- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04652726
Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de inclisiran en adolescentes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (ORION-16)
Estudio multicéntrico aleatorizado de dos partes (doble ciego de inclisiran versus placebo [año 1] seguido de inclisiran de etiqueta abierta [año 2]) para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de inclisiran en adolescentes (de 12 a menos de 18 años) con heterocigosis familiar Hipercolesterolemia y colesterol LDL elevado (ORION-16)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Frankfurt, Alemania, 60590
- KKIM UK Frankfurt/Main
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Freiburg, Alemania, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Baden-Wuerttemberg
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Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Alemania, 68305
- Universitaetsmedizin Mannheim
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Formosa
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Ciudad de Formosa, Formosa, Argentina, P3600
- Novartis Investigative Site
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Ceara
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Fortaleza, Ceara, Brasil, 60430275
- Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
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RS
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Porto Alegre, RS, Brasil, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
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SP
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Sao Paulo, SP, Brasil, 04023-900
- Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
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Sao Paulo, SP, Brasil, 05403 000
- Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
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Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Novartis Investigative Site
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Praha 2, Chequia, 128 08
- Novartis Investigative Site
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Praha 5, Chequia, 150 06
- Novartis Investigative Site
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Poprad, Eslovaquia, 058 01
- Novartis Investigative Site
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Ljubljana, Eslovenia, 1000
- University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
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A Coruna, España, 15001
- Hospital Abente y Lago
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Andalucia
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Cordoba, Andalucia, España, 14004
- Hospital Reina Sofía
-
Malaga, Andalucia, España, 29010
- Hospital Virgen de la Vcitoria
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Asturias
-
Oviedo, Asturias, España, 33011
- Hospital Central de Asturias
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Navarra
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Pamplona, Navarra, España, 31008
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85712
- Tucson Medical Center
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-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest U of Health Sciences
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Medical Center
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Kemerovo, Federación Rusa, 650002
- Institute of the complex problems of cardiovascular disease
-
Moscow, Federación Rusa, 127412
- Novartis Investigative Site
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Novosibirsk, Federación Rusa, 630090
- Institute of Internal Prev. Med.
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Besancon Cedex, Francia, 25030
- Novartis Investigative Site
-
Bron Cedex, Francia, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse Cedex, Francia, 31059
- Novartis Investigative Site
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-
Athens, Grecia, 18547
- Metropolitan Hospital
-
Athens, Grecia, 115 27
- Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
-
-
GR
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Ioannina, GR, Grecia, 455 00
- University General Hospital of Ioannina
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Pecs, Hungría, 7623
- Novartis Investigative Site
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Lipid Research
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
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MI
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Milano, MI, Italia, 20162
- Novartis Investigative Site
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-
MO
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Modena, MO, Italia, 41124
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italia, 00165
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00100
- Novartis Investigative Site
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Irbid, Jordán, 22110
- Novartis Investigative Site
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-
Ashrafieh, Líbano, 166830
- Hotel Dieu de France Hospital
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Selangor Darul Ehsan
-
Sungai Buloh, Selangor Darul Ehsan, Malasia, 47000
- UiTM Sungai Buloh
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-
Oslo, Noruega, 0514
- Novartis Investigative Site
-
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-
Adana, Pavo, 01250
- Novartis Investigative Site
-
Ankara, Pavo, 06500
- Gazi University Medical Faculty
-
Izmir, Pavo, 35040
- Novartis Investigative Site
-
-
TUR
-
Istanbul, TUR, Pavo, 34098
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
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Zuid Holland
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Rotterdam, Zuid Holland, Países Bajos, 3015 GD
- Novartis Investigative Site
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Gdansk, Polonia, 80 952
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polonia, 93-338
- Novartis Investigative Site
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-
Middlesex, Reino Unido, UB9 6JH
- Novartis Investigative Site
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-
Cape Town, Sudáfrica, 7925
- Novartis Investigative Site
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Free State
-
Bloemfontein, Free State, Sudáfrica, 9301
- Novartis Investigative Site
-
-
Gauteng
-
Pretoria, Gauteng, Sudáfrica, 0184
- Novartis Investigative Site
-
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Western Cape
-
Somerset West, Western Cape, Sudáfrica, 7130
- Novartis Investigative Site
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Geneve 14, Suiza, 1211
- Novartis Investigative Site
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-
New Taipei, Taiwán, 22060
- Far Eastern Memorial Hospital
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Taipei, Taiwán, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) diagnosticada ya sea por pruebas genéticas o por criterios fenotípicos
- C-LDL en ayunas >130 mg/dl (3,4 mmol/l) en la selección
- Triglicéridos en ayunas
- En la dosis máxima tolerada de estatina (a criterio del investigador) con o sin otra terapia hipolipemiante; estable durante ≥ 30 días antes de la selección
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) >30 ml/min/1,73 m2 en la proyección
Criterio de exclusión:
- Hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH)
- Enfermedad hepática activa
- Hipercolesterolemia secundaria, p. hipotiroidismo o síndrome nefrótico
- Eventos cardiovasculares adversos mayores dentro de los 3 meses previos a la aleatorización
- Tratamiento previo con anticuerpos monoclonales dirigidos contra PCSK9 (dentro de los 90 días posteriores a la selección)
- Uso reciente y/o planificado de otros productos o dispositivos médicos en investigación
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Inclisirán
Año 1: inyección subcutánea de 300 mg de inclisiran sódico (administrado en los días 1, 90 y 270) Solo día 360: inyección subcutánea de placebo Año 2: inyección subcutánea de 300 mg de inclisiran sódico (administrado en los días 450 y 630)
|
Inclisiran sódico 300 mg (equivalente a 284 mg de inclisiran) en 1,5 ml de solución para inyección subcutánea
Otros nombres:
|
Comparador de placebos: Placebo
Año 1: inyección subcutánea de placebo (administrada en los días 1, 90 y 270) Año 2: inyección subcutánea de 300 mg de inclisiran sódico (administrada en los días 360, 450 y 630)
|
Solución salina normal estéril (cloruro de sodio al 0,9 % en agua para inyección subcutánea)
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio porcentual (%) en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio hasta el día 330
Periodo de tiempo: Línea base y día 330
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Demostrar la superioridad de inclisiran en comparación con el placebo en la reducción de LDL-C [cambio porcentual] en el día 330 (año 1)
|
Línea base y día 330
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
% de cambio ajustado en el tiempo en LDL-C desde el inicio después del día 90 y hasta el día 330
Periodo de tiempo: Línea de base, después del día 90 hasta el día 330
|
Demostrar la superioridad de inclisiran en comparación con el placebo en la reducción de LDL-C [cambio porcentual ajustado en el tiempo] durante el año 1
|
Línea de base, después del día 90 hasta el día 330
|
Cambio absoluto en LDL-C desde el inicio hasta el día 330
Periodo de tiempo: Línea base y día 330
|
Demostrar la superioridad de inclisiran en comparación con el placebo en la reducción de LDL-C [cambio absoluto] en el día 330 (año 1)
|
Línea base y día 330
|
% de cambio en apolipoproteína B (Apo B), lipoproteína (a) [Lp(a)], colesterol que no es lipoproteína de alta densidad (no-HDL-C) y colesterol total desde el inicio hasta el día 330
Periodo de tiempo: Línea base y día 330
|
Demostrar la superioridad de inclisiran en comparación con el placebo para reducir la Apo B, la lipoproteína (a) [Lp(a)], el colesterol que no es de lipoproteínas de alta densidad (no-HDL-C) y el colesterol total [cambio porcentual] en el día 330 (año 1). ) - Pruebas jerárquicas |
Línea base y día 330
|
% de cambio y cambio absoluto en LDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
|
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con el placebo (para el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), en la reducción del C-LDL con el tiempo
|
Línea de base, hasta el día 720
|
% de cambio y cambio absoluto en otras lipoproteínas y parámetros de lípidos desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
|
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (para el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), en la reducción de Apo B, Lp(a), no-HDL-C, colesterol total, triglicéridos, colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C), colesterol de lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL-C), apolipoproteína A1 (Apo A1) a lo largo del tiempo
|
Línea de base, hasta el día 720
|
% de cambio y cambio absoluto en la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
|
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (para el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), en la reducción de PCSK9 con el tiempo
|
Línea de base, hasta el día 720
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Reijman MD, Schweizer A, Peterson ALH, Bruckert E, Stratz C, Defesche JC, Hegele RA, Wiegman A. Rationale and design of two trials assessing the efficacy, safety, and tolerability of inclisiran in adolescents with homozygous and heterozygous familial hypercholesterolaemia. Eur J Prev Cardiol. 2022 Jul 20;29(9):1361-1368. doi: 10.1093/eurjpc/zwac025.
- Warden BA, Duell PB. Inclisiran: A Novel Agent for Lowering Apolipoprotein B-containing Lipoproteins. J Cardiovasc Pharmacol. 2021 Aug 1;78(2):e157-e174. doi: 10.1097/FJC.0000000000001053.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CKJX839C12301
- 2020-002757-18 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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