Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektivitet og sikkerhet av Inclisiran hos ungdom med heterozygot familiær hyperkolesterolemi (ORION-16)

22. desember 2023 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Todelt (dobbeltblind Inclisiran versus Placebo [År 1] Etterfulgt av Open-label Inclisiran [År 2]) Randomisert multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Inclisiran hos ungdom (12 til mindre enn 18 år) med heterozygot familie Hyperkolesterolemi og forhøyet LDL-kolesterol (ORION-16)

Dette er en pivotal fase III-studie designet for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av inclisiran hos ungdom med heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH) og forhøyet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en todelt (1 år dobbeltblind inclisiran versus placebo / 1 år åpen inclisiran) multisenterstudie designet for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av inclisiran hos ungdom med heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH) og forhøyet lavdensitetslipoprotein. kolesterol (LDL-C) på stabil lipidsenkende bakgrunnsbehandling. Hovedmålet er å demonstrere overlegenhet av inclisiran sammenlignet med placebo når det gjelder å redusere LDL-C (prosentvis endring) på dag 330.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

141

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Formosa
      • Ciudad de Formosa, Formosa, Argentina, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Ceara
      • Fortaleza, Ceara, Brasil, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90430-001
        • Núcleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Kemerovo, Den russiske føderasjonen, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Frankrike
      • Besancon Cedex, Frankrike, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Hellas, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Hellas, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Italia
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italia, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00100
        • Novartis Investigative Site
  • Jordan
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Ashrafieh, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malaysia
    • Selangor Darul Ehsan
      • Sungai Buloh, Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Nederland, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakia
      • Poprad, Slovakia, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Spania
      • A Coruna, Spania, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalucia
      • Cordoba, Andalucia, Spania, 14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Malaga, Andalucia, Spania, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spania, 33011
        • Hospital Central de Asturias
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spania, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Middlesex, Storbritannia, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Geneve 14, Sveits, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sør-Afrika, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sør-Afrika, 0184
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Sør-Afrika, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • New Taipei, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Tsjekkia
      • Praha 2, Tsjekkia, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 06
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01250
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Tyrkia, 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Tyrkia, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Tyrkia, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Ungarn
      • Pecs, Ungarn, 7623
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH) diagnostisert enten ved genetisk testing eller på fenotypiske kriterier
  • Fastende LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) ved screening
  • Fastende triglyserider
  • Ved maksimalt tolerert dose av statin (etterforskerens skjønn) med eller uten annen lipidsenkende behandling; stabil i ≥ 30 dager før screening
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 ved visning

Ekskluderingskriterier:

  • Homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)
  • Aktiv leversykdom
  • Sekundær hyperkolesterolemi, f.eks. hypotyreose eller nefrotisk syndrom
  • Store uønskede kardiovaskulære hendelser innen 3 måneder før randomisering
  • Tidligere behandling med monoklonale antistoffer rettet mot PCSK9 (innen 90 dager etter screening)
  • Nylig og/eller planlagt bruk av andre undersøkelsesmedisiner eller utstyr

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Inclisiran
År 1 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injeksjon (gitt på dag 1, 90 og 270) Kun dag 360 - placebo subkutan injeksjon År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injeksjon (gitt på dag 450 og 630)
Legemiddel: Inclisiran
Inclisiran natrium 300 mg (tilsvarer 284 mg inclisiran) i 1,5 ml oppløsning for subkutan injeksjon
Andre navn:
  • KJX839
Placebo komparator: Placebo
År 1 - placebo subkutan injeksjon (gitt på dag 1, 90 og 270) År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injeksjon (gitt på dag 360, 450 og 630)
Legemiddel: Placebo
Steril normal saltvann (0,9 % natriumklorid i vann for subkutan injeksjon)
Andre navn:
  • Saltvannsløsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis (%) endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline til dag 330
Tidsramme: Grunnlinje og dag 330
Vise overlegenhet av inclisiran sammenlignet med placebo når det gjelder å redusere LDL-C [prosent endring] på dag 330 (år 1)
Grunnlinje og dag 330

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tidsjustert % endring i LDL-C fra baseline etter dag 90 og opp til dag 330
Tidsramme: Grunnlinje, etter dag 90 til dag 330
Vise overlegenhet av inclisiran sammenlignet med placebo når det gjelder å redusere LDL-C [tidsjustert prosent endring] over år 1
Grunnlinje, etter dag 90 til dag 330
Absolutt endring i LDL-C fra baseline til dag 330
Tidsramme: Grunnlinje og dag 330
Vise overlegenhet av inclisiran sammenlignet med placebo når det gjelder å redusere LDL-C [absolutt endring] på dag 330 (år 1)
Grunnlinje og dag 330
% endring i apolipoprotein B (Apo B), lipoprotein (a) [Lp(a)], lipoproteinkolesterol med ikke-høydensitet (ikke-HDL-C) og totalkolesterol fra baseline til dag 330
Tidsramme: Grunnlinje og dag 330

Demonstrere overlegenhet av inclisiran sammenlignet med placebo når det gjelder å redusere Apo B, lipoprotein (a) [Lp(a)], lipoproteinkolesterol med ikke-høydensitet (ikke-HDL-C) og totalkolesterol [prosentvis endring] på dag 330 (år 1) )

- Hierarkisk testing
Grunnlinje og dag 330
% endring og absolutt endring i LDL-C fra baseline opp til dag 720
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av LDL-C over tid
Grunnlinje, opp til dag 720
% endring og absolutt endring i andre lipoproteiner og lipidparametre fra baseline opp til dag 720
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av Apo B, Lp(a), ikke-HDL-C, totalkolesterol, triglyserider, lipoproteinkolesterol med høy tetthet (HDL-C), lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C), apolipoprotein A1 (Apo A1) over tid
Grunnlinje, opp til dag 720
% endring og absolutt endring i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) fra baseline opp til dag 720
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på å senke PCSK9 over tid
Grunnlinje, opp til dag 720

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

9. november 2023

Studiet fullført (Antatt)

2. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

3. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Inclisiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahamas

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere