Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Afgedankt beenmerg voor hematologisch onderzoek

29 april 2026 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

Het primaire doel van deze studie is om een ​​mechanisme vast te stellen om weggegooide beenmergbevattende botmonsters te verkrijgen van zowel hemoglobinopathie als niet-hemoglobinopathie-individuen. De verwerking van monsters zal helpen om te begrijpen hoe HSPC's van hemoglobinopathiepatiënten het beste kunnen worden gemanipuleerd met gentherapie en gentechnologieën in de laboratoriumomgeving. Het zal ons ook in staat stellen een reservoir van monsters op te zetten die in de toekomst kunnen worden bestudeerd om de cellulaire functie en geschiktheid voor transplantatie te beoordelen.

Secundaire doelstellingen

  • Strategieën voor genoverdracht en genbewerking ontwikkelen als potentieel curatieve therapie voor hemoglobinopathieën (bijv. sikkelcelziekte (SCD) en β-thalassemie).
  • Een medicamenteuze behandelingsstrategie ontwikkelen die de expressie van foetaal hemoglobine verheft tot een potentieel genezend niveau voor hemoglobinopathieën.
  • Om de biologie van beenmergcellen te onderzoeken die zijn geïsoleerd uit patiënten met hemoglobinopathieën.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De hemoglobinopathieën (bijv. sikkelcelziekte (SCD) en thalassemie) zijn verwoestende erfelijke bloedarmoede die de kwaliteit van leven verkorten en verminderen. De enige huidige curatieve therapie voor SCZ is beenmergtransplantatie. Veel patiënten hebben echter geen toegang tot geschikte donoren voor transplantatie. Alternatieve behandelingen op basis van gentherapie, genbewerking en nieuwe medicijnen worden momenteel ontwikkeld en zijn veelbelovend voor hemoglobinopathieën. Gentherapie en genbewerking zijn vooral aantrekkelijk omdat ze zowel de behoefte aan donoren als de potentieel verwoestende bijwerkingen van graft-versus-host-ziekte elimineren, omdat ze profiteren van de eigen cellen van de patiënt. Bij benaderingen van gentherapie worden hematopoëtische stam- en progenitorcellen (HSPC's) van een patiënt verzameld en vervolgens behandeld om de ziekteveroorzakende mutatie te 'corrigeren' of 'te vervangen'. Er is echter nog veel werk aan de ontwikkeling van optimale protocollen voor gentherapie en genbewerking, en om de inherente biologie van HSPC's bij patiënten met hemoglobinopathieën beter te begrijpen.

Onderzoekers van St. Jude willen leren hoe ze HSPC's van hemoglobinopathiepatiënten het beste kunnen manipuleren met gentherapie en genbewerkingstechnologieën om optimale gencorrectie en/of -vervanging te bereiken, evenals optimale implantatie van 'gecorrigeerde' HSPC's na transplantatie. St. Jude-onderzoekers proberen ook kandidaat-geneesmiddelen te testen op SCD HSPC's die de symptomen van SCD zouden kunnen verbeteren. Ten slotte proberen de St. Jude-onderzoekers de basisbiologie en functie van HSPC's die zijn geïsoleerd uit hemoglobinopathiepatiënten grondig te karakteriseren.

Beenmergbevattende botmonsters die doorgaans worden weggegooid tijdens orthopedische chirurgie, zullen worden gered van zowel hemoglobinopathiepatiënten als niet-hemoglobinopathiepatiënten die deze operaties ondergaan. Deze monsters zullen worden verzonden naar de afdeling Hematologie van St. Jude voor experimenteel onderzoek gericht op het aanpakken van de primaire en secundaire doelstellingen van dit protocol.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shannon McKinney-Freeman, Ph.D.
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers die voldoen aan de geschiktheidscriteria.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van elke leeftijd die orthopedische chirurgie ondergaan voor klinische behandeling waarbij beenmerg dat botafval bevat betrokken is.

  • Patiënten die orthopedische chirurgie ondergaan voor klinische behandeling komen in aanmerking voor deze studie als ze de volgende diagnose en criteria hebben:

    • Homozygote S/S-ziekte of dubbel heterozygoot voor S- en β-thalassemie die twee jaar of ouder zijn, komen in aanmerking.
    • HbE-β-thalassemie of homozygote (ernstige) β-thalassemie. inclusief degenen die afhankelijk zijn van transfusie (ernstig) of ernstig bloedarmoede hebben maar relatief onafhankelijk zijn van transfusie (intermedia). Diagnostische criteria omvatten standaard hematologische parameters, erytrocytenindices, hemoglobine-elektroforese en kwantitatieve bepaling van HbF en HbA2.

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve, acute manifestaties van sikkelcelanemie, waaronder pijnlijke crisis, acuut chest syndroom, cerebrovasculaire voorvallen of actieve infectie.
  • Zwangere vrouwen komen niet in aanmerking voor studie-inschrijving
  • Het onvermogen of de onwil van de onderzoeksdeelnemer of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, sluit inschrijving op dit onderzoeksprotocol uit.
  • Aantal bloedplaatjes < 150.000/mm^3
  • Aantal neutrofielen < 2000/mm^3
  • Aantal neutrofielen < 1000/mm^3 voor patiënten die behandeld worden met hydroxyurea
  • Protrombinetijd > 17 seconden
  • Gedeeltelijke tromboplastine Tijd > 43 seconden
  • Geschiedenis van overmatig bloeden in de context van eerdere procedures, waaronder operaties en tandextracties

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Orthopedische Chirurgie Patiënten
Deelnemers die orthopedische chirurgie ondergaan voor klinische behandeling waarbij beenmerg met botafval betrokken is.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verzameling, verwerking en opslag van weggegooide beenmergbevattende botmonsters van hemoglobinopathie, evenals niet-hemoglobinopathie-individuen.
Tijdsspanne: Na voltooiing van de monsterverzameling, ongeveer 10 jaar
Afgedankte beenmergbevattende botmonsters worden verzameld voor onderzoek; De verwerking van monsters zal helpen om te begrijpen hoe HSPC's van hemoglobinopathiepatiënten het beste kunnen worden gemanipuleerd met gentherapie en gentechnologieën in de laboratoriumomgeving. Het zal ons ook in staat stellen een reservoir van monsters op te zetten die in de toekomst kunnen worden bestudeerd om de cellulaire functie en geschiktheid voor transplantatie te beoordelen. Monsters kunnen worden onderworpen aan uitgebreide beoordeling van hematopoëtische activiteit met behulp van op weefselkweek gebaseerde assays, evenals moleculaire profileringsstudies van globaal transcriptoom en epigenomen.
Na voltooiing van de monsterverzameling, ongeveer 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shannon McKinney-Freeman, Ph.D., St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2035

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BMHR

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren