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Bewertung von PDE MAX (PDE MAX)

15. Februar 2024 aktualisiert von: Vitaflo International, Ltd

Eine Machbarkeitsstudie zur Bewertung von PDE MAX, einem Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) zur diätetischen Behandlung von Pyridoxin-abhängiger Epilepsie (PDE) im Hinblick auf Akzeptanz, Verträglichkeit, Adhärenz und Wirkung auf die Stoffwechselkontrolle

PDE MAX ist eine einarmige, prospektive Machbarkeitsstudie mit bis zu 15 Teilnehmern im Alter von einem (1) Jahr und älter, die PDE MAX für das diätetische Management von Pyridoxin-abhängiger Epilepsie erhielten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PDE Max ist ein neu entwickeltes Produkt, das speziell entwickelt wurde, um die Ernährungsbedürfnisse von Patienten zu erfüllen, die eine Lysin-eingeschränkte Diät für PDE einhalten.

Dies ist eine Machbarkeitsstudie zur Bewertung von PDE MAX, einem Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) zur diätetischen Behandlung von Pyridoxin-abhängiger Epilepsie (PDE) im Hinblick auf Akzeptanz, Verträglichkeit, Adhärenz und Wirkung auf die Stoffwechselkontrolle.

Die Teilnehmer erhalten eine achtwöchige Versorgung mit PDE MAX und werden gebeten, ein tägliches Tagebuch und einen kurzen Fragebogen auszufüllen, um Informationen zu erfassen über: Adhärenz, gastrointestinale Verträglichkeit, Schmackhaftigkeit und wie das Produkt verwendet wird.

Zu Beginn und am Ende der Studie werden Blut- und Urinproben entnommen, um mehrere biochemische Parameter zu messen.

Zu Beginn und am Ende der Studie werden körperliche und neurologische Untersuchungen durch den örtlichen Stoffwechselberater durchgeführt.

Die routinemäßige Überwachung der Lysinspiegel wird fortgesetzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer Pyridoxin-abhängigen Epilepsie (PDE), biochemisch und/oder genetisch bestätigt.
  • Männer oder Frauen ab einem (1) Jahr. Jeder Teilnehmer im Alter von 16 Jahren und älter muss beim Screening die Fähigkeit haben, für sich selbst einzuwilligen.
  • Derzeit nach einer lysinbeschränkten Diät für mindestens vier (4) Wochen vor dem Screening.
  • Bereit, das Studienprodukt einzunehmen und den Ratschlägen des Ernährungsberaters zu folgen.
  • Bereitwillig erteilte, schriftliche und informierte Zustimmung des Patienten oder Elternteils/Erziehungsberechtigten.
  • Bereitwillig erteilte, schriftliche Zustimmung (falls zutreffend).

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, das Studienprotokoll nach Meinung des Prüfarztes einzuhalten.
  • Verwendung zusätzlicher Makro-/Mikronährstoffergänzungen während des Studienzeitraums, sofern nicht klinisch indiziert und vom Prüfarzt verschrieben, wie z. B., aber nicht beschränkt auf Arginin und Pyridoxin. In diesem Fall muss die Nahrungsergänzung vier (4) Wochen vor dem Screening begonnen haben, ohne erwartete Änderungen der Zufuhr während der Studiendauer.
  • Teilnehmerinnen, die zu Beginn der Studie schwanger sind / stillen oder während des Studienzeitraums eine Schwangerschaft planen. Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen sich vor der Anmeldung einem Schwangerschaftstest unterziehen.

Hinweis: Teilnehmerinnen, die während dieser Studie unerwartet schwanger werden, können in Absprache mit ihrem Arzt auf Wunsch mit dem Diätprodukt der Studie fortfahren, erhalten jedoch keine Untersuchungen, die normalerweise während der Schwangerschaft nicht durchgeführt würden.

  • Allergie gegen einen Bestandteil des Studienprodukts.
  • Andere gleichzeitige medizinische oder psychiatrische Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes das Subjekt einem erhöhten Risiko aussetzen, eine freiwillige Einwilligung/Einwilligung oder die Einhaltung der erforderlichen Studienverfahren ausschließen oder die Ziele der Studie durcheinander bringen würden.
  • Nimmt an einer anderen Interventionsstudie teil und hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein anderes Prüfpräparat, -produkt oder -gerät erhalten oder nimmt an einer nicht medikamentösen Studie teil, die nach Ansicht des Prüfarztes die Einhaltung oder das Ergebnis der Studie beeinträchtigen würde Einschätzungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PDE-MAX
PDE MAX wird vom Ernährungsberater der Studie basierend auf den individuellen Anforderungen des Patienten verschrieben.
Nahrungsergänzungsmittel: PDE-MAX
PDE MAX wird vom Ernährungsberater der Studie basierend auf den individuellen Anforderungen des Patienten verschrieben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Produktakzeptanz wurde vom Patienten nach achtwöchiger Einnahme auf einer Likert-Skala bewertet
Zeitfenster: 8 Wochen
Bewertung der Akzeptanz des Teilnehmers nach einer achtwöchigen Einnahme des Studienprodukts
8 Wochen
Fragebogen zu selbstberichteten Veränderungen der gastrointestinalen Toleranz während einer achtwöchigen Einnahme
Zeitfenster: 8 Wochen
Bewertung der gastrointestinalen Verträglichkeit des Teilnehmers während der achtwöchigen Einnahme des Studienprodukts
8 Wochen
Fragebogen zur selbstberichteten Einhaltung der vorgeschriebenen Menge des Studienprodukts
Zeitfenster: 8 Wochen
Bewertung der Einhaltung der vorgeschriebenen Menge durch den Teilnehmer während der achtwöchigen Einnahme des Studienprodukts
8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Konzentration von Pipecolinsäure im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX.
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX jegliche Veränderung der Pipecolinsäure im Plasma gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten.
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von 6-Oxo-Pipecolinsäure in Blutflecken gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Beobachtung der Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX in 6-Oxo-Pipecolinsäure in Blutflecken
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von 6-Oxo-Pipecolinsäure im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Zur Beobachtung jeglicher Veränderungen von 6-Oxo-Pipecolinsäure im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von 6-Oxo-Pipecolinsäure im Urin gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Beobachtung jeglicher Veränderungen von 6-Oxo-Pipecolinsäure im Urin gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Änderung der Konzentration von P6C in Blutflecken gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX jegliche Veränderungen von P6C in Blutflecken gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von P6C im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX jegliche Veränderungen von P6C im Plasma gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von αAASA im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX jegliche Veränderungen von αAASA im Plasma gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von αAASA im Urin gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX jegliche Veränderungen von αAASA im Urin gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration des Aminosäureprofils im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX jegliche Veränderungen des Aminosäureprofils im Plasma gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von Vollblut-Serotonin gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX von Vollblut-Serotonin Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von Pyridoxalphosphat im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX jegliche Veränderungen von Pyridoxalphosphat im Plasma gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von Vitameren im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX jegliche Veränderungen der Vitamere im Plasma gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration organischer Säuren im Urin gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Um nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX jegliche Veränderungen von organischen Säuren im Urin gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von 2OPP in Blutflecken gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Beobachtung der Veränderungen von 2OPP in Blutflecken gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von 2OPP im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Beobachtung der Veränderungen von 2OPP im Plasma gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Veränderung der Konzentration von 2OPP im Urin gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Zeitfenster: Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)
Beobachtung der Veränderungen von 2OPP im Urin gegenüber dem Ausgangswert nach einer 8-wöchigen Einnahme von PDE MAX
Tag 0 (Besuch 1) bis Tag 56 (Besuch 2)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Mitarbeiter

Radboud University Medical Center
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Ermittler

  • Hauptermittler: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MCT-W-PDEPS-2017-10-11
  • 254178 (Andere Kennung: UK IRAS)
  • 20/NW/0370 (Andere Kennung: UK HRA)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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