Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo inklisyranu u młodzieży z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (ORION-16)

22 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Dwuczęściowe (podwójnie ślepe badanie Inclisiran w porównaniu z placebo [rok 1], a następnie otwarte badanie Inclisiran [rok 2]) Randomizowane, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność produktu Inclisiran u młodzieży (w wieku od 12 do mniej niż 18 lat) z heterozygotyczną rodzinną Hipercholesterolemia i podwyższony poziom cholesterolu LDL (ORION-16)

Jest to kluczowe badanie III fazy, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności inklisyranu u młodzieży z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HeFH) i podwyższonym poziomem cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe badanie dwuczęściowe (1 rok inclisiranu z podwójnie ślepą próbą w porównaniu z placebo / 1 rok otwartej inclisiranu) mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności inclisiranu u młodzieży z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH) i podwyższonym poziomem lipoprotein o małej gęstości cholesterolu (LDL-C) na stabilnym standardzie podstawowej terapii hipolipemizującej. Głównym celem jest wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu stężenia LDL-C (zmiana procentowa) w dniu 330.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

141

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Afryka Południowa, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Afryka Południowa, 0184
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Afryka Południowa, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Argentyna
    • Formosa
      • Ciudad de Formosa, Formosa, Argentyna, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
    • Ceara
      • Fortaleza, Ceara, Brazylia, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazylia, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Czechy
      • Praha 2, Czechy, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 5, Czechy, 150 06
        • Novartis Investigative Site
  • Federacja Rosyjska
      • Kemerovo, Federacja Rosyjska, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Francja
      • Besancon Cedex, Francja, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Grecja, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Hiszpania
      • A Coruna, Hiszpania, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalucia
      • Cordoba, Andalucia, Hiszpania, 14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Malaga, Andalucia, Hiszpania, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Hiszpania, 33011
        • Hospital Central de Asturias
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Hiszpania, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holandia, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01250
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Indyk, 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Indyk, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Indyk, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Jordania
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
      • Ashrafieh, Liban, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malezja
    • Selangor Darul Ehsan
      • Sungai Buloh, Selangor Darul Ehsan, Malezja, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Niemcy, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Szwajcaria
      • Geneve 14, Szwajcaria, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Słowacja
      • Poprad, Słowacja, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Tajwan
      • New Taipei, Tajwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Węgry
      • Pecs, Węgry, 7623
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Włochy, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00100
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Middlesex, Zjednoczone Królestwo, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Heterozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (HeFH) rozpoznana na podstawie testów genetycznych lub kryteriów fenotypowych
  • LDL-C na czczo >130 mg/dl (3,4 mmol/l) podczas badania przesiewowego
  • Trójglicerydy na czczo
  • na maksymalnej tolerowanej dawce statyny (decyzja badacza) z lub bez innej terapii hipolipemizującej; stabilny przez ≥ 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 podczas seansu

Kryteria wyłączenia:

  • Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HoFH)
  • Aktywna choroba wątroby
  • Hipercholesterolemia wtórna, np. niedoczynność tarczycy lub zespół nerczycowy
  • Poważne niepożądane zdarzenia sercowo-naczyniowe w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją
  • Wcześniejsze leczenie przeciwciałami monoklonalnymi skierowanymi przeciwko PCSK9 (w ciągu 90 dni od skriningu)
  • Niedawne i/lub planowane użycie innych badanych produktów leczniczych lub wyrobów

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inclisiran
Rok 1 - inclisiran sodowy 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 1, 90 i 270) Tylko dzień 360 - podskórne wstrzyknięcie placebo Rok 2 - inclisiran sodowy 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 450 i 630)
Lek: Inclisiran
Sól sodowa inklisiranu 300 mg (co odpowiada 284 mg inklisiranu) w 1,5 ml roztworu do wstrzykiwań podskórnych
Inne nazwy:
  • KJX839
Komparator placebo: Placebo
Rok 1 – podskórne wstrzyknięcie placebo (podane w dniach 1, 90 i 270) Rok 2 – inklisiran sodowy 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym (podane w dniach 360, 450 i 630)
Lek: Placebo
Sterylna sól fizjologiczna (0,9% chlorek sodu w wodzie do wstrzykiwań podskórnych)
Inne nazwy:
  • Roztwór soli

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa (%) zmiana cholesterolu w lipoproteinach o małej gęstości (LDL-C) od wartości początkowej do dnia 330
Ramy czasowe: Punkt odniesienia i dzień 330
Wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu stężenia LDL-C [zmiana procentowa] w dniu 330 (rok 1)
Punkt odniesienia i dzień 330

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skorygowana czasowo procentowa zmiana stężenia LDL-C od wartości początkowej po dniu 90. do dnia 330.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, po dniu 90 do dnia 330
Wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu stężenia LDL-C [zmiana procentowa skorygowana w czasie] w ciągu roku 1
Wartość wyjściowa, po dniu 90 do dnia 330
Bezwzględna zmiana stężenia LDL-C od wartości początkowej do dnia 330
Ramy czasowe: Punkt odniesienia i dzień 330
Wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu LDL-C [bezwzględna zmiana] w dniu 330 (rok 1)
Punkt odniesienia i dzień 330
% zmiany apolipoproteiny B (Apo B), lipoproteiny (a) [Lp(a)], cholesterolu związanego z lipoproteinami o innej gęstości (nie-HDL-C) i cholesterolu całkowitego od wartości wyjściowych do dnia 330
Ramy czasowe: Punkt odniesienia i dzień 330

Wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu stężenia Apo B, lipoproteiny (a) [Lp(a)], cholesterolu związanego z lipoproteinami o niskiej gęstości (nie-HDL-C) i cholesterolu całkowitego [zmiana procentowa] w dniu 330 (rok 1. )

- Testowanie hierarchiczne
Punkt odniesienia i dzień 330
% zmiany i bezwzględna zmiana stężenia LDL-C od wartości początkowej do dnia 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 720
Ocena wpływu inclisiranu, w porównaniu z placebo (przez rok 1) i długoterminowo (do dnia 720), na obniżenie LDL-C w czasie
Linia bazowa, do dnia 720
% zmiany i bezwzględna zmiana innych lipoprotein i parametrów lipidowych od wartości początkowej do dnia 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 720
Ocena wpływu inclisiranu, w porównaniu z placebo (przez rok 1) i długoterminowo (do dnia 720), na obniżenie Apo B, Lp(a), nie-HDL-C, cholesterolu całkowitego, triglicerydów, cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL-C), cholesterol lipoproteinowy o bardzo małej gęstości (VLDL-C), apolipoproteina A1 (Apo A1) w czasie
Linia bazowa, do dnia 720
Zmiana % i bezwzględna zmiana konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) od wartości początkowej do dnia 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 720
Ocena wpływu inclisiranu w porównaniu z placebo (przez rok 1) i długoterminowym (do dnia 720) na obniżenie PCSK9 w czasie
Linia bazowa, do dnia 720

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 listopada 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Inclisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj