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Estudo para avaliar a eficácia e segurança do inclisiran em adolescentes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (ORION-16)

22 de dezembro de 2023 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudo Multicêntrico Randomizado de Duas Partes (Duplo-cego Inclisiran Versus Placebo [Ano 1] Seguido por Inclisiran [Ano 2] de rótulo aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Inclisiran em adolescentes (12 a menos de 18 anos) com familiares heterozigotos Hipercolesterolemia e colesterol LDL elevado (ORION-16)

Este é um estudo fundamental de fase III projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de inclisiran em adolescentes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH) e colesterol de lipoproteína de baixa densidade elevado (LDL-C).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico em duas partes (1 ano, duplo-cego, inclisiran versus placebo / 1 ano, aberto, inclisiran) desenvolvido para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do inclisiran em adolescentes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH) e lipoproteína de baixa densidade elevada colesterol (LDL-C) em tratamento padrão estável de terapia hipolipemiante de base. O objetivo principal é demonstrar a superioridade do inclisiran em comparação com o placebo na redução do LDL-C (alteração percentual) no dia 330.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

141

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg, Alemanha, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Alemanha, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Argentina
    • Formosa
      • Ciudad de Formosa, Formosa, Argentina, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Ceara
      • Fortaleza, Ceara, Brasil, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90430-001
        • Núcleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Eslováquia
      • Poprad, Eslováquia, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Espanha
      • A Coruna, Espanha, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalucia
      • Cordoba, Andalucia, Espanha, 14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Malaga, Andalucia, Espanha, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Espanha, 33011
        • Hospital Central de Asturias
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Federação Russa
      • Kemerovo, Federação Russa, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Federação Russa, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Federação Russa, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • França
      • Besancon Cedex, França, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, França, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, França, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Grécia, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Grécia, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holanda, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Hungria
      • Pecs, Hungria, 7623
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Itália
    • MI
      • Milano, MI, Itália, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Itália, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itália, 00100
        • Novartis Investigative Site
  • Jordânia
      • Irbid, Jordânia, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
      • Ashrafieh, Líbano, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malásia
    • Selangor Darul Ehsan
      • Sungai Buloh, Selangor Darul Ehsan, Malásia, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
      • Adana, Peru, 01250
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Peru, 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Peru, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Peru, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polônia, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Middlesex, Reino Unido, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Suíça
      • Geneve 14, Suíça, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • New Taipei, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Tcheca
      • Praha 2, Tcheca, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 5, Tcheca, 150 06
        • Novartis Investigative Site
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, África do Sul, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, África do Sul, 0184
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, África do Sul, 7130
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH) diagnosticada por teste genético ou por critérios fenotípicos
  • LDL-C em jejum >130 mg/dL (3,4 mmol/L) na triagem
  • Triglicerídeos em jejum
  • Em dose máxima tolerada de estatina (a critério do investigador) com ou sem outra terapia hipolipemiante; estável por ≥ 30 dias antes da triagem
  • Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) > 30 mL/min/1,73 m2 na triagem

Critério de exclusão:

  • Hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH)
  • doença hepática ativa
  • Hipercolesterolemia secundária, por ex. hipotireoidismo ou síndrome nefrótica
  • Eventos cardiovasculares adversos maiores dentro de 3 meses antes da randomização
  • Tratamento prévio com anticorpos monoclonais direcionados para PCSK9 (até 90 dias após a triagem)
  • Uso recente e/ou planejado de outros medicamentos ou dispositivos experimentais

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Inclisiran
Ano 1 - injeção subcutânea de 300 mg de inclisiran sódico (administrado nos dias 1, 90 e 270) Dia 360 apenas - injeção subcutânea de placebo Ano 2 - injeção subcutânea de 300 mg de inclisiran sódico (administrado nos dias 450 e 630)
Medicamento: Inclisiran
Inclisiran sódico 300 mg (equivalente a 284 mg de inclisiran) em 1,5 mL de solução para injeção subcutânea
Outros nomes:
  • KJX839
Comparador de Placebo: Placebo
Ano 1 - injeção subcutânea de placebo (administrada nos dias 1, 90 e 270) Ano 2 - injeção subcutânea de 300 mg de inclisiran sódico (administrada nos dias 360, 450 e 630)
Medicamento: Placebo
Salina normal estéril (cloreto de sódio a 0,9% em água para injeção subcutânea)
Outros nomes:
  • Solução salina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual (%) no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde o início até o dia 330
Prazo: Linha de base e dia 330
Demonstrar superioridade de inclisiran em comparação com placebo na redução do LDL-C [alteração percentual] no Dia 330 (Ano 1)
Linha de base e dia 330

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
% de variação ajustada pelo tempo no LDL-C desde a linha de base após o dia 90 e até o dia 330
Prazo: Linha de base, após o dia 90 até o dia 330
Demonstrar a superioridade do inclisiran em comparação com o placebo na redução do LDL-C [alteração percentual ajustada pelo tempo] ao longo do ano 1
Linha de base, após o dia 90 até o dia 330
Alteração absoluta no LDL-C desde o início até o dia 330
Prazo: Linha de base e dia 330
Demonstrar superioridade de inclisiran em comparação com placebo na redução do LDL-C [mudança absoluta] no dia 330 (Ano 1)
Linha de base e dia 330
% de alteração na apolipoproteína B (Apo B), lipoproteína (a) [Lp(a)], colesterol de lipoproteína de não alta densidade (não-HDL-C) e colesterol total desde a linha de base até o dia 330
Prazo: Linha de base e dia 330

Demonstrar superioridade de inclisiran em comparação com placebo na redução de Apo B, lipoproteína (a) [Lp(a)], colesterol de lipoproteína de não alta densidade (não-HDL-C) e colesterol total [alteração percentual] no Dia 330 (Ano 1 )

- Teste hierárquico
Linha de base e dia 330
% de alteração e alteração absoluta no LDL-C desde o início até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito de inclisiran, em comparação com placebo (para o ano 1) e a longo prazo (até o dia 720), na redução do LDL-C ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720
% de alteração e alteração absoluta em outras lipoproteínas e parâmetros lipídicos desde o início até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito de inclisiran, em comparação com placebo (para o ano 1) e a longo prazo (até o dia 720), na redução de Apo B, Lp(a), não-HDL-C, colesterol total, triglicerídeos, colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C), colesterol de lipoproteína de muito baixa densidade (VLDL-C), apolipoproteína A1 (Apo A1) ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720
% de alteração e alteração absoluta na proproteína convertase subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) desde o início até o dia 720
Prazo: Linha de base, até o dia 720
Avaliar o efeito de inclisiran, em comparação com placebo (para o ano 1) e a longo prazo (até o dia 720), na redução de PCSK9 ao longo do tempo
Linha de base, até o dia 720

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

9 de novembro de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

2 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de dezembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de dezembro de 2020

Primeira postagem (Real)

3 de dezembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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