Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Inclisiranu u dospívajících s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (ORION-16)

22. prosince 2023 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Dvoudílná (Dvojitě zaslepená Inclisiran versus placebo [1. rok] následovaná otevřeným Inclisiranem [2. rok]) Randomizovaná multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Inclisiranu u dospívajících (12 až méně než 18 let) se známými Heterozyg Hypercholesterolémie a zvýšený LDL-cholesterol (ORION-16)

Toto je klíčová studie fáze III navržená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti inclisiranu u dospívajících s heterozygotní familiární hypercholesterolémií (HeFH) a zvýšeným cholesterolem lipoproteinů o nízké hustotě (LDL-C).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o dvoudílnou (1 rok dvojitě zaslepený inclisiran versus placebo / 1 rok otevřená inclisiran) multicentrickou studii navrženou k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti inclisiranu u dospívajících s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH) a zvýšenými lipoproteiny s nízkou hustotou cholesterolu (LDL-C) na stabilní standardní péči na pozadí hypolipidemické terapie. Primárním cílem je prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování LDL-C (procentuální změna) v den 330.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

141

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Formosa
      • Ciudad de Formosa, Formosa, Argentina, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
    • Ceara
      • Fortaleza, Ceara, Brazílie, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90430-001
        • Núcleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazílie, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • Sao Paulo, SP, Brazílie, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Francie
      • Besancon Cedex, Francie, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Francie, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • MI
      • Milano, MI, Itálie, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Itálie, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itálie, 00100
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Jižní Afrika, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Jižní Afrika, 0184
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Jižní Afrika, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Jordán
      • Irbid, Jordán, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01250
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Krocan, 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Krocan, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Krocan, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Ashrafieh, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malajsie
    • Selangor Darul Ehsan
      • Sungai Buloh, Selangor Darul Ehsan, Malajsie, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Maďarsko
      • Pecs, Maďarsko, 7623
        • Novartis Investigative Site
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Německo, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Ruská Federace
      • Kemerovo, Ruská Federace, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Ruská Federace, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Ruská Federace, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Slovensko
      • Poprad, Slovensko, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Spojené království
      • Middlesex, Spojené království, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Tchaj-wan
      • New Taipei, Tchaj-wan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Česko
      • Praha 2, Česko, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 5, Česko, 150 06
        • Novartis Investigative Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Řecko, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Španělsko
      • A Coruna, Španělsko, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalucia
      • Cordoba, Andalucia, Španělsko, 14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Malaga, Andalucia, Španělsko, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Španělsko, 33011
        • Hospital Central de Asturias
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Španělsko, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Geneve 14, Švýcarsko, 1211
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Heterozygotní familiární hypercholesterolémie (HeFH) diagnostikovaná buď genetickým testováním nebo na základě fenotypových kritérií
  • LDL-C nalačno >130 mg/dl (3,4 mmol/l) při screeningu
  • Triglyceridy nalačno
  • Na maximálně tolerované dávce statinu (podle uvážení zkoušejícího) s nebo bez jiné hypolipidemické léčby; stabilní po dobu ≥ 30 dnů před screeningem
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH)
  • Aktivní onemocnění jater
  • Sekundární hypercholesterolémie, např. hypotyreóza nebo nefrotický syndrom
  • Závažné nežádoucí kardiovaskulární příhody během 3 měsíců před randomizací
  • Předchozí léčba monoklonálními protilátkami zaměřenými proti PCSK9 (do 90 dnů od screeningu)
  • Nedávné a/nebo plánované použití jiných hodnocených léčivých přípravků nebo zařízení

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Inclisiran
Rok 1 – subkutánní injekce inclisiran sodný 300 mg (podáno ve dnech 1, 90 a 270) Pouze den 360 – subkutánní injekce placeba 2. rok – subkutánní injekce inclisiran sodný 300 mg (podáno ve dnech 450 a 630)
Lék: Inclisiran
Inclisiran sodný 300 mg (odpovídá 284 mg inclisiranu) v 1,5 ml roztoku pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • KJX839
Komparátor placeba: Placebo
Rok 1 – subkutánní injekce placeba (podáno ve dnech 1, 90 a 270) Rok 2 – subkutánní injekce inclisiran sodný 300 mg (podaná ve dnech 360, 450 a 630)
Lék: Placebo
Sterilní normální fyziologický roztok (0,9% chlorid sodný ve vodě pro subkutánní injekci)
Ostatní jména:
  • Fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální (%) změna v lipoproteinovém cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozí hodnoty do dne 330
Časové okno: Výchozí stav a den 330
Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování LDL-C [procentuální změna] v den 330 (rok 1)
Výchozí stav a den 330

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Časově upravená % změna LDL-C od výchozí hodnoty po 90. dni až do 330. dne
Časové okno: Výchozí stav od 90. dne do 330. dne
Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování LDL-C [časově upravená procentuální změna] během 1. roku
Výchozí stav od 90. dne do 330. dne
Absolutní změna LDL-C od výchozí hodnoty do 330. dne
Časové okno: Výchozí stav a den 330
Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování LDL-C [absolutní změna] v den 330 (rok 1)
Výchozí stav a den 330
% změny apolipoproteinu B (Apo B), lipoproteinu (a) [Lp(a)], lipoproteinového cholesterolu bez vysoké hustoty (non-HDL-C) a celkového cholesterolu od výchozí hodnoty do 330. dne
Časové okno: Výchozí stav a den 330

Prokázat převahu inclisiranu ve srovnání s placebem při snižování Apo B, lipoproteinu (a) [Lp(a)], cholesterolu v lipoproteinech bez vysoké hustoty (non-HDL-C) a celkového cholesterolu [procentuální změna] v den 330 (rok 1) )

- Hierarchické testování
Výchozí stav a den 330
% změny a absolutní změny LDL-C od výchozí hodnoty do 720. dne
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snižování LDL-C v průběhu času
Základní linie až do dne 720
% změny a absolutní změny v jiných lipoproteinech a lipidových parametrech od výchozí hodnoty do dne 720
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení Apo B, Lp(a), non-HDL-C, celkového cholesterolu, triglyceridů, lipoproteinového cholesterolu s vysokou hustotou (HDL-C), lipoproteinový cholesterol s velmi nízkou hustotou (VLDL-C), apolipoprotein A1 (Apo A1) v průběhu času
Základní linie až do dne 720
% změny a absolutní změny v proprotein konvertáze subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9) od výchozí hodnoty do dne 720
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. ledna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

9. listopadu 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

3. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární hypercholesterolémie – heterozygotní

Klinické studie na Inclisiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit