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Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'inclisiran chez les adolescents atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (ORION-16)

22 décembre 2023 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Étude multicentrique randomisée en deux parties (inclisiran en double aveugle versus placebo [année 1] suivie d'inclisiran en ouvert [année 2]) pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'inclisiran chez les adolescents (de 12 à moins de 18 ans) atteints d'une famille hétérozygote Hypercholestérolémie et taux de cholestérol LDL élevé (ORION-16)

Il s'agit d'une étude pivot de phase III conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'inclisiran chez les adolescents atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH) et d'hypercholestérolémie à lipoprotéines de basse densité (LDL-C).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique en deux parties (1 an d'inclisiran en double aveugle versus placebo / 1 an d'inclisiran en ouvert) conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'inclisiran chez les adolescents atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH) et d'un taux élevé de lipoprotéines de basse densité. cholestérol (LDL-C) sur un traitement hypolipidémiant de fond stable. L'objectif principal est de démontrer la supériorité de l'inclisiran par rapport au placebo dans la réduction du LDL-C (variation en pourcentage) au jour 330.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

141

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Afrique du Sud, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Afrique du Sud, 0184
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Afrique du Sud, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg, Allemagne, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Allemagne, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Argentine
    • Formosa
      • Ciudad de Formosa, Formosa, Argentine, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brésil
    • Ceara
      • Fortaleza, Ceara, Brésil, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brésil, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brésil, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • Sao Paulo, SP, Brésil, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • A Coruna, Espagne, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalucia
      • Cordoba, Andalucia, Espagne, 14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Malaga, Andalucia, Espagne, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Espagne, 33011
        • Hospital Central de Asturias
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espagne, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Besancon Cedex, France, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, France, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, France, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Fédération Russe
      • Kemerovo, Fédération Russe, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Fédération Russe, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Fédération Russe, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Grèce, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Grèce, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Hongrie
      • Pecs, Hongrie, 7623
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Italie
    • MI
      • Milano, MI, Italie, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italie, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italie, 00100
        • Novartis Investigative Site
  • Jordan
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
      • Ashrafieh, Liban, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malaisie
    • Selangor Darul Ehsan
      • Sungai Buloh, Selangor Darul Ehsan, Malaisie, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Pays-Bas, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Pologne, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Middlesex, Royaume-Uni, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Slovaquie
      • Poprad, Slovaquie, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Suisse
      • Geneve 14, Suisse, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Taïwan
      • New Taipei, Taïwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taïwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Tchéquie
      • Praha 2, Tchéquie, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 5, Tchéquie, 150 06
        • Novartis Investigative Site
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 01250
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turquie, 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Turquie, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turquie, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH) diagnostiquée soit par des tests génétiques, soit sur des critères phénotypiques
  • LDL-C à jeun > 130 mg/dL (3,4 mmol/L) au moment du dépistage
  • Triglycérides à jeun
  • À la dose maximale tolérée de statine (à la discrétion de l'investigateur) avec ou sans autre traitement hypolipémiant ; stable pendant ≥ 30 jours avant le dépistage
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) > 30 mL/min/1,73 m2 à la projection

Critère d'exclusion:

  • Hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)
  • Maladie hépatique active
  • Hypercholestérolémie secondaire, par ex. hypothyroïdie ou syndrome néphrotique
  • Événements cardiovasculaires indésirables majeurs dans les 3 mois précédant la randomisation
  • Traitement antérieur avec des anticorps monoclonaux dirigés contre PCSK9 (dans les 90 jours suivant le dépistage)
  • Utilisation récente et/ou prévue d'autres médicaments ou dispositifs expérimentaux

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Inclisiran
Année 1 - injection sous-cutanée de 300 mg d'inclisiran sodique (administré aux jours 1, 90 et 270) Jour 360 uniquement - injection sous-cutanée de placebo Année 2 - injection sous-cutanée d'inclisiran sodique 300 mg (administré aux jours 450 et 630)
Médicament: Inclisiran
Inclisiran sodique 300 mg (équivalent à 284 mg d'inclisiran) dans 1,5 mL de solution pour injection sous-cutanée
Autres noms:
  • KJX839
Comparateur placebo: Placebo
Année 1 - injection sous-cutanée de placebo (administrée aux jours 1, 90 et 270) Année 2 - injection sous-cutanée d'inclisiran sodique à 300 mg (administrée aux jours 360, 450 et 630)
Médicament: Placebo
Solution saline normale stérile (chlorure de sodium à 0,9 % dans de l'eau pour injection sous-cutanée)
Autres noms:
  • Solution saline

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage (%) du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) entre le départ et le jour 330
Délai: Ligne de base et jour 330
Démontrer la supériorité de l'inclisiran par rapport au placebo dans la réduction du LDL-C [changement en pourcentage] au jour 330 (année 1)
Ligne de base et jour 330

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
% de changement ajusté dans le temps du LDL-C par rapport au départ après le jour 90 et jusqu'au jour 330
Délai: Baseline, après le jour 90 jusqu'au jour 330
Démontrer la supériorité de l'inclisiran par rapport au placebo dans la réduction du LDL-C [variation en pourcentage ajustée dans le temps] au cours de l'année 1
Baseline, après le jour 90 jusqu'au jour 330
Changement absolu du LDL-C de la ligne de base au jour 330
Délai: Ligne de base et jour 330
Démontrer la supériorité de l'inclisiran par rapport au placebo dans la réduction du LDL-C [changement absolu] au jour 330 (année 1)
Ligne de base et jour 330
% de variation de l'apolipoprotéine B (Apo B), de la lipoprotéine (a) [Lp(a)], du cholestérol à lipoprotéines autres que de haute densité (non-HDL-C) et du cholestérol total entre le départ et le jour 330
Délai: Ligne de base et jour 330

Démontrer la supériorité de l'inclisiran par rapport au placebo dans la réduction de l'Apo B, de la lipoprotéine (a) [Lp(a)], du cholestérol à lipoprotéines non de haute densité (non-HDL-C) et du cholestérol total [variation en pourcentage] au jour 330 (année 1 )

- Tests hiérarchiques
Ligne de base et jour 330
% de changement et changement absolu du LDL-C de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Ligne de base, jusqu'au jour 720
Évaluer l'effet de l'inclisiran, par rapport au placebo (pour l'année 1) et à long terme (jusqu'au jour 720), sur la réduction du LDL-C au fil du temps
Ligne de base, jusqu'au jour 720
% de changement et changement absolu d'autres lipoprotéines et paramètres lipidiques de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Ligne de base, jusqu'au jour 720
Évaluer l'effet de l'inclisiran, par rapport au placebo (pour l'année 1) et à long terme (jusqu'au jour 720), sur la réduction de l'Apo B, de la Lp(a), du non-HDL-C, du cholestérol total, des triglycérides, du cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL-C), cholestérol à lipoprotéines de très basse densité (VLDL-C), apolipoprotéine A1 (Apo A1) au fil du temps
Ligne de base, jusqu'au jour 720
% de changement et changement absolu de la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9 (PCSK9) de la ligne de base jusqu'au jour 720
Délai: Ligne de base, jusqu'au jour 720
Évaluer l'effet de l'inclisiran, par rapport au placebo (pour l'année 1) et à long terme (jusqu'au jour 720), sur la réduction de PCSK9 au fil du temps
Ligne de base, jusqu'au jour 720

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 janvier 2021

Achèvement primaire (Réel)

9 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 décembre 2020

Première publication (Réel)

3 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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