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Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de inclisiran en adolescentes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (ORION-16)

18 de diciembre de 2025 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio multicéntrico aleatorizado de dos partes (doble ciego de inclisiran versus placebo [año 1] seguido de inclisiran de etiqueta abierta [año 2]) para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de inclisiran en adolescentes (de 12 a menos de 18 años) con heterocigosis familiar Hipercolesterolemia y colesterol LDL elevado (ORION-16)

Este es un estudio fundamental de fase III diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de inclisiran en adolescentes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) y colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) elevado.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de dos partes (inclisiran doble ciego de 1 año versus placebo / inclisiran de etiqueta abierta de 1 año) diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de inclisiran en adolescentes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) y lipoproteína de baja densidad elevada. colesterol (LDL-C) en el estándar estable de tratamiento de base para la reducción de lípidos. El objetivo principal es demostrar la superioridad de inclisiran en comparación con el placebo en la reducción de LDL-C (cambio porcentual) en el día 330.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

141

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Alemania, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Argentina
    • Formosa Province
      • Formosa, Formosa Province, Argentina, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Canadá
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 150 06
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Chequia, 12808
        • Novartis Investigative Site
  • Eslovaquia
      • Poprad, Eslovaquia, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • España
      • A Coruña, España, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalusia
      • Córdoba, Andalusia, España, 14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Málaga, Andalusia, España, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, España, 31008
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
        • Hospital Central de Asturias
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Francia
      • Besançon, Francia, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Grecia, 455 00
        • University General Hospital Of Ioannina
  • Hungría
      • Pécs, Hungría, 7623
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Italia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italia, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Jordán
      • Irbid, Jordán, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
      • El Achrafiyé, Líbano, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malasia
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malasia, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Middlesex, Reino Unido, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Rusia
      • Kemerovo, Rusia, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Rusia, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Rusia, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sudáfrica, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Sudáfrica, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Suiza
      • Geneva, Suiza, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwán
      • New Taipei City, Taiwán, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turquía (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) diagnosticada ya sea por pruebas genéticas o por criterios fenotípicos
  • C-LDL en ayunas >130 mg/dl (3,4 mmol/l) en la selección
  • Triglicéridos en ayunas
  • En la dosis máxima tolerada de estatina (a criterio del investigador) con o sin otra terapia hipolipemiante; estable durante ≥ 30 días antes de la selección
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) >30 ml/min/1,73 m2 en la proyección

Criterio de exclusión:

  • Hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH)
  • Enfermedad hepática activa
  • Hipercolesterolemia secundaria, p. hipotiroidismo o síndrome nefrótico
  • Eventos cardiovasculares adversos mayores dentro de los 3 meses previos a la aleatorización
  • Tratamiento previo con anticuerpos monoclonales dirigidos contra PCSK9 (dentro de los 90 días posteriores a la selección)
  • Uso reciente y/o planificado de otros productos o dispositivos médicos en investigación

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Inclisirán
Año 1: inyección subcutánea de 300 mg de inclisiran sódico (administrado en los días 1, 90 y 270) Solo día 360: inyección subcutánea de placebo Año 2: inyección subcutánea de 300 mg de inclisiran sódico (administrado en los días 450 y 630)
Droga: Inclisirán
Inclisiran sódico 300 mg (equivalente a 284 mg de inclisiran) en 1,5 ml de solución para inyección subcutánea
Otros nombres:
  • KJX839
Comparador de placebos: Placebo
Año 1: inyección subcutánea de placebo (administrada en los días 1, 90 y 270) Año 2: inyección subcutánea de 300 mg de inclisiran sódico (administrada en los días 360, 450 y 630)
Droga: Placebo
Solución salina normal estéril (cloruro de sodio al 0,9 % en agua para inyección subcutánea)
Otros nombres:
  • Solución salina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en LDL-C desde el inicio hasta el día 330 (Parte 1/Año 1)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 330
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio hasta el día 330 (año 1)
Línea de base y día 330

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual ajustado en el tiempo en LDL-C desde el inicio después del día 90 y hasta el día 330 (Parte 1/Año 1)
Periodo de tiempo: Línea de base, después del día 90 hasta el día 330
Cambio porcentual ajustado en el tiempo en LDL-C (después del día 90 y hasta el día 330), calculado como el promedio de porcentaje de cambios desde el inicio hasta los días 150, 270 y 330
Línea de base, después del día 90 hasta el día 330
Cambio porcentual en LDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en LDL-C desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en LDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en LDL-C desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en APO B desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en la apolipoproteína B (APO B) desde el inicio hasta cada hora de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en Apo B desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en la apolipoproteína B (APO B) desde el inicio hasta cada hora de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en LP (a) desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en la lipoproteína (a) [LP (a)] desde el inicio hasta cada hora de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en LP (a) desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en la lipoproteína (a) [LP (a)] desde el inicio hasta cada hora de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en no HDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de densidad no alta (no HDL-C) desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en no HDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de densidad no alta (no HDL-C) desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en el colesterol total desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en el colesterol total desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en el colesterol total desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en el colesterol total desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Porcentaje de cambio en los triglicéridos desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en los triglicéridos desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en los triglicéridos desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en los triglicéridos desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en HDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en HDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en VLDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en el colesterol lipoproteína de muy baja densidad (VLDL-C) desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio de absoluta en VLDL-C desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en el colesterol lipoproteína de muy baja densidad (VLDL-C) desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en APO A1 desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en la apolipoproteína A1 (APO A1) desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en Apo A1 desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en la apolipoproteína A1 (APO A1) desde el inicio hasta cada hora de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en PCSK9 desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en la subtilisina de proproteína converasa/Kexin Tipo 9 (PCSK9) desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio de absoluta en PCSK9 desde el inicio hasta el día 720
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en la proproteína convertaasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) desde el inicio hasta cada tiempo de evaluación hasta el día 720.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en LDL-C desde el inicio hasta el día 330 (Parte 1/Año 1)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 330
Cambio absoluto en LDL-C desde el inicio hasta el día 330.
Línea de base y día 330
Cambio porcentual en APO B desde el inicio hasta el día 330 (Parte 1/Año 1)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 330
Cambio porcentual en la apolipoproteína B (Apo B) desde el inicio hasta el día 330.
Línea de base y día 330
Cambio porcentual en LP (a) desde el inicio hasta el día 330 (Parte 1/Año 1)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 330
Cambio porcentual en la lipoproteína (a) [LP (a)] desde el inicio hasta el día 330.
Línea de base y día 330
Porcentaje de cambio en no HDL-C desde el inicio hasta el día 330 (Parte 1/Año 1)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 330
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de densidad no alta (no HDL-C) desde el inicio hasta el día 330.
Línea de base y día 330
Cambio porcentual en el colesterol total desde el inicio hasta el día 330 (Parte 1/Año 1)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 330
Cambio porcentual en el colesterol total desde el inicio hasta el día 330.
Línea de base y día 330

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de enero de 2021

Finalización primaria (Actual)

9 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de diciembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

3 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

13 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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