血液学研究のために廃棄された骨髄
この研究の主な目的は、ヘモグロビン症および非ヘモグロビン症の個人から廃棄された骨髄含有骨サンプルを取得するメカニズムを確立することです。 サンプルの処理は、ヘモグロビン症患者からの HSPC を遺伝子治療および実験室環境での遺伝子技術を使用して操作する最善の方法を理解するのに役立ちます。 また、細胞機能と移植の適合性を評価するために、将来研究できるサンプルの貯蔵庫を確立することもできます。
副次的な目的
- 異常ヘモグロビン症（例： 鎌状赤血球症（SCD）およびβ-サラセミア）。
- 胎児ヘモグロビンの発現を異常ヘモグロビン症の潜在的に治癒可能なレベルまで上昇させる薬物治療戦略を開発すること。
- 異常ヘモグロビン症の患者から分離された骨髄細胞の生物学を調べること。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
異常ヘモグロビン症（例： 鎌状赤血球症 (SCD) およびサラセミア) は、生活の質を短縮および低下させる壊滅的な遺伝性貧血です。 SCD の現在の唯一の治癒療法は骨髄移植です。 しかし、多くの患者は移植に適したドナーにアクセスできません。 遺伝子治療、遺伝子編集、新薬に基づく代替治療法が現在開発されており、異常ヘモグロビン症に大きな期待が寄せられています。 遺伝子治療と遺伝子編集は、患者自身の細胞を利用するため、ドナーの必要性と、移植片対宿主病の潜在的に壊滅的な副作用の両方を排除するため、特に魅力的です。 遺伝子治療アプローチでは、造血幹細胞および前駆細胞 (HSPC) が患者から採取され、その後、病気の原因となる変異を「修正」または「置換」するために処理されます。 ただし、最適な遺伝子治療と遺伝子編集プロトコルを開発し、異常ヘモグロビン症患者における HSPC の固有の生物学をよりよく理解するには、多くの作業が残っています。
St. Jude の研究者は、ヘモグロビン症患者の HSPC を遺伝子治療および遺伝子編集技術で最適に操作して、最適な遺伝子修正および/または置換、および移植後の「修正された」HSPC の最適な生着を実現する方法を学びたいと考えています。 St. Jude の研究者は、SCD の症状を改善する可能性がある SCD HSPC で候補薬をテストしようとしています。 最後に、セント ジュードの研究者は、ヘモグロビン症患者から分離された HSPC の基本的な生物学と機能を徹底的に特徴付けようとしています。
通常、整形外科手術中に廃棄される骨髄含有骨サンプルは、これらの手術を受ける非ヘモグロビン症患者だけでなく、ヘモグロビン症患者からも保存されます。 これらのサンプルは、このプロトコルの主な目的と副次的な目的に対処することを目的とした実験研究のために、セント ジュード血液学部門に発送されます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Shannon McKinney-Freeman, Ph.D.
- 電話番号：888-226-4343
- メール：referralinfo@stjude.org
研究場所
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- 募集
- St. Jude Children's Research Hospital
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主任研究者：
- Shannon McKinney-Freeman, Ph.D.
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コンタクト：
- Shannon McKinney-Freeman, Ph.D.
- 電話番号：888-226-4343
- メール：referralinfo@stjude.org
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 骨廃棄物を含む骨髄を含む臨床管理のために整形外科手術を受けるあらゆる年齢の患者。
臨床管理のために整形外科手術を受けている患者は、次の診断と基準を持っている場合、この研究の対象となります。
- 2歳以上のS / S疾患のホモ接合体またはSおよびβサラセミアの二重ヘテロ接合体が適格です。
- HbE-β-サラセミアまたはホモ接合型 (重度) β-サラセミア。 輸血に依存している（重度）、または重度の貧血であるが比較的輸血に依存していない（中等度）人を含みます。 診断基準には、標準的な血液学的パラメータ、赤血球指数、ヘモグロビン電気泳動、および HbF と HbA2 の定量が含まれます。
除外基準:
- 痛みを伴う発作、急性胸部症候群、脳血管イベントまたは活動性感染症を含む鎌状赤血球症の活動的で急性の症状。
- 妊娠中の女性は研究登録の資格がありません
- 研究参加者または法定後見人/代理人が書面によるインフォームドコンセントを与えることができない、または不本意である場合、この研究プロトコルへの登録が妨げられます。
- 血小板数 < 150,000/mm^3
- 好中球数 < 2000/mm^3
- -ヒドロキシ尿素療法を受けている患者の場合、好中球数が1000 / mm ^ 3未満
- プロトロンビン時間 > 17 秒
- 部分トロンボプラスチン 時間 > 43 秒
- -手術や抜歯を含む以前の処置に関連した過度の出血の病歴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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整形外科患者
-骨廃棄物を含む骨髄を含む臨床管理のために整形外科手術を受ける参加者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヘモグロビン症および非ヘモグロビン症の個人から廃棄された骨髄含有骨サンプルの収集、処理、および保管。
時間枠：サンプル採取終了後、約10年
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廃棄された骨髄を含む骨サンプルは、研究に使用するために収集されます。サンプルの処理は、ヘモグロビン症患者からの HSPC を遺伝子治療および実験室環境での遺伝子技術を使用して操作する最善の方法を理解するのに役立ちます。
また、細胞機能と移植の適合性を評価するために、将来研究できるサンプルの貯蔵庫を確立することもできます。
サンプルは、組織培養ベースのアッセイを使用した造血活性の包括的な評価、およびグローバルなトランスクリプトームとエピゲノムの分子プロファイリング研究の対象となる場合があります。
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サンプル採取終了後、約10年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Shannon McKinney-Freeman, Ph.D.、St. Jude Children's Research Hospital
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BMHR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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