AML および MDS の高齢患者の治療に対する新しいアプローチとしての CPX-351

包含基準:

• -原発性難治性または再発性AML（2016年世界保健機関[WHO]基準で定義）の患者で、治療する医師によって評価された集中化学療法に適していない、または受けたくない患者。 原発性難治性疾患は次のように定義されます。

  • 1サイクルまたは2サイクルの寛解導入化学療法を受けた後、CR、CRi、またはmLFS（5％未満の骨髄（BM）芽球として定義）を達成できなかった。
  • -4サイクルの非強化化学療法を受けた後、CR、CRi、またはMLFS（BM芽球の5％未満と定義）を達成できなかった、または治療中の任意の時点で疾患が進行した。
• アザシチジン、デシタビン、または HMA と別の薬剤の併用による治療に反応しなかった、または HMA による初期治療に対する反応を失った MDS の参加者 (2016 WHO 基準による)。
• 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンス ステータス <=2
• -適切な肝臓（血清総ビリルビン<1.5 x ULN、血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）および/または血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ（SGOT）<2.5 x ULN）および腎機能（クレアチニン<1.5mg / dL）。
• 参加者は、治療を開始する前に、レビュー、理解、および書面による同意を喜んで提供できる必要があります。

除外基準:

• -悪性腫瘍による中枢神経系（CNS）の関与の活発な徴候または症状（腰椎穿刺[LP]は不要）。
• -MDSまたはAMLに対する以前の7 + 3寛解導入化学療法
• -以前の非集中治療の2行以上。
• -ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIIIまたはIVの心臓病、活動性虚血または狭心症などのその他の制御されていない心臓の状態、リズム制御戦略またはペースメーカーでの臨床的に重大な心不整脈、制御されていない高血圧（血圧> 160収縮期および> 110降圧薬に反応しない拡張期）
• -過去12週間（治療開始から）の急性心筋梗塞。
• -治療する医師の観点から、参加者が研究に参加する場合、またはその人がインフォームドコンセントを与えることを妨げる場合、参加者を容認できないリスクにさらす深刻な病状、実験室の異常、または精神疾患。
• -治験薬の開始から過去6か月以内に診断された活動性の悪性腫瘍（無関係、非血液学的悪性腫瘍）（根治的に治療された子宮頸部の上皮内癌または非黒色腫皮膚癌を除く）。
• -CPX-351と同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
• -進行中または活動中の感染、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、制御されていない心臓不整脈、または精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患のある被験者 研究要件への準拠を制限します。
• -HIVまたは活動性のB型またはC型肝炎の既知の病歴。
• -研究登録前の2週間以内に大きな手術はありません。
• 妊娠中または授乳中
• 妊娠可能な男性と女性の参加者で、効果的な避妊法（すなわち、 禁欲）研究治療を受けている間、および研究治療の最後の投与後30日間、妊娠を避けるため。 非出産は、閉経後1年以上または不妊手術済みと定義されています。
• 急性前骨髄球性白血病（APL）