Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности инклизирана у подростков с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (ORION-16)

18 декабря 2025 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Двухэтапное рандомизированное многоцентровое исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности инклизирана у подростков (от 12 до 18 лет) с гетерозиготной семейной группой (двойное слепое исследование инклизирана по сравнению с плацебо [1-й год] с последующим открытым инклисираном [2-й год]) Гиперхолестеринемия и повышенный уровень холестерина ЛПНП (ORION-16)

Это основное исследование III фазы, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности инклизирана у подростков с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (HeFH) и повышенным уровнем холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследование, состоящее из двух частей (1 год двойного слепого инклизирана по сравнению с плацебо / 1 год открытого инклизирана) для оценки безопасности, переносимости и эффективности инклизирана у подростков с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (HeFH) и повышенным уровнем липопротеинов низкой плотности. холестерина (ХС-ЛПНП) на стабильном стандарте лечения на фоне гиполипидемической терапии. Основная цель — продемонстрировать превосходство инклизирана над плацебо в снижении уровня холестерина ЛПНП (процентное изменение) на 330-й день.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

141

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
    • Formosa Province
      • Formosa, Formosa Province, Аргентина, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Бразилия
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Бразилия, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Венгрия
      • Pécs, Венгрия, 7623
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Frankfurt, Германия, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg im Breisgau, Германия, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wurttemberg
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Германия, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Греция
      • Athens, Греция, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Греция, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Греция, 455 00
        • University General Hospital Of Ioannina
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Иордания
      • Irbid, Иордания, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • A Coruña, Испания, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalusia
      • Córdoba, Andalusia, Испания, 14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Málaga, Andalusia, Испания, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Испания, 31008
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Испания, 33011
        • Hospital Central de Asturias
  • Италия
    • MI
      • Milan, MI, Италия, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Италия, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Италия, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Канада, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Ливан
      • El Achrafiyé, Ливан, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Малайзия
    • Selangor
      • Sungai Buloh, Selangor, Малайзия, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Польша, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Россия
      • Kemerovo, Россия, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Россия, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Россия, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Словакия
      • Poprad, Словакия, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Соединенное Королевство
      • Middlesex, Соединенное Королевство, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Тайвань
      • New Taipei City, Тайвань, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Тайвань, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Турция (Туркие), 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Турция (Туркие), 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Besançon, Франция, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Франция, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 150 06
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Чехия, 12808
        • Novartis Investigative Site
  • Швейцария
      • Geneva, Швейцария, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Южная Африка, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Южная Африка, 7130
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (HeFH), диагностированная либо с помощью генетического тестирования, либо по фенотипическим критериям
  • ХС-ЛПНП натощак >130 мг/дл (3,4 ммоль/л) при скрининге
  • Триглицериды натощак
  • На максимально переносимой дозе статина (усмотрение исследователя) с или без другой гиполипидемической терапии; стабилен в течение ≥ 30 дней до скрининга
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) >30 мл/мин/1,73 м2 на просмотре

Критерий исключения:

  • Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГоСГ)
  • Активное заболевание печени
  • Вторичная гиперхолестеринемия, например гипотиреоз или нефротический синдром
  • Серьезные нежелательные сердечно-сосудистые события в течение 3 месяцев до рандомизации
  • Предшествующее лечение моноклональными антителами, направленными против PCSK9 (в течение 90 дней после скрининга)
  • Недавнее и/или запланированное использование других исследуемых лекарственных средств или устройств

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Инклисиран
1-й год — инклизиран натрия 300 мг подкожно (вводится в дни 1, 90 и 270) Только 360-й день — подкожно инъекция плацебо 2-й год — инклизиран натрия 300 мг подкожно (вводится в дни 450 и 630)
Лекарство: Инклисиран
Инклизиран натрия 300 мг (эквивалентно 284 мг инклизирана) в 1,5 мл раствора для подкожной инъекции
Другие имена:
  • KJX839
Плацебо Компаратор: Плацебо
1-й год — подкожная инъекция плацебо (вводится в дни 1, 90 и 270) 2-й год — инклизиран натрия 300 мг подкожно (вводится в дни 360, 450 и 630)
Лекарство: Плацебо
Стерильный физиологический раствор (0,9% раствор хлорида натрия в воде для подкожных инъекций)
Другие имена:
  • Солевой раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение в LDL-C от базового уровня до 330-х годов (часть 1/год 1)
Временное ограничение: Базовый и день 330
Процентное изменение в холестерине липопротеинов низкой плотности (LDL-C) от исходного уровня до 330 (год 1)
Базовый и день 330

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение в процентном уровне с базовым уровнем с базовой линии за день 90 и до 330 (часть 1/год 1)
Временное ограничение: Базовая линия, после 90 до 330
Процентное изменение в процентном уровне с поправкой на то, что в день 90 и до 330 лет), рассчитываемое как среднее значение процента от базового уровня до дни 150, 270 и 330
Базовая линия, после 90 до 330
Процентное изменение в LDL-C с базового уровня до 720
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение в LDL-C от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 года.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в LDL-C от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в LDL-C от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 года.
Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение APO B от базового уровня до 720
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение аполипопротеина B (APO B) от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в APO B от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в аполипопротеине B (APO B) от базового уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение LP (A) от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение липопротеина (а) [LP (A)] от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение LP (A) от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в липопротеине (а) [LP (A)] от исходного уровня к каждому времени оценки до 720 года.
Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение в не-HDL-C от базового уровня до 720
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение в не высокой плотности холестерина липопротеинов (не-HDL-C) от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в не-HDL-C от базовой линии до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в не высокой плотности холестерина липопротеинов (не-HDL-C) от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 года.
Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение общего холестерина от базового уровня до 720
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение общего холестерина от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение общего холестерина от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение общего холестерина от исходного уровня до каждого времени оценки в день 720.
Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение триглицеридов от базового уровня до 720
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение триглицеридов от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение триглицеридов от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение триглицеридов от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 года.
Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение HDL-C с базового уровня до 720
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение в холестерине липопротеинов высокой плотности (HDL-C) от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в HDL-C от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в холестерине липопротеинов высокой плотности (HDL-C) от исходного уровня до каждого времени оценки в день 720.
Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение в LLDL-C от базового уровня до 720
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение очень низкой плотности холестерина липопротеина (LLDL-C) от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в LLDL-C от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в холестерине липопротеинов очень низкой плотности (LLDL-C) от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 года.
Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение в APO A1 с базового уровня до 720
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение в аполипопротеине A1 (APO A1) от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в APO A1 от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в аполипопротеине A1 (APO A1) от исходного уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение PCSK9 от базового уровня до 720
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Процентное изменение в субтилизине/кексине пропротеиновой конвертазы/кексина типа 9 (PCSK9) от базового уровня до каждого времени оценки до 720 лет.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в PCSK9 от базового уровня до 720 года.
Временное ограничение: Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в субтилизине/кексине пропротеиновой конвертазы/кексина типа 9 (PCSK9) от базового уровня до каждого времени оценки до 720 года.
Базовая линия, до 720 лет
Абсолютное изменение в LDL-C от базового уровня до UP 330 (часть 1/год 1)
Временное ограничение: Базовый и день 330
Абсолютное изменение в LDL-C от базового уровня до 330.
Базовый и день 330
Процентное изменение в APO B с базового уровня до 330 лет (часть 1/год 1)
Временное ограничение: Базовый и день 330
Процентное изменение аполипопротеина B (APO B) от базового уровня до 330.
Базовый и день 330
Процентное изменение LP (A) от базового уровня до 330 (часть 1/год 1)
Временное ограничение: Базовый и день 330
Процентное изменение липопротеина (а) [LP (A)] от базового уровня до 330.
Базовый и день 330
Процентное изменение не-HDL-C с базового уровня до 330 (часть 1/год 1)
Временное ограничение: Базовый и день 330
Процентное изменение невы высокой плотности холестерина липопротеина (не-HDL-C) от базового уровня до 330.
Базовый и день 330
Процентное изменение общего холестерина от базового уровня до 330 лет (часть 1/год 1)
Временное ограничение: Базовый и день 330
Процентное изменение общего холестерина от базового уровня до 330.
Базовый и день 330

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 января 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

13 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться