PDE MAX の評価 (PDE MAX)
2024年2月15日 更新者：Vitaflo International, Ltd
ピリドキシン依存性てんかん（PDE）の食事管理に使用する特殊医療目的食品（FSMP）である PDE MAX を、受容性、忍容性、遵守および代謝制御への影響に関して評価する実現可能性研究
PDE MAX は、ピリドキシン依存性てんかんの食事管理のための PDE MAX の 1 歳以上の最大 15 人の参加者を対象とした単一群の前向き実行可能性研究です。
調査の概要
詳細な説明
PDE Max は、PDE のためにリジン制限食を摂取している患者の栄養要件を満たすように特別に設計された、新しく開発された製品です。
これは、ピリドキシン依存性てんかん (PDE) の食事管理に使用する特別医療目的 (FSMP) の食品である PDE MAX を、受容性、忍容性、順守、および代謝制御への影響に関して評価するための実現可能性研究です。
参加者には 8 週間分の PDE MAX が与えられ、毎日の日記と簡単なアンケートに記入して、順守、胃腸耐性、嗜好性、および製品の使用方法に関する情報を記録するよう求められます。
いくつかの生化学的パラメーターを測定するために、研究の開始時と終了時に血液と尿のサンプルが採取されます。
物理的および神経学的評価は、研究の開始時と終了時に地元の代謝コンサルタントによって行われます。
リジンレベルの定期的なモニタリングは継続されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -生化学的および/または遺伝的に確認されたピリドキシン依存性てんかん（PDE）の診断。
- 1歳以上の男性または女性。 スクリーニング時に16歳以上の参加者は、自分で同意する能力が必要です。
- -現在、スクリーニング前に最低4週間リジン制限食を摂取しています。
- -研究製品を喜んで服用し、栄養士のアドバイスに従います。
- -患者または親/保護者からの自発的な書面によるインフォームドコンセント。
- 自発的に与えられた、書面による同意 (該当する場合)。
除外基準:
- -研究者の意見では、研究プロトコルを遵守できない。
- -研究期間中の追加の多量/微量栄養素サプリメントの使用, アルギニンやピリドキシンなどであるがこれらに限定されない研究者によって臨床的に示され、処方されない限り. その場合、補充はスクリーニングの4週間前に開始されている必要があり、研究期間中に摂取量に変化が予想されることはありません.
- -研究の開始時に妊娠中/授乳中の参加者、または研究期間中に妊娠する予定の参加者。 妊娠の可能性のある参加者は、登録前に妊娠検査を受ける必要があります。
注意：この研究中に予期せず妊娠した参加者は、医師と相談して、希望する場合は研究の栄養製品を継続することができますが、通常は妊娠中に行われない調査は行いません.
- -研究製品に存在する成分に対するアレルギー。
- -治験責任医師の意見では、被験者をリスクにさらす、自発的な同意/同意または必要な研究手順の遵守を妨げる、または研究の目的を混乱させる他の併発する医学的または精神医学的状態。
- -他の介入研究に参加しており、スクリーニング前の30日以内に他の治験薬、製品、またはデバイスを受け取っているか、非投薬研究に参加している 研究者の意見では、研究のコンプライアンスまたは結果を妨げる評価。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PDE 最大
PDE MAX は、患者の個々の要件に基づいて研究栄養士によって処方されます。
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PDE MAX は、患者の個々の要件に基づいて研究栄養士によって処方されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8週間の摂取後に患者がリッカート尺度で評価した製品受容性
時間枠：8週間
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研究製品を8週間摂取した後の参加者の受容性の評価
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8週間
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8週間の摂取中の胃腸耐性の自己申告による変化のアンケート
時間枠：8週間
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-研究製品の8週間の摂取中の参加者の胃腸耐性の評価
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8週間
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処方された量の研究製品への自己申告による順守のアンケート
時間枠：8週間
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研究製品の8週間の摂取中の処方量への参加者の順守の評価
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8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PDE MAX を 8 週間摂取した後の血漿中のピペコリン酸濃度のベースラインからの変化。
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後、血漿中のピペコリン酸のベースラインからの変化を観察します。
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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血斑中の 6-オキソ-ピペコリン酸の PDE MAX を 8 週間摂取した後の、ベースラインからの濃度の変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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ベースラインからの変化を観察するために、PDE MAX を 8 週間摂取した後、血斑の 6-オキソ-ピペコリン酸で
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後のベースラインからの血漿中6-オキソピペコリン酸濃度の変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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血漿中の 6-オキソ-ピペコリン酸の PDE MAX を 8 週間摂取した後、ベースラインからの変化を観察する
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後のベースラインからの尿中6-オキソピペコリン酸濃度の変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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ベースラインからの変化を観察するには、PDE MAX を 8 週間摂取した後、尿中の 6-オキソ-ピペコリン酸を
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後のベースラインからの血斑中の P6C 濃度の変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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ベースラインからの変化を観察するには、PDE MAX を 8 週間摂取した後、血斑における P6C の変化を観察します
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後の血漿中 P6C 濃度のベースラインからの変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後、血漿中のP6Cのベースラインからの変化を観察する
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後の血漿中αAASA濃度のベースラインからの変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後、血漿中のαAASA のベースラインからの変化を観察する
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後の尿中αAASA濃度のベースラインからの変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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ベースラインからの変化を観察するため、PDE MAX を 8 週間摂取した後、尿中の αAASA が
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後の、血漿中のアミノ酸プロファイルのベースラインからの濃度の変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後、血漿中のアミノ酸プロファイルのベースラインからの変化を観察する
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後の全血セロトニン濃度のベースラインからの変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後、全血セロトニンのベースラインからの変化を観察する
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後の血漿中のピリドキサールリン酸濃度のベースラインからの変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後、血漿中のピリドキサールリン酸のベースラインからの変化を観察する
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後の血漿中のビタマー濃度のベースラインからの変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後、血漿中のビタマーのベースラインからの変化を観察する
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後の尿中有機酸濃度のベースラインからの変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAX を 8 週間摂取した後、尿中の有機酸のベースラインからの変化を観察する
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後のベースラインからの血斑中の2OPP濃度の変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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ベースラインからの変化を観察するには、PDE MAX を 8 週間摂取した後、血斑の 2OPP を観察します。
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後の血漿中2OPP濃度のベースラインからの変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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ベースラインからの変化を観察するため、PDE MAX を 8 週間摂取した後、血漿中の 2OPP が変化しました
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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PDE MAXを8週間摂取した後の尿中2OPP濃度のベースラインからの変化
時間枠：0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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ベースラインからの変化を観察するため、PDE MAX を 8 週間摂取した後、尿中の 2OPP が変化しました
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0日目（訪問1）から56日目（訪問2）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Clara van Karnebeek、Amsterdam University Medical Centers
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月1日
一次修了 (実際)
2023年7月20日
研究の完了 (実際)
2023年7月31日
試験登録日
最初に提出
2020年12月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月11日
最初の投稿 (実際)
2020年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月15日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。