Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo inklisyranu u młodzieży z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (ORION-16)

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Dwuczęściowe (podwójnie ślepe badanie Inclisiran w porównaniu z placebo [rok 1], a następnie otwarte badanie Inclisiran [rok 2]) Randomizowane, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność produktu Inclisiran u młodzieży (w wieku od 12 do mniej niż 18 lat) z heterozygotyczną rodzinną Hipercholesterolemia i podwyższony poziom cholesterolu LDL (ORION-16)

Jest to kluczowe badanie III fazy, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności inklisyranu u młodzieży z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HeFH) i podwyższonym poziomem cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe badanie dwuczęściowe (1 rok inclisiranu z podwójnie ślepą próbą w porównaniu z placebo / 1 rok otwartej inclisiranu) mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności inclisiranu u młodzieży z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH) i podwyższonym poziomem lipoprotein o małej gęstości cholesterolu (LDL-C) na stabilnym standardzie podstawowej terapii hipolipemizującej. Głównym celem jest wykazanie wyższości inklisiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu stężenia LDL-C (zmiana procentowa) w dniu 330.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

141

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Afryka Południowa, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Afryka Południowa, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Argentyna
    • Formosa Province
      • Formosa, Formosa Province, Argentyna, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 150 06
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Czechy, 12808
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Besançon, Francja, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Grecja, 455 00
        • University General Hospital Of Ioannina
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalusia
      • Córdoba, Andalusia, Hiszpania, 14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Málaga, Andalusia, Hiszpania, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Hiszpania, 33011
        • Hospital Central de Asturias
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Jordania
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
      • El Achrafiyé, Liban, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malezja
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Malezja, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Rosja
      • Kemerovo, Rosja, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Rosja, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Rosja, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Szwajcaria
      • Geneva, Szwajcaria, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Słowacja
      • Poprad, Słowacja, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Tajwan
      • New Taipei City, Tajwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turcja (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Pécs, Węgry, 7623
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Włochy, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Middlesex, Zjednoczone Królestwo, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Heterozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (HeFH) rozpoznana na podstawie testów genetycznych lub kryteriów fenotypowych
  • LDL-C na czczo >130 mg/dl (3,4 mmol/l) podczas badania przesiewowego
  • Trójglicerydy na czczo
  • na maksymalnej tolerowanej dawce statyny (decyzja badacza) z lub bez innej terapii hipolipemizującej; stabilny przez ≥ 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 podczas seansu

Kryteria wyłączenia:

  • Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HoFH)
  • Aktywna choroba wątroby
  • Hipercholesterolemia wtórna, np. niedoczynność tarczycy lub zespół nerczycowy
  • Poważne niepożądane zdarzenia sercowo-naczyniowe w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją
  • Wcześniejsze leczenie przeciwciałami monoklonalnymi skierowanymi przeciwko PCSK9 (w ciągu 90 dni od skriningu)
  • Niedawne i/lub planowane użycie innych badanych produktów leczniczych lub wyrobów

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inclisiran
Rok 1 - inclisiran sodowy 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 1, 90 i 270) Tylko dzień 360 - podskórne wstrzyknięcie placebo Rok 2 - inclisiran sodowy 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 450 i 630)
Lek: Inclisiran
Sól sodowa inklisiranu 300 mg (co odpowiada 284 mg inklisiranu) w 1,5 ml roztworu do wstrzykiwań podskórnych
Inne nazwy:
  • KJX839
Komparator placebo: Placebo
Rok 1 – podskórne wstrzyknięcie placebo (podane w dniach 1, 90 i 270) Rok 2 – inklisiran sodowy 300 mg we wstrzyknięciu podskórnym (podane w dniach 360, 450 i 630)
Lek: Placebo
Sterylna sól fizjologiczna (0,9% chlorek sodu w wodzie do wstrzykiwań podskórnych)
Inne nazwy:
  • Roztwór soli

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana LDL-C od wartości wyjściowej na 330 (część 1/rok 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C) od wartości wyjściowej na 330 (rok 1)
Linia bazowa i dzień 330

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skorygowana w czasie zmiana LDL-C od linii bazowej po 90 i do 330 (część 1/rok 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa, po 90 do dnia 330
Skorygowana w czasie zmiana procentowa LDL-C (po 90 i do 330 dnia), obliczona jako średnia zmian procentowych od wartości wyjściowej do dnia 150, 270 i 330
Linia bazowa, po 90 do dnia 330
Procentowa zmiana LDL-C z linii bazowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana LDL-C z wartości wyjściowej na każdy czas oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutna zmiana LDL-C z linii bazowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana LDL-C od wartości wyjściowej na każdy czas oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana APO B z linii bazowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana apolipoproteiny B (APO B) od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutna zmiana APO B od wartości wyjściowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana apolipoproteiny B (APO B) od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana LP (a) od linii bazowej do 720 dnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana lipoproteiny (A) [LP (A)] od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutna zmiana LP (a) od linii bazowej do 720 dnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana lipoproteiny (A) [LP (A)] od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana nie-HDL-C z linii bazowej do 720 dnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana cholesterolu lipoproteinowego bez wysokiej gęstości (non-HDL-C) od wartości wyjściowej do każdej oceny do 720 dnia.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutna zmiana w nie-HDL-C od linii bazowej do 720 dnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutna zmiana cholesterolu lipoproteinowego bez wysokiej gęstości (non-HDL-C) od wartości wyjściowej do każdej oceny do 720 dnia.
Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana całkowitego cholesterolu z linii bazowej do 720 dnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana całkowitego cholesterolu od wartości wyjściowej na każdy czas oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana całkowitego cholesterolu od linii bazowej do 720 dnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana całkowitego cholesterolu od wartości wyjściowej na każdy czas oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana trójglicerydów z linii bazowej na 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana trójglicerydów od wartości wyjściowej na każdy czas oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutna zmiana trójglicerydów od wartości wyjściowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana trójglicerydów od wartości wyjściowej na każdy czas oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana HDL-C z linii bazowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana cholesterolu lipoprotein o wysokiej gęstości (HDL-C) od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutna zmiana HDL-C z linii bazowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana cholesterolu lipoprotein o wysokiej gęstości (HDL-C) od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana VLDL-C z linii bazowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana cholesterolu lipoprotein o bardzo niskiej gęstości (VLDL-C) od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutnie zmiana w VLDL-C z linii bazowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana cholesterolu lipoprotein o bardzo niskiej gęstości (VLDL-C) od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana APO A1 z linii bazowej na 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana apolipoproteiny A1 (APO A1) od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutna zmiana APO A1 z linii bazowej na 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana apolipoproteiny A1 (APO A1) od wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana PCSK9 z linii bazowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Procentowa zmiana konwertazy proproteiny subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) z wartości wyjściowej do każdego czasu oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutnie zmiana w PCSK9 z linii bazowej do 720
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 720 dnia
Bezwzględna zmiana konwertazy proproteiny subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) z wartości wyjściowej na każdy czas oceny do 720.
Linia bazowa, do 720 dnia
Absolutna zmiana LDL-C od wartości wyjściowej do 330 (część 1/rok 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 330
Absolutna zmiana LDL-C od wartości wyjściowej na 330.
Linia bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana APO B z wartości wyjściowej do 330 (część 1/rok 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana apolipoproteiny B (APO B) od wartości wyjściowej na 330.
Linia bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana LP (a) z linii bazowej do 330 (część 1/rok 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana lipoproteiny (A) [LP (A)] od wartości wyjściowej na 330.
Linia bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana nie-HDL-C z linii bazowej do 330 (część 1/rok 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana cholesterolu lipoproteinowego nie wysokiej gęstości (non-HDL-C) od wartości wyjściowej na 330.
Linia bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana całkowitego cholesterolu z linii bazowej do 330 (część 1/rok 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 330
Procentowa zmiana całkowitego cholesterolu od wartości wyjściowej na 330.
Linia bazowa i dzień 330

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj