Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnocení PDE MAX (PDE MAX)

15. února 2024 aktualizováno: Vitaflo International, Ltd

Studie proveditelnosti k vyhodnocení PDE MAX, potraviny pro zvláštní lékařské účely (FSMP) pro použití při dietní léčbě epilepsie závislé na pyridoxinu (PDE) s ohledem na přijatelnost, snášenlivost, adherenci a vliv na metabolickou kontrolu

PDE MAX je jednoramenná prospektivní studie proveditelnosti až na 15 účastnících PDE MAX ve věku jeden (1) rok a více pro dietní léčbu pyridoxinové epilepsie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PDE Max je nově vyvinutý produkt navržený speciálně pro splnění nutričních požadavků pacientů po dietě s omezením lysinu pro PDE.

Toto je studie proveditelnosti pro hodnocení PDE MAX, potraviny pro zvláštní lékařské účely (FSMP) pro použití při dietní léčbě pyridoxinové epilepsie (PDE) s ohledem na přijatelnost, snášenlivost, adherenci a vliv na metabolickou kontrolu.

Účastníci dostanou zásobu PDE MAX na osm týdnů a budou požádáni o vyplnění denního deníku a krátkého dotazníku k zaznamenání informací o: adherenci, gastrointestinální toleranci, chutnosti a způsobu použití produktu.

Na začátku a na konci studie budou odebrány vzorky krve a moči pro měření několika biochemických parametrů.

Na začátku a na konci studie provede místní metabolický poradce fyzikální a neurologické vyšetření.

Bude pokračovat rutinní monitorování hladin lysinu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza pyridoxinové závislé epilepsie (PDE), biochemicky a/nebo geneticky potvrzená.
  • Muži nebo ženy ve věku jeden (1) rok a více. Každý účastník ve věku 16 let a starší na screeningu musí mít schopnost dát svůj souhlas.
  • V současné době dodržuje dietu s omezením lysinu po dobu minimálně čtyř (4) týdnů před screeningem.
  • Ochota užívat studijní produkt a řídit se radami dietetika.
  • Ochotně daný, písemný, informovaný souhlas od pacienta nebo rodiče/opatrovníka.
  • Ochotně poskytnutý písemný souhlas (pokud je to vhodné).

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost dodržet protokol studie podle názoru zkoušejícího.
  • Použití dalších makro/mikronutričních doplňků během období studie, pokud to není klinicky indikováno a předepsáno zkoušejícím, jako jsou, ale bez omezení, arginin a pyridoxin. V takovém případě musí suplementace začít čtyři (4) týdny před screeningem bez předpokládaných změn v příjmu během trvání studie.
  • Účastnice, které jsou těhotné/kojící na začátku studie nebo plánují otěhotnět během období studie. Účastníci ve fertilním věku budou muset před zápisem podstoupit těhotenský test.

Pozn.: Účastnice, které neočekávaně otěhotní během této studie, mohou po konzultaci se svým lékařem pokračovat v dietním produktu studie, pokud si to přejí, ale nebudou mít žádná vyšetření, která by se normálně během těhotenství neprováděla.

  • Alergie na jakoukoli složku přítomnou ve zkoumaném produktu.
  • Jiné souběžné zdravotní nebo psychiatrické stavy, které by podle názoru zkoušejícího vystavily subjektu zvýšenému riziku, znemožňovaly získání dobrovolného souhlasu/souhlasu nebo dodržování požadovaných postupů studie nebo by zmařily cíle studie.
  • Účastní se jakékoli jiné intervenční studie a během 30 dnů před screeningem obdržel jakýkoli jiný hodnocený lék, produkt nebo zařízení nebo se účastní neléčivé studie, která by podle názoru zkoušejícího narušovala dodržování nebo výsledek studie hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PDE MAX
PDE MAX bude předepsán dietologem studie na základě individuálních požadavků pacienta.
Doplněk stravy: PDE MAX
PDE MAX bude předepsán dietologem studie na základě individuálních požadavků pacienta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přijatelnost produktu hodnocená na Likertově stupnici pacientem po osmi týdnech užívání
Časové okno: 8 týdnů
Posouzení přijatelnosti účastníka po osmitýdenním příjmu studijního produktu
8 týdnů
Dotazník o změnách v gastrointestinální toleranci během osmi týdnů užívání
Časové okno: 8 týdnů
Posouzení gastrointestinální tolerance účastníka během osmitýdenního podávání studovaného produktu
8 týdnů
Dotazník o dodržování předepsaného množství studijního produktu
Časové okno: 8 týdnů
Posouzení dodržování předepsaného množství účastníka během osmitýdenního užívání studijního produktu
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace kyseliny pipekolové v plazmě od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX.
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním podávání PDE MAX pozorovat jakoukoli změnu od výchozí hodnoty v kyselině pipekolové v plazmě.
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace kyseliny 6-oxo-pipekolové v krevních skvrnách od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Pozorovat změny od výchozí hodnoty po 8týdenním užívání PDE MAX v kyselině 6-oxo-pipekolové v krevních skvrnách
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace kyseliny 6-oxo-pipekolové v plazmě od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním podávání PDE MAX pozorovat jakékoli změny od výchozí hodnoty kyseliny 6-oxo-pipekolové v plazmě
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace kyseliny 6-oxo-pipekolové v moči od výchozí hodnoty po 8týdenním příjmu PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Pozorovat jakékoli změny od výchozí hodnoty po 8týdenním příjmu PDE MAX kyseliny 6-oxo-pipekolové v moči
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace P6C ​​v krevních skvrnách od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním užívání PDE MAX pozorovat jakékoli změny P6C v krevních skvrnách od výchozí hodnoty
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace P6C ​​v plazmě od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním příjmu PDE MAX pozorovat jakékoli změny P6C v plazmě oproti výchozí hodnotě
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace αAASA v plazmě od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním podávání PDE MAX pozorovat jakékoli změny αAASA v plazmě oproti výchozí hodnotě
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace αAASA v moči od výchozí hodnoty po 8týdenním příjmu PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Pozorovat jakékoli změny αAASA v moči od výchozí hodnoty po 8týdenním příjmu PDE MAX
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace profilu aminokyselin v plazmě od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním podávání PDE MAX pozorovat jakékoli změny profilu aminokyselin v plazmě od výchozí hodnoty
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace serotoninu v plné krvi oproti výchozí hodnotě po 8týdenním užívání PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním užívání PDE MAX pozorovat jakékoli změny serotoninu v plné krvi oproti výchozí hodnotě
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace pyridoxalfosfátu v plazmě od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním podávání PDE MAX pozorovat jakékoli změny pyridoxalfosfátu v plazmě oproti výchozí hodnotě
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace vitamerů v plazmě od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním příjmu PDE MAX pozorovat jakékoli změny vitamerů v plazmě oproti výchozí hodnotě
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace organických kyselin v moči oproti výchozí hodnotě po 8týdenním příjmu PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním příjmu PDE MAX pozorovat jakékoli změny organických kyselin v moči oproti výchozí hodnotě
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace od výchozí hodnoty po 8týdenním podávání PDE MAX o 2OPP v krevních skvrnách
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Pozorovat změny od výchozí hodnoty po 8týdenním příjmu PDE MAX 2OPP v krevních skvrnách
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace 2OPP v plazmě od výchozí hodnoty po 8týdenním příjmu PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Po 8týdenním příjmu PDE MAX pozorovat změny od výchozí hodnoty 2OPP v plazmě
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Změna koncentrace 2OPP v moči od výchozí hodnoty po 8týdenním příjmu PDE MAX
Časové okno: Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)
Pozorovat změny od výchozí hodnoty po 8týdenním příjmu PDE MAX 2OPP v moči
Den 0 (návštěva 1) až den 56 (návštěva 2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vitaflo International, Ltd

Spolupracovníci

Radboud University Medical Center
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

20. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MCT-W-PDEPS-2017-10-11
  • 254178 (Jiný identifikátor: UK IRAS)
  • 20/NW/0370 (Jiný identifikátor: UK HRA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epilepsie závislá na pyridoxinu

Klinické studie na PDE MAX

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit