Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Выброшенный костный мозг для гематологических исследований

29 апреля 2026 г. обновлено: St. Jude Children's Research Hospital

Основная цель этого исследования - установить механизм получения выброшенных образцов костей, содержащих костный мозг, от гемоглобинопатии, а также от людей без гемоглобинопатии. Обработка образцов поможет понять, как лучше всего манипулировать HSPC от пациентов с гемоглобинопатией с помощью генной терапии и генных технологий в лабораторных условиях. Это также позволит нам создать резервуар образцов, которые можно будет изучить в будущем для оценки клеточной функции и пригодности для трансплантации.

Второстепенные цели

  • Разработать стратегии переноса генов и редактирования генов в качестве потенциально лечебной терапии гемоглобинопатий (например, серповидноклеточная анемия (SCD) и β-талассемия).
  • Разработать стратегию медикаментозного лечения, которая повышает экспрессию фетального гемоглобина до уровня, потенциально излечивающего от гемоглобинопатий.
  • Изучить биологию клеток костного мозга, выделенных от больных гемоглобинопатиями.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Гемоглобинопатии (например, серповидно-клеточная анемия (ССБ) и талассемия) — тяжелые наследственные анемии, которые укорачивают и снижают качество жизни. Единственным современным методом лечения ВСС является трансплантация костного мозга. Однако многие пациенты не имеют доступа к подходящим донорам для трансплантации. В настоящее время разрабатываются альтернативные методы лечения гемоглобинопатий, основанные на генной терапии, редактировании генов и новых лекарствах. Генная терапия и редактирование генов особенно привлекательны, потому что они устраняют как потребность в донорах, так и потенциально разрушительные побочные эффекты реакции «трансплантат против хозяина», поскольку они используют собственные клетки пациентов. В подходах генной терапии гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники (HSPC) собираются у пациента, а затем обрабатываются, чтобы «исправить» или «заменить» мутацию, вызывающую заболевание. Тем не менее, предстоит еще много работы по разработке оптимальных протоколов генной терапии и редактирования генов, а также по лучшему пониманию присущей биологии HSPCs у пациентов с гемоглобинопатиями.

Исследователи из St. Jude хотят узнать, как наилучшим образом манипулировать HSPC пациентов с гемоглобинопатией с помощью генной терапии и технологий редактирования генов, чтобы добиться оптимальной коррекции и/или замены генов, а также оптимального приживления «исправленных» HSPC после трансплантации. Исследователи из Сент-Джуда также стремятся протестировать лекарства-кандидаты на ВСС HSPC, которые могут облегчить симптомы ВСС. Наконец, исследователи из Сент-Джуда стремятся тщательно охарактеризовать основную биологию и функцию HSPC, выделенных у пациентов с гемоглобинопатией.

Образцы костей, содержащие костный мозг, которые обычно выбрасываются во время ортопедической хирургии, будут спасены от пациентов с гемоглобинопатией, а также от пациентов без гемоглобинопатии, перенесших эти операции. Эти образцы будут отправлены в отделение гематологии Сент-Джуд для экспериментальных исследований, направленных на решение основных и второстепенных задач этого протокола.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Shannon McKinney-Freeman, Ph.D.
  • Номер телефона: 888-226-4343
  • Электронная почта: referralinfo@stjude.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Рекрутинг
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Главный следователь:
          • Shannon McKinney-Freeman, Ph.D.
        • Контакт:
          • Shannon McKinney-Freeman, Ph.D.
          • Номер телефона: 888-226-4343
          • Электронная почта: referralinfo@stjude.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники, соответствующие критериям приемлемости.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты любого возраста, получающие ортопедическую хирургию для клинического лечения, которые включают костный мозг, содержащий костный отброс.

  • Пациенты, получающие ортопедическую хирургию для клинического лечения, будут рассматриваться для участия в этом исследовании, если у них есть следующий диагноз и критерии:

    • Гомозиготное заболевание S/S или двойная гетерозигота по S и β-талассемии в возрасте двух лет и старше имеют право на участие.
    • HbE-β-талассемия или гомозиготная (тяжелая) β-талассемия. включая тех, кто является зависимым от переливания крови (большой) или с тяжелой анемией, но относительно независимым от переливания крови (промежуточный). Диагностические критерии включают стандартные гематологические параметры, индексы эритроцитов, электрофорез гемоглобина и количественное определение HbF и HbA2.

Критерий исключения:

  • Активные, острые проявления серповидно-клеточной анемии, включая болевой криз, острый грудной синдром, цереброваскулярные события или активную инфекцию.
  • Беременные женщины не будут допущены к зачислению на обучение
  • Неспособность или нежелание участника исследования или законного опекуна/представителя дать письменное информированное согласие будет препятствовать включению в этот протокол исследования.
  • Количество тромбоцитов < 150 000/мм^3
  • Количество нейтрофилов < 2000/мм^3
  • Количество нейтрофилов < 1000/мм^3 у пациентов, получающих гидроксимочевину
  • Протромбиновое время > 17 секунд
  • Частичное тромбопластиновое время > 43 секунд
  • История чрезмерного кровотечения в контексте предыдущих процедур, включая хирургическое вмешательство и удаление зубов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты ортопедической хирургии
Участники, получающие ортопедическую операцию для клинического лечения, включающую костный мозг, содержащий костный отброс.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сбор, обработка и хранение выброшенных образцов костей, содержащих костный мозг, от гемоглобинопатии, а также от лиц без гемоглобинопатии.
Временное ограничение: После завершения сбора проб примерно через 10 лет
Выброшенные образцы костей, содержащие костный мозг, будут собираться для использования в исследованиях; Обработка образцов поможет понять, как лучше всего манипулировать HSPC от пациентов с гемоглобинопатией с помощью генной терапии и генных технологий в лабораторных условиях. Это также позволит нам создать резервуар образцов, которые можно будет изучить в будущем для оценки клеточной функции и пригодности для трансплантации. Образцы могут быть предметом комплексной оценки гемопоэтической активности с использованием анализов на основе культур тканей, а также исследований молекулярного профилирования глобального транскриптома и эпигеномов.
После завершения сбора проб примерно через 10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Jude Children's Research Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Shannon McKinney-Freeman, Ph.D., St. Jude Children's Research Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 июля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2035 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BMHR

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться