Utvärdering av PDE MAX (PDE MAX)
15 februari 2024 uppdaterad av: Vitaflo International, Ltd
En genomförbarhetsstudie för att utvärdera PDE MAX, ett livsmedel för speciella medicinska ändamål (FSMP) för användning vid kosthantering av pyridoxinberoende epilepsi (PDE) med avseende på acceptans, tolerabilitet, vidhäftning och effekt på metabol kontroll
PDE MAX är en enarms prospektiv genomförbarhetsstudie med upp till 15 deltagare i åldern ett (1) år och äldre av PDE MAX för kosthantering av pyridoxinberoende epilepsi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
PDE Max är en nyutvecklad produkt utformad speciellt för att möta näringsbehoven hos patienter som följer en lysinbegränsad diet för PDE.
Detta är en genomförbarhetsstudie för att utvärdera PDE MAX, ett livsmedel för speciella medicinska ändamål (FSMP) för användning vid kosthantering av pyridoxinberoende epilepsi (PDE) med avseende på acceptans, tolerabilitet, vidhäftning och effekt på metabol kontroll.
Deltagarna kommer att få en åtta veckor lång leverans av PDE MAX och de kommer att bli ombedda att fylla i en daglig dagbok och ett kort frågeformulär för att registrera information om: vidhäftning, gastrointestinal tolerans, smaklighet och hur produkten används.
Blod- och urinprov kommer att tas i början och slutet av studien för att mäta flera biokemiska parametrar.
Fysiska och neurologiska bedömningar kommer att utföras av den lokala metaboliska konsulten i början och slutet av studien.
Rutinmässig övervakning av lysinnivåerna kommer att fortsätta.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
11
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Nijmegen, Nederländerna, 6500
- Radboud UMC
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av pyridoxinberoende epilepsi (PDE), biokemiskt och/eller genetiskt bekräftad.
- Hanar eller honor i åldern ett (1) år och uppåt. Alla deltagare i åldern 16 år och äldre vid screening måste ha förmågan att ge sitt samtycke.
- Följer för närvarande en lysinbegränsad diet i minst fyra (4) veckor före screening.
- Villig att ta studieprodukten och följa råd från dietisten.
- Villigt givet, skriftligt, informerat samtycke från patient eller förälder/vårdnadshavare.
- Villigt givet, skriftligt samtycke (om så är lämpligt).
Exklusions kriterier:
- Oförmåga att följa studieprotokollet, enligt utredarens uppfattning.
- Användning av ytterligare makro-/mikronäringsämnen under studieperioden, såvida det inte är kliniskt indicerat och ordinerat av utredaren, såsom men inte begränsat till arginin och pyridoxin. I så fall måste tillskottet ha påbörjats fyra (4) veckor före screening utan förväntade förändringar av intaget under studiens varaktighet.
- Deltagare som är gravida/ammar vid studiestart eller planerar att bli gravida under studieperioden. Deltagare i fertil ålder kommer att behöva genomgå ett graviditetstest innan de registreras.
OBS: Deltagare som blir gravida oväntat under denna studie kan i samråd med sin läkare fortsätta på studiens kostprodukt om de så önskar men kommer inte att ha några undersökningar som normalt inte skulle genomföras under graviditeten.
- Allergi mot någon ingrediens som finns i studieprodukten.
- Andra samtidiga medicinska eller psykiatriska tillstånd, som, enligt utredarens åsikt, skulle innebära en ökad risk för försökspersonen, utesluter erhållande av frivilligt samtycke/samtycke eller efterlevnad av erforderliga studieprocedurer, eller skulle förvirra studiens syften.
- Deltar i någon annan interventionsstudie och har fått något annat prövningsläkemedel, produkt eller enhet inom 30 dagar före screening eller deltar i en icke-medicinsk studie som, enligt utredarens åsikt, skulle störa studiens överensstämmelse eller resultat bedömningar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: PDE MAX
PDE MAX kommer att ordineras av studiedietisten baserat på patientens individuella behov.
|
PDE MAX kommer att ordineras av studiedietisten baserat på patientens individuella behov.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Produktacceptans bedömd på en Likert-skala av patienten efter åtta veckors intag
Tidsram: 8 veckor
|
Bedömning av deltagarens acceptans efter ett åtta veckors intag av studieprodukten
|
8 veckor
|
|
Frågeformulär över självrapporterade förändringar i gastrointestinal tolerans under åtta veckors intag
Tidsram: 8 veckor
|
Bedömning av deltagarnas gastrointestinala tolerans under åtta veckors intag av studieprodukten
|
8 veckor
|
|
Frågeformulär för självrapporterad efterlevnad av den föreskrivna mängden studieprodukt
Tidsram: 8 veckor
|
Bedömning av deltagarens överensstämmelse med föreskriven mängd under åtta veckors intag av studieprodukten
|
8 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av pipekolsyra i plasma.
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera någon förändring från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, i pipekolsyra i plasma.
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 6-oxo-pipekolsyra i blodfläckar
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera förändringarna från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, i 6-oxo-pipekolsyra i blodfläckar
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 6-oxo-pipekolsyra i plasma
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 6-oxo-pipekolsyra i plasma
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 6-oxo-pipekolsyra i urinen
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 6-oxo-pipekolsyra i urinen
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av P6C i blodfläckar
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av P6C i blodfläckar
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av P6C i plasma
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av P6C i plasma
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av αAASA i plasma
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av αAASA i plasma
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av αAASA i urin
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av αAASA i urinen
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av aminosyraprofilen i plasma
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av aminosyraprofilen i plasma
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av helblodsserotonin
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av helblodsserotonin
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av pyridoxalfosfat i plasma
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av pyridoxalfosfat i plasma
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av vitamerer i plasma
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av vitamerer i plasma
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av organiska syror i urin
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera eventuella förändringar från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av organiska syror i urinen
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 2OPP i blodfläckar
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera förändringarna från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 2OPP i blodfläckar
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 2OPP i plasma
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera förändringarna från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 2OPP i plasma
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
|
Förändring i koncentration från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 2OPP i urin
Tidsram: Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
För att observera förändringarna från baslinjen, efter ett 8-veckors intag av PDE MAX, av 2OPP i urinen
|
Dag 0 (besök 1) till dag 56 (besök 2)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juni 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
20 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
31 juli 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 december 2020
Första postat (Faktisk)
17 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MCT-W-PDEPS-2017-10-11
- 254178 (Annan identifierare: UK IRAS)
- 20/NW/0370 (Annan identifierare: UK HRA)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .