Evaluatie van PDE MAX (PDE MAX)
15 februari 2024 bijgewerkt door: Vitaflo International, Ltd
Een haalbaarheidsstudie om PDE MAX, een voedingsmiddel voor speciale medische doeleinden (FSMP) voor gebruik bij de dieetbehandeling van pyridoxine-afhankelijke epilepsie (PDE) te evalueren met betrekking tot aanvaardbaarheid, verdraagbaarheid, therapietrouw en effect op metabole controle
PDE MAX is een eenarmige prospectieve haalbaarheidsstudie bij maximaal 15 deelnemers van één (1) jaar en ouder van PDE MAX voor de dieetbehandeling van pyridoxine-afhankelijke epilepsie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
PDE Max is een nieuw ontwikkeld product dat speciaal is ontworpen om te voldoen aan de voedingsbehoeften van patiënten die een lysinebeperkt dieet voor PDE volgen.
Dit is een haalbaarheidsstudie om PDE MAX, een voedingsmiddel voor speciale medische doeleinden (FSMP) voor gebruik bij de dieetbehandeling van pyridoxine-afhankelijke epilepsie (PDE), te evalueren met betrekking tot aanvaardbaarheid, verdraagbaarheid, therapietrouw en effect op metabole controle.
Deelnemers krijgen een voorraad PDE MAX voor acht weken en ze worden gevraagd om een dagelijks dagboek en een korte vragenlijst in te vullen om informatie vast te leggen over: therapietrouw, gastro-intestinale tolerantie, smakelijkheid en hoe het product wordt gebruikt.
Aan het begin en einde van het onderzoek zullen bloed- en urinemonsters worden genomen om verschillende biochemische parameters te meten.
Fysieke en neurologische beoordelingen zullen aan het begin en einde van het onderzoek worden uitgevoerd door de lokale Metabolic Consultant.
De routinecontrole van de lysinespiegels zal worden voortgezet.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
11
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6500
- Radboud UMC
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van pyridoxine-afhankelijke epilepsie (PDE), biochemisch en/of genetisch bevestigd.
- Mannen of vrouwen van één (1) jaar en ouder. Elke deelnemer van 16 jaar en ouder aan de screening moet in staat zijn om zelf toestemming te geven.
- Volgt momenteel een lysinebeperkt dieet gedurende minimaal vier (4) weken voorafgaand aan de screening.
- Bereidheid om het studieproduct in te nemen en adviezen van de diëtist op te volgen.
- Vrijwillig gegeven, schriftelijke, geïnformeerde toestemming van patiënt of ouder/voogd.
- Vrijwillig gegeven, schriftelijke toestemming (indien van toepassing).
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen om het onderzoeksprotocol na te leven, naar de mening van de onderzoeker.
- Gebruik van aanvullende macro-/micronutriëntensupplementen tijdens de onderzoeksperiode, tenzij klinisch geïndiceerd en voorgeschreven door de onderzoeker, zoals maar niet beperkt tot arginine en pyridoxine. In dat geval moet de suppletie vier (4) weken voorafgaand aan de screening zijn gestart zonder verwachte veranderingen in de inname tijdens de duur van het onderzoek.
- Deelnemers die zwanger zijn / borstvoeding geven bij aanvang van het onderzoek of van plan zijn zwanger te worden tijdens de onderzoeksperiode. Deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten voorafgaand aan de inschrijving een zwangerschapstest ondergaan.
N.B.: Deelnemers die tijdens dit onderzoek onverwachts zwanger worden, kunnen, in overleg met hun arts, het voedingsproduct van het onderzoek voortzetten als ze dat willen, maar zullen geen onderzoeken ondergaan die normaal niet tijdens de zwangerschap zouden worden uitgevoerd.
- Allergie voor elk ingrediënt dat aanwezig is in het onderzoeksproduct.
- Andere gelijktijdige medische of psychiatrische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico zouden geven, het verkrijgen van vrijwillige toestemming/toestemming of naleving van de vereiste onderzoeksprocedures in de weg zouden staan, of de doelstellingen van het onderzoek zouden verwarren.
- Neemt deel aan een andere interventionele studie en heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening een ander onderzoeksgeneesmiddel, -product of -apparaat ontvangen of neemt deel aan een niet-medicamenteuze studie die, naar de mening van de onderzoeker, de naleving of het resultaat van de studie zou verstoren beoordelingen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PDE MAX
PDE MAX zal worden voorgeschreven door de onderzoeksdiëtist op basis van de individuele behoefte van de patiënt.
|
PDE MAX zal worden voorgeschreven door de onderzoeksdiëtist op basis van de individuele behoefte van de patiënt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Productaanvaardbaarheid beoordeeld op een Likert-schaal door de patiënt na acht weken inname
Tijdsspanne: 8 weken
|
Beoordeling van de aanvaardbaarheid van de deelnemer na een acht weken durende inname van het studieproduct
|
8 weken
|
|
Vragenlijst van zelfgerapporteerde veranderingen in gastro-intestinale tolerantie tijdens inname van acht weken
Tijdsspanne: 8 weken
|
Beoordeling van de gastro-intestinale tolerantie van de deelnemer tijdens de acht weken durende inname van het onderzoeksproduct
|
8 weken
|
|
Vragenlijst van zelfgerapporteerde naleving van de voorgeschreven hoeveelheid onderzoeksproduct
Tijdsspanne: 8 weken
|
Beoordeling van de naleving door de deelnemer van de voorgeschreven hoeveelheid tijdens de acht weken durende inname van het studieproduct
|
8 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in concentratie ten opzichte van de uitgangswaarde, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van pipecolinezuur in plasma.
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om elke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een inname van PDE MAX gedurende 8 weken, in pipecolzuur in plasma.
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf baseline, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 6-oxo-pipecolic acid in bloodspots
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om de veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een inname van PDE MAX gedurende 8 weken, in 6-oxo-pipecolic acid in bloodspots
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf baseline, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 6-oxo-pipecolic acid in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 6-oxo-pipecolic acid in plasma
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie ten opzichte van de uitgangswaarde, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 6-oxo-pipecolzuur in de urine
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 6-oxo-pipecolzuur in de urine
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf baseline, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van P6C in bloedvlekken
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van P6C in bloedvlekken
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf baseline, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van P6C in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van P6C in plasma
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf baseline, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van αAASA in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van αAASA in plasma
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf baseline, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van αAASA in de urine
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van αAASA in de urine
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf de uitgangswaarde, na een inname van PDE MAX gedurende 8 weken, van het aminozuurprofiel in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een inname van PDE MAX gedurende 8 weken, van het aminozuurprofiel in plasma
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie ten opzichte van de uitgangswaarde, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van volbloed serotonine
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van volbloed serotonine
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf baseline, na een inname van PDE MAX gedurende 8 weken, van pyridoxalfosfaat in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van pyridoxalfosfaat in plasma
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf baseline, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van vitamers in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een inname van PDE MAX gedurende 8 weken, van vitamers in plasma
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie ten opzichte van de uitgangswaarde, na een inname van PDE MAX gedurende 8 weken, van organische zuren in de urine
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde waar te nemen, na een inname van PDE MAX gedurende 8 weken, van organische zuren in de urine
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie ten opzichte van baseline, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 2OPP in bloodspots
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om de veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde te observeren, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 2OPP in bloedvlekken
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie vanaf baseline, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 2OPP in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om de veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde te observeren, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 2OPP in plasma
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
|
Verandering in concentratie ten opzichte van de uitgangswaarde, na een 8 weken durende inname van PDE MAX, van 2OPP in de urine
Tijdsspanne: Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Om de veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde te observeren, na een inname van PDE MAX gedurende 8 weken, van 2OPP in de urine
|
Dag 0 (bezoek 1) tot dag 56 (bezoek 2)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 juli 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 juli 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 december 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 december 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 december 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MCT-W-PDEPS-2017-10-11
- 254178 (Andere identificatie: UK IRAS)
- 20/NW/0370 (Andere identificatie: UK HRA)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .