Evaluering av PDE MAX (PDE MAX)
15. februar 2024 oppdatert av: Vitaflo International, Ltd
En mulighetsstudie for å evaluere PDE MAX, et næringsmiddel for spesielle medisinske formål (FSMP) for bruk i kostholdsbehandling av pyridoksinavhengig epilepsi (PDE) med hensyn til akseptabilitet, tolerabilitet, overholdelse og effekt på metabolsk kontroll
PDE MAX er en enkeltarms prospektiv gjennomførbarhetsstudie med opptil 15 deltakere i alderen ett (1) år og over av PDE MAX for kostholdsbehandling av pyridoksinavhengig epilepsi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
PDE Max er et nyutviklet produkt designet spesielt for å møte ernæringskravene til pasienter som følger en lysinbegrenset diett for PDE.
Dette er en mulighetsstudie for å evaluere PDE MAX, et næringsmiddel for spesielle medisinske formål (FSMP) for bruk i kostholdsbehandling av pyridoksinavhengig epilepsi (PDE) med hensyn til akseptabilitet, tolerabilitet, adherens og effekt på metabolsk kontroll.
Deltakerne vil få en åtte ukers forsyning av PDE MAX og de vil bli bedt om å fylle ut en daglig dagbok og et kort spørreskjema for å registrere informasjon om: etterlevelse, gastrointestinal toleranse, smak og hvordan produktet brukes.
Blod- og urinprøver vil bli tatt i begynnelsen og slutten av studien for å måle flere biokjemiske parametere.
Fysiske og nevrologiske vurderinger vil bli utført av den lokale stoffskiftekonsulenten ved begynnelsen og slutten av studien.
Rutinemessig overvåking av lysinnivåer vil fortsette.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
11
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6500
- Radboud UMC
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av pyridoksinavhengig epilepsi (PDE), biokjemisk og/eller genetisk bekreftet.
- Hanner eller kvinner i alderen ett (1) år og oppover. Enhver deltaker på 16 år og over ved screening må ha kapasitet til å samtykke selv.
- Følger for tiden en lysin-begrenset diett i minimum fire (4) uker før screening.
- Villig til å ta studieproduktet og følge råd gitt av kostholdsekspert.
- Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra pasient eller foresatte.
- Frivillig gitt skriftlig samtykke (hvis hensiktsmessig).
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å overholde studieprotokollen, etter etterforskerens mening.
- Bruk av ekstra makro-/mikronæringstilskudd i løpet av studieperioden, med mindre det er klinisk indisert og foreskrevet av etterforskeren, slik som, men ikke begrenset til, arginin og pyridoksin. I så fall må tilskudd ha startet fire (4) uker før screening uten forventede endringer i inntak i løpet av studiens varighet.
- Deltakere som er gravide/ammer ved studiestart eller planlegger å bli gravide i løpet av studieperioden. Deltakere i fertil alder vil bli pålagt å gjennomgå en graviditetstest før påmelding.
NB: Deltakere som blir gravide uventet under denne studien kan i samråd med legen sin fortsette på studiens kostholdsprodukt hvis de ønsker det, men vil ikke ha noen undersøkelser som normalt ikke ville blitt utført under graviditet.
- Allergi mot enhver ingrediens i studieproduktet.
- Andre samtidige medisinske eller psykiatriske tilstander, som etter etterforskerens oppfatning ville sette forsøkspersonen i økt risiko, utelukke innhenting av frivillig samtykke/samtykke eller overholdelse av nødvendige studieprosedyrer, eller ville forvirre målene for studien.
- Deltar i andre intervensjonsstudier og har mottatt andre undersøkelseslegemidler, produkter eller enheter innen 30 dager før screening eller deltar i en ikke-medisinsk studie som, etter utforskerens oppfatning, ville forstyrre studienes etterlevelse eller resultat vurderinger.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PDE MAKS
PDE MAX vil bli foreskrevet av studiens kostholdsekspert basert på pasientens individuelle behov.
|
PDE MAX vil bli foreskrevet av studiens kostholdsekspert basert på pasientens individuelle behov.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Produktakseptabilitet vurdert på en Likert-skala av pasienten etter åtte ukers inntak
Tidsramme: 8 uker
|
Vurdering av deltakerens aksept etter åtte ukers inntak av studieproduktet
|
8 uker
|
|
Spørreskjema over selvrapporterte endringer i gastrointestinal toleranse under åtte ukers inntak
Tidsramme: 8 uker
|
Vurdering av deltakerens gastrointestinale toleranse i løpet av åtte ukers inntak av studieproduktet
|
8 uker
|
|
Spørreskjema for selvrapportert overholdelse av foreskrevet mengde studieprodukt
Tidsramme: 8 uker
|
Vurdering av deltakerens overholdelse av foreskrevet mengde i løpet av åtte ukers inntak av studieproduktet
|
8 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av pipekolsyre i plasma.
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere enhver endring fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, i pipekolsyre i plasma.
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 6-okso-pipekolsyre i blodflekker
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringene fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, i 6-okso-pipekolsyre i blodflekker
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 6-okso-pipekolsyre i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 6-okso-pipekolsyre i plasma
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 6-okso-pipekolsyre i urin
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 6-okso-pipekolsyre i urinen
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av P6C i blodflekker
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av P6C i blodflekker
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av P6C i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av P6C i plasma
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av αAASA i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av αAASA i plasma
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av αAASA i urin
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av αAASA i urin
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av aminosyreprofilen i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av aminosyreprofilen i plasma
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av fullblodsserotonin
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av fullblodsserotonin
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av pyridoksalfosfat i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av pyridoksalfosfat i plasma
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av vitaminer i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av vitaminer i plasma
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av organiske syrer i urin
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringer fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av organiske syrer i urin
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 2OPP i blodflekker
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringene fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 2OPP i blodflekker
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 2OPP i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringene fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 2OPP i plasma
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
|
Endring i konsentrasjon fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 2OPP i urin
Tidsramme: Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
For å observere endringene fra baseline, etter et 8-ukers inntak av PDE MAX, av 2OPP i urin
|
Dag 0 (besøk 1) til dag 56 (besøk 2)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2021
Primær fullføring (Faktiske)
20. juli 2023
Studiet fullført (Faktiske)
31. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
17. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MCT-W-PDEPS-2017-10-11
- 254178 (Annen identifikator: UK IRAS)
- 20/NW/0370 (Annen identifikator: UK HRA)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .