Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Inclisiran bij adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (ORION-16)

22 december 2023 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Tweedelige (dubbelblinde Inclisiran versus Placebo [jaar 1] gevolgd door open-label Inclisiran [jaar 2]) gerandomiseerde multicenter studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Inclisiran te evalueren bij adolescenten (12 tot jonger dan 18 jaar) met heterozygote familiale Hypercholesterolemie en verhoogd LDL-cholesterol (ORION-16)

Dit is een cruciale fase III-studie die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran te evalueren bij adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) en verhoogd low-density-lipoproteïne-cholesterol (LDL-C).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een tweedelig (1 jaar dubbelblind inclisiran versus placebo / 1 jaar open-label inclisiran) multicenter onderzoek dat is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran te evalueren bij adolescenten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) en verhoogde lipoproteïne met lage dichtheid. cholesterol (LDL-C) op een stabiele standaard van zorg achtergrondlipidenverlagende therapie. Het primaire doel is om de superioriteit van inclisiran ten opzichte van placebo aan te tonen bij het verlagen van LDL-C (procentuele verandering) op dag 330.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

141

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Formosa
      • Ciudad de Formosa, Formosa, Argentinië, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brazilië
    • Ceara
      • Fortaleza, Ceara, Brazilië, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazilië, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazilië, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • Sao Paulo, SP, Brazilië, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg, Duitsland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Duitsland, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Frankrijk
      • Besancon Cedex, Frankrijk, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Frankrijk, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Griekenland, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Hongarije
      • Pecs, Hongarije, 7623
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Italië
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italië, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italië, 00100
        • Novartis Investigative Site
  • Jordanië
      • Irbid, Jordanië, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01250
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Kalkoen, 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkoen, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Kalkoen, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Ashrafieh, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Maleisië
    • Selangor Darul Ehsan
      • Sungai Buloh, Selangor Darul Ehsan, Maleisië, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Nederland, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Russische Federatie
      • Kemerovo, Russische Federatie, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Russische Federatie, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Russische Federatie, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Slowakije
      • Poprad, Slowakije, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • A Coruna, Spanje, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalucia
      • Cordoba, Andalucia, Spanje, 14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Malaga, Andalucia, Spanje, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanje, 33011
        • Hospital Central de Asturias
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • New Taipei, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Tsjechië
      • Praha 2, Tsjechië, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 5, Tsjechië, 150 06
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Middlesex, Verenigd Koninkrijk, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Zuid-Afrika, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Zuid-Afrika, 0184
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Zuid-Afrika, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Zwitserland
      • Geneve 14, Zwitserland, 1211
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) gediagnosticeerd door genetische tests of op basis van fenotypische criteria
  • Nuchter LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) bij screening
  • Nuchtere triglyceriden
  • Op de maximaal getolereerde dosis statine (ter beoordeling van de onderzoeker) met of zonder andere lipidenverlagende therapie; stabiel gedurende ≥ 30 dagen vóór screening
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)
  • Actieve leverziekte
  • Secundaire hypercholesterolemie, b.v. hypothyreoïdie of nefrotisch syndroom
  • Ernstige ongunstige cardiovasculaire voorvallen binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
  • Eerdere behandeling met monoklonale antilichamen gericht tegen PCSK9 (binnen 90 dagen na screening)
  • Recent en/of gepland gebruik van andere geneesmiddelen of hulpmiddelen voor onderzoek

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Inclisiraan
Jaar 1 - inclisiran natrium 300 mg subcutane injectie (gegeven op dag 1, 90 en 270) Alleen dag 360 - placebo subcutane injectie Jaar 2 - inclisiran natrium 300 mg subcutane injectie (gegeven op dag 450 en 630)
Geneesmiddel: Inclisiraan
Inclisiran-natrium 300 mg (overeenkomend met 284 mg inclisiran) in 1,5 ml oplossing voor subcutane injectie
Andere namen:
  • KJX839
Placebo-vergelijker: Placebo
Jaar 1 - placebo subcutane injectie (gegeven op dag 1, 90 en 270) Jaar 2 - inclisiran natrium 300 mg subcutane injectie (gegeven op dag 360, 450 en 630)
Geneesmiddel: Placebo
Steriele normale zoutoplossing (0,9% natriumchloride in water voor subcutane injectie)
Andere namen:
  • Zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage (%) verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline tot dag 330
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Demonstreer de superioriteit van inclisiran in vergelijking met placebo bij het verlagen van LDL-C [procentuele verandering] op dag 330 (jaar 1)
Basislijn en dag 330

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdgecorrigeerde % verandering in LDL-C vanaf baseline na dag 90 en tot dag 330
Tijdsspanne: Basislijn, na dag 90 tot dag 330
Demonstreer de superioriteit van inclisiran in vergelijking met placebo bij het verminderen van LDL-C [tijdgecorrigeerde procentuele verandering] in jaar 1
Basislijn, na dag 90 tot dag 330
Absolute verandering in LDL-C vanaf baseline tot dag 330
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Demonstreer de superioriteit van inclisiran in vergelijking met placebo bij het verlagen van LDL-C [absolute verandering] op dag 330 (jaar 1)
Basislijn en dag 330
% verandering in apolipoproteïne B (Apo B), lipoproteïne (a) [Lp(a)], non-high density lipoproteïne-cholesterol (niet-HDL-C) en totaal cholesterol vanaf baseline tot dag 330
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330

Demonstreer de superioriteit van inclisiran in vergelijking met placebo bij het verminderen van Apo B, lipoproteïne (a) [Lp(a)], non-high density lipoproteïne-cholesterol (niet-HDL-C) en totaal cholesterol [procentuele verandering] op dag 330 (jaar 1 )

- Hiërarchisch testen
Basislijn en dag 330
% verandering en absolute verandering in LDL-C vanaf baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
% verandering en absolute verandering in andere lipoproteïnen en lipidenparameters vanaf baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van Apo B, Lp(a), non-HDL-C, totaal cholesterol, triglyceriden, high-density lipoprotein-cholesterol (HDL-C), lipoproteïne-cholesterol met zeer lage dichtheid (VLDL-C), apolipoproteïne A1 (Apo A1) na verloop van tijd
Basislijn, tot dag 720
% verandering en absolute verandering in proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9) vanaf baseline tot dag 720
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 november 2023

Studie voltooiing (Geschat)

2 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Inclisiraan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren