypische criteria
  • Nuchter LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) bij screening
  • Nuchtere triglyceriden
  • Op de maximaal getolereerde dosis statine (ter beoordeling van de onderzoeker) met of zonder andere lipidenverlagende therapie; stabiel gedurende ≥ 30 dagen vóór screening
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)
  • Actieve leverziekte
  • Secundaire hypercholesterolemie, b.v. hypothyreoïdie of nefrotisch syndroom
  • Ernstige ongunstige cardiovasculaire voorvallen binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
  • Eerdere behandeling met monoklonale antilichamen gericht tegen PCSK9 (binnen 90 dagen na screening)
  • Recent en/of gepland gebruik van andere geneesmiddelen of hulpmiddelen voor onderzoek

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Inclisiraan
Jaar 1 - inclisiran natrium 300 mg subcutane injectie (gegeven op dag 1, 90 en 270) Alleen dag 360 - placebo subcutane injectie Jaar 2 - inclisiran natrium 300 mg subcutane injectie (gegeven op dag 450 en 630)
Geneesmiddel: Inclisiraan
Inclisiran-natrium 300 mg (overeenkomend met 284 mg inclisiran) in 1,5 ml oplossing voor subcutane injectie
Andere namen:
  • KJX839
Placebo-vergelijker: Placebo
Jaar 1 - placebo subcutane injectie (gegeven op dag 1, 90 en 270) Jaar 2 - inclisiran natrium 300 mg subcutane injectie (gegeven op dag 360, 450 en 630)
Geneesmiddel: Placebo
Steriele normale zoutoplossing (0,9% natriumchloride in water voor subcutane injectie)
Andere namen:
  • Zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in LDL-C van basislijn tot dag 330 (deel 1/jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Percentageverandering in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) van basislijn tot dag 330 (jaar 1)
Basislijn en dag 330

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd gecorrigeerde procentuele verandering in LDL-C van baseline na dag 90 en tot dag 330 (deel 1/jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn, na dag 90 tot dag 330
Tijd gecorrigeerde procentuele verandering in LDL-C (na dag 90 en tot dag 330), berekend als het gemiddelde van het percentage verandert van baseline naar dagen 150, 270 en 330
Basislijn, na dag 90 tot dag 330
Percentage verandering in LDL-C van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in LDL-C van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in LDL-C van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in LDL-C van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in APO B van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in apolipoproteïne B (APO B) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in APO B van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in apolipoproteïne B (APO B) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in LP (a) van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in lipoproteïne (a) [LP (a)] van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in LP (A) van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in lipoproteïne (A) [LP (A)] van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in niet-HDL-C van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in niet-hoge dichtheid lipoproteïne cholesterol (niet-HDL-C) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in niet-HDL-C van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in niet-hoge dichtheid lipoproteïne cholesterol (niet-HDL-C) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in het totale cholesterol van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in het totale cholesterol van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in totaal cholesterol van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in totaal cholesterol van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in triglyceriden van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in triglyceriden van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in triglyceriden van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in triglyceriden van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in HDL-C van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in lipoproteïne cholesterol met hoge dichtheid (HDL-C) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in HDL-C van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in lipoproteïne-cholesterol met hoge dichtheid (HDL-C) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in VLDL-C van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in lipoproteïne cholesterol (VLDL-C) met een zeer lage dichtheid van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absoluut verandering in VLDL-C van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in lipoproteïne-cholesterol (VLDL-C) met een zeer lage dichtheid van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in APO A1 van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in apolipoproteïne A1 (APO A1) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in APO A1 van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in apolipoproteïne A1 (APO A1) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in PCSK9 van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in proproteïne convertase subtilisine/kexin type 9 (PCSK9) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absoluut verandering in PCSK9 van baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in proproteïne convertase subtilisine/kexin type 9 (PCSK9) van basislijn tot elke beoordelingstijd tot dag 720.
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in LDL-C van baseline tot UP Dag 330 (deel 1/jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Absolute verandering in LDL-C van basislijn tot dag 330.
Basislijn en dag 330
Percentage verandering in APO B van basislijn tot dag 330 (deel 1/jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Percentage verandering in apolipoproteïne B (APO B) van basislijn tot dag 330.
Basislijn en dag 330
Percentage verandering in LP (a) van baseline tot dag 330 (deel 1/jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Percentage verandering in lipoproteïne (A) [LP (A)] van basislijn tot dag 330.
Basislijn en dag 330
Percentage verandering in niet-HDL-C van baseline tot dag 330 (deel 1/jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Percentage verandering in niet-hoge dichtheid lipoproteïne cholesterol (niet-HDL-C) van basislijn tot dag 330.
Basislijn en dag 330
Percentage verandering in het totale cholesterol van baseline tot dag 330 (deel 1/jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Percentage verandering in het totale cholesterol van baseline tot dag 330.
Basislijn en dag 330

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

13 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren