Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effektivitet og sikkerhed af Inclisiran hos unge med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (ORION-16)

22. december 2023 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Todelt (dobbeltblind Inclisiran versus placebo [År 1] Efterfulgt af Open-label Inclisiran [År 2]) Randomiseret multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Inclisiran hos unge (12 til mindre end 18 år) med heterozygot familie Hyperkolesterolæmi og forhøjet LDL-kolesterol (ORION-16)

Dette er et pivotal fase III-studie designet til at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af inclisiran hos unge med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH) og forhøjet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et todelt (1 år dobbeltblindt inclisiran versus placebo / 1 år åbent inclisiran) multicenterstudie designet til at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effekt af inclisiran hos unge med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH) og forhøjet lavdensitetslipoprotein kolesterol (LDL-C) på stabil lipidsænkende baggrundsbehandling. Det primære mål er at demonstrere inclisirans overlegenhed sammenlignet med placebo med hensyn til at reducere LDL-C (procent ændring) på dag 330.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

141

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Formosa
      • Ciudad de Formosa, Formosa, Argentina, P3600
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • Ceara
      • Fortaleza, Ceara, Brasilien, 60430275
        • Unidade de pesquisa clinica - Hospital Universitario Walter Cantidio
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clinica do Rio Grande do Sul
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 04023-900
        • Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403 000
        • Heart Institute (InCOr) HCMFUSP
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Den Russiske Føderation
      • Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650002
        • Institute of the complex problems of cardiovascular disease
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 127412
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630090
        • Institute of Internal Prev. Med.
  • Det Forenede Kongerige
      • Middlesex, Det Forenede Kongerige, UB9 6JH
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85712
        • Tucson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest U of Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Childrens Hospital Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Medical Center
  • Frankrig
      • Besancon Cedex, Frankrig, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Frankrig, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 18547
        • Metropolitan Hospital
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Hippokrateion General Hospital of Athens Greece
    • GR
      • Ioannina, GR, Grækenland, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
    • Zuid Holland
      • Rotterdam, Zuid Holland, Holland, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Lipid Research
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Lipids Center Sheba Medical Center, Israel
  • Italien
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20162
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena, MO, Italien, 41124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00100
        • Novartis Investigative Site
  • Jordan
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01250
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Gazi University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Kalkun, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Ashrafieh, Libanon, 166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Malaysia
    • Selangor Darul Ehsan
      • Sungai Buloh, Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 47000
        • UiTM Sungai Buloh
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0514
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Geneve 14, Schweiz, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakiet
      • Poprad, Slovakiet, 058 01
        • Novartis Investigative Site
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana, Div. of Pediatric Dept. of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15001
        • Hospital Abente y Lago
    • Andalucia
      • Cordoba, Andalucia, Spanien, 14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Malaga, Andalucia, Spanien, 29010
        • Hospital Virgen de la Vcitoria
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanien, 33011
        • Hospital Central de Asturias
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sydafrika, 9301
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sydafrika, 0184
        • Novartis Investigative Site
    • Western Cape
      • Somerset West, Western Cape, Sydafrika, 7130
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • New Taipei, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Tjekkiet
      • Praha 2, Tjekkiet, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 5, Tjekkiet, 150 06
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • KKIM UK Frankfurt/Main
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 68305
        • Universitaetsmedizin Mannheim
  • Ungarn
      • Pecs, Ungarn, 7623
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH) diagnosticeret enten ved genetisk testning eller på fænotypiske kriterier
  • Fastende LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) ved screening
  • Fastende triglycerider
  • Ved maksimalt tolereret dosis af statin (efterforskerens skøn) med eller uden anden lipidsænkende behandling; stabil i ≥ 30 dage før screening
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2 ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)
  • Aktiv leversygdom
  • Sekundær hyperkolesterolæmi, f.eks. hypothyroidisme eller nefrotisk syndrom
  • Større uønskede kardiovaskulære hændelser inden for 3 måneder før randomisering
  • Tidligere behandling med monoklonale antistoffer rettet mod PCSK9 (inden for 90 dage efter screening)
  • Nylig og/eller planlagt brug af andre forsøgslægemidler eller udstyr

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Inclisiran
År 1 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (givet på dag 1, 90 og 270) Kun dag 360 - placebo subkutan injektion År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (givet på dag 450 og 630)
Medicin: Inclisiran
Inclisiran natrium 300 mg (svarende til 284 mg inclisiran) i 1,5 ml opløsning til subkutan injektion
Andre navne:
  • KJX839
Placebo komparator: Placebo
År 1 - placebo subkutan injektion (givet på dag 1, 90 og 270) År 2 - inclisiran natrium 300 mg subkutan injektion (givet på dag 360, 450 og 630)
Medicin: Placebo
Steril normal saltvand (0,9 % natriumchlorid i vand til subkutan injektion)
Andre navne:
  • Saltopløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis (%) ændring i low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C) fra baseline til dag 330
Tidsramme: Baseline og dag 330
Demonstrere overlegenhed af inclisiran sammenlignet med placebo med hensyn til at reducere LDL-C [procent ændring] på dag 330 (år 1)
Baseline og dag 330

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tidsjusteret % ændring i LDL-C fra baseline efter dag 90 og op til dag 330
Tidsramme: Baseline, efter dag 90 op til dag 330
Demonstrere inclisirans overlegenhed sammenlignet med placebo med hensyn til at reducere LDL-C [tidsjusteret procentændring] i løbet af år 1
Baseline, efter dag 90 op til dag 330
Absolut ændring i LDL-C fra baseline til dag 330
Tidsramme: Baseline og dag 330
Demonstrere inclisirans overlegenhed sammenlignet med placebo med hensyn til at reducere LDL-C [absolut ændring] på dag 330 (år 1)
Baseline og dag 330
% ændring i apolipoprotein B (Apo B), lipoprotein (a) [Lp(a)], ikke-højdensitet lipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) og total kolesterol fra baseline til dag 330
Tidsramme: Baseline og dag 330

Demonstrere overlegenhed af inclisiran sammenlignet med placebo med hensyn til at reducere Apo B, lipoprotein (a) [Lp(a)], ikke-højdensitet lipoprotein kolesterol (ikke-HDL-C) og total kolesterol [procent ændring] på dag 330 (år 1 )

- Hierarkisk testning
Baseline og dag 330
% ændring og absolut ændring i LDL-C fra baseline op til dag 720
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C over tid
Baseline, op til dag 720
% ændring og absolut ændring i andre lipoproteiner og lipidparametre fra baseline op til dag 720
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af Apo B, Lp(a), non-HDL-C, total kolesterol, triglycerider, high density lipoprotein kolesterol (HDL-C), meget lav densitet lipoprotein kolesterol (VLDL-C), apolipoprotein A1 (Apo A1) over tid
Baseline, op til dag 720
% ændring og absolut ændring i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) fra baseline op til dag 720
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. november 2023

Studieafslutning (Anslået)

2. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2020

Først opslået (Faktiske)

3. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CKJX839C12301
  • 2020-002757-18 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær hyperkolesterolæmi - heterozygot

Kliniske forsøg med Inclisiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner