Évaluation de PDE MAX (PDE MAX)
15 février 2024 mis à jour par: Vitaflo International, Ltd
Une étude de faisabilité pour évaluer PDE MAX, un aliment destiné à des fins médicales spéciales (FSMP) pour une utilisation dans la gestion diététique de l'épilepsie dépendante de la pyridoxine (PDE) en ce qui concerne l'acceptabilité, la tolérabilité, l'adhésion et l'effet sur le contrôle métabolique
PDE MAX est une étude de faisabilité prospective à un seul bras portant sur jusqu'à 15 participants âgés d'un (1) an et plus de PDE MAX pour la prise en charge diététique de l'épilepsie dépendante de la pyridoxine.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
PDE Max est un produit nouvellement développé conçu spécifiquement pour répondre aux besoins nutritionnels des patients suivant un régime restreint en lysine pour PDE.
Il s'agit d'une étude de faisabilité visant à évaluer PDE MAX, un aliment destiné à des fins médicales spéciales (FSMP) destiné à être utilisé dans la prise en charge diététique de l'épilepsie dépendante de la pyridoxine (PDE) en ce qui concerne l'acceptabilité, la tolérabilité, l'adhésion et l'effet sur le contrôle métabolique.
Les participants recevront un approvisionnement de huit semaines de PDE MAX et il leur sera demandé de remplir un journal quotidien et un court questionnaire pour enregistrer des informations sur : l'observance, la tolérance gastro-intestinale, la palatabilité et la manière dont le produit est utilisé.
Des échantillons de sang et d'urine seront prélevés au début et à la fin de l'étude pour mesurer plusieurs paramètres biochimiques.
Des évaluations physiques et neurologiques seront effectuées par le consultant métabolique local au début et à la fin de l'étude.
La surveillance de routine des niveaux de lysine se poursuivra.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
11
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Nijmegen, Pays-Bas, 6500
- Radboud UMC
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London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic d'épilepsie dépendante de la pyridoxine (PDE), confirmée biochimiquement et/ou génétiquement.
- Hommes ou femmes âgés d'un (1) an et plus. Tout participant âgé de 16 ans et plus au dépistage doit avoir la capacité de consentir par lui-même.
- Suivre actuellement un régime restreint en lysine pendant au moins quatre (4) semaines avant le dépistage.
- Disposé à prendre le produit de l'étude et à suivre les conseils donnés par le diététicien.
- Consentement donné volontairement, par écrit et en connaissance de cause du patient ou du parent/tuteur.
- Donné volontairement, consentement écrit (le cas échéant).
Critère d'exclusion:
- Incapacité à se conformer au protocole de l'étude, de l'avis de l'investigateur.
- Utilisation de suppléments de macro / micronutriments supplémentaires pendant la période d'étude, sauf indication clinique et prescription par l'investigateur, tels que, mais sans s'y limiter, l'arginine et la pyridoxine. Dans ce cas, la supplémentation doit avoir commencé quatre (4) semaines avant le dépistage sans changement prévu des apports pendant la durée de l'étude.
- Participants qui sont enceintes / allaitent au début de l'étude ou envisagent de devenir enceintes pendant la période d'étude. Les participants en âge de procréer devront subir un test de grossesse avant l'inscription.
N.B. : Les participantes tombant enceintes de façon inattendue au cours de cette étude pourront, en consultation avec leur médecin, poursuivre le produit diététique de l'étude si elles le souhaitent mais n'auront pas d'investigations qui ne seraient normalement pas réalisées pendant la grossesse.
- Allergie à tout ingrédient présent dans le produit à l'étude.
- Autres conditions médicales ou psychiatriques concomitantes qui, de l'avis de l'investigateur, exposeraient le sujet à un risque accru, empêcheraient l'obtention d'un consentement/assentiment volontaire ou le respect des procédures d'étude requises, ou confondraient les objectifs de l'étude.
- Participe à toute autre étude interventionnelle et a reçu tout autre médicament, produit ou dispositif expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou participe à une étude non médicamenteuse qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conformité ou le résultat de l'étude évaluations.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: EDP MAX
PDE MAX sera prescrit par le diététicien de l'étude en fonction des besoins individuels du patient.
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PDE MAX sera prescrit par le diététicien de l'étude en fonction des besoins individuels du patient.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Acceptabilité du produit évaluée sur une échelle de Likert par le patient après huit semaines de prise
Délai: 8 semaines
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Évaluation de l'acceptabilité du participant après une prise de huit semaines du produit à l'étude
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8 semaines
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Questionnaire sur les changements autodéclarés de la tolérance gastro-intestinale au cours d'une prise de huit semaines
Délai: 8 semaines
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Évaluation de la tolérance gastro-intestinale du participant pendant les huit semaines de prise du produit à l'étude
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8 semaines
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Questionnaire d'adhésion autodéclarée à la quantité prescrite de produit à l'étude
Délai: 8 semaines
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Évaluation de l'adhésion du participant à la quantité prescrite pendant la prise de huit semaines du produit à l'étude
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8 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la concentration par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, d'acide pipécolique dans le plasma.
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport à la ligne de base, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, dans l'acide pipécolique dans le plasma.
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, d'acide 6-oxo-pipécolique dans les taches de sang
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer les changements par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, en acide 6-oxo-pipécolique dans les taches de sang
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, d'acide 6-oxo-pipécolique dans le plasma
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, d'acide 6-oxo-pipécolique dans le plasma
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, d'acide 6-oxo-pipécolique dans l'urine
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, d'acide 6-oxo-pipécolique dans l'urine
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, de P6C dans les taches de sang
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, de P6C dans les taches de sang
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, de P6C dans le plasma
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, de P6C dans le plasma
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, d'αAASA dans le plasma
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, d'αAASA dans le plasma
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, d'αAASA dans l'urine
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, d'αAASA dans l'urine
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, du profil des acides aminés dans le plasma
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport à la ligne de base, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, du profil des acides aminés dans le plasma
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport au départ, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, de sérotonine dans le sang total
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, de sérotonine dans le sang total
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, de phosphate de pyridoxal dans le plasma
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, de phosphate de pyridoxal dans le plasma
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Changement de concentration par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, de vitamères dans le plasma
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, de vitamères dans le plasma
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, des acides organiques dans l'urine
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer tout changement par rapport à la ligne de base, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, des acides organiques dans l'urine
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, de 2OPP dans les taches de sang
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer les changements par rapport au départ, après une prise de 8 semaines de PDE MAX, de 2OPP dans les taches de sang
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, de 2OPP dans le plasma
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer les changements par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, de 2OPP dans le plasma
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Modification de la concentration par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, de 2OPP dans l'urine
Délai: Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Pour observer les changements par rapport à la ligne de base, après un apport de 8 semaines de PDE MAX, de 2OPP dans l'urine
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Jour 0 (visite 1) à jour 56 (visite 2)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2021
Achèvement primaire (Réel)
20 juillet 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
31 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 décembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2020
Première publication (Réel)
17 décembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MCT-W-PDEPS-2017-10-11
- 254178 (Autre identifiant: UK IRAS)
- 20/NW/0370 (Autre identifiant: UK HRA)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .