Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка PDE MAX (PDE MAX)

15 февраля 2024 г. обновлено: Vitaflo International, Ltd

Технико-экономическое обоснование для оценки PDE MAX, пищевого продукта для специальных медицинских целей (FSMP) для использования в диетическом лечении пиридоксин-зависимой эпилепсии (PDE) с точки зрения приемлемости, переносимости, приверженности и влияния на метаболический контроль

PDE MAX — это проспективное технико-экономическое обоснование в одной группе с участием до 15 участников в возрасте от одного (1) года и старше, принимающих PDE MAX для диетического лечения пиридоксин-зависимой эпилепсии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

PDE Max — это недавно разработанный продукт, разработанный специально для удовлетворения пищевых потребностей пациентов, соблюдающих диету с ограничением лизина при ФДЭ.

Это технико-экономическое обоснование для оценки PDE MAX, пищевого продукта для специальных медицинских целей (FSMP), для использования в диетическом лечении пиридоксин-зависимой эпилепсии (PDE) с точки зрения приемлемости, переносимости, приверженности и влияния на метаболический контроль.

Участникам будет предоставлен восьминедельный запас PDE MAX, и им будет предложено заполнить ежедневный дневник и краткую анкету для записи информации о: приверженности, желудочно-кишечной переносимости, вкусовых качествах и способах использования продукта.

Образцы крови и мочи будут взяты в начале и в конце исследования для измерения нескольких биохимических параметров.

Физические и неврологические оценки будут проводиться местным консультантом по метаболизму в начале и в конце исследования.

Рутинный мониторинг уровня лизина будет продолжен.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз пиридоксин-зависимой эпилепсии (PDE), подтвержденный биохимически и/или генетически.
  • Мужчины или женщины в возрасте от 1 (одного) года и старше. Любой участник в возрасте 16 лет и старше на скрининге должен иметь возможность дать согласие от себя.
  • В настоящее время следует диете с ограничением лизина в течение как минимум четырех (4) недель до скрининга.
  • Готов принимать исследуемый продукт и следовать советам диетолога.
  • Добровольное письменное информированное согласие пациента или родителей/опекунов.
  • Добровольное письменное согласие (при необходимости).

Критерий исключения:

  • Невозможность соблюдения протокола исследования, по мнению исследователя.
  • Использование дополнительных добавок макро/микронутриентов в течение периода исследования, если это не указано клинически и не предписано исследователем, например, аргинин и пиридоксин, но не ограничиваясь ими. В этом случае прием добавок должен быть начат за четыре (4) недели до скрининга без каких-либо ожидаемых изменений в приеме в течение всего периода исследования.
  • Участники, которые беременны/кормят грудью в начале исследования или планируют забеременеть в период исследования. Участники детородного возраста должны будут пройти тест на беременность до зачисления.

N.B.: Участники, которые неожиданно забеременели во время этого исследования, могут, после консультации со своим врачом, продолжить прием диетического продукта исследования, если они того пожелают, но не будут проходить какие-либо исследования, которые обычно не проводятся во время беременности.

  • Аллергия на любой ингредиент, присутствующий в исследуемом продукте.
  • Другие сопутствующие медицинские или психиатрические состояния, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта повышенному риску, препятствуют получению добровольного согласия/согласия или соблюдению необходимых процедур исследования или искажают цели исследования.
  • Участвует в любом другом интервенционном исследовании и получает любой другой исследуемый препарат, продукт или устройство в течение 30 дней до скрининга или принимает участие в немедикаментозном исследовании, которое, по мнению исследователя, может повлиять на соблюдение режима исследования или исход оценки.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ПДЭ МАКС.
PDE MAX назначается врачом-диетологом-исследователем в зависимости от индивидуальных потребностей пациента.
Диетическая добавка: ПДЭ МАКС.
PDE MAX назначается врачом-диетологом-исследователем в зависимости от индивидуальных потребностей пациента.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приемлемость продукта оценивается пациентом по шкале Лайкерта после восьминедельного приема.
Временное ограничение: 8 недель
Оценка приемлемости участника после восьминедельного приема исследуемого продукта
8 недель
Анкета самооценки изменений желудочно-кишечной толерантности в течение восьми недель приема
Временное ограничение: 8 недель
Оценка желудочно-кишечной толерантности участника в течение восьми недель приема исследуемого продукта
8 недель
Анкета самооценки приверженности предписанному количеству исследуемого продукта
Временное ограничение: 8 недель
Оценка соблюдения участником назначенного количества в течение восьми недель приема исследуемого продукта.
8 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение концентрации пипеколиновой кислоты в плазме по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX.
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Наблюдать любые изменения по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX в пипеколиновой кислоте в плазме.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации 6-оксопипеколевой кислоты в пятнах крови по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Чтобы наблюдать за изменениями по сравнению с исходным уровнем, после 8-недельного приема PDE MAX, в 6-оксопипеколевой кислоте в пятнах крови.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации 6-оксо-пипеколиновой кислоты в плазме по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Для наблюдения за любыми изменениями по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX 6-оксопипеколевой кислоты в плазме.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации 6-оксо-пипеколиновой кислоты в моче после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Наблюдать за любыми изменениями по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX 6-оксопипеколевой кислоты в моче.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации P6C в пятнах крови по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX.
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Для наблюдения за любыми изменениями по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX, P6C в пятнах крови.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации P6C в плазме по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX.
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Для наблюдения за любыми изменениями по сравнению с исходным уровнем, после 8-недельного приема PDE MAX, P6C в плазме.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации αAASA в плазме по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Наблюдать любые изменения по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX, αAASA в плазме
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации αAASA в моче после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Чтобы наблюдать за любыми изменениями по сравнению с исходным уровнем, после 8-недельного приема PDE MAX, αAASA в моче.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации аминокислот в плазме после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Для наблюдения за любыми изменениями аминокислотного профиля в плазме после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации серотонина цельной крови по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX.
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Для наблюдения за любыми изменениями по сравнению с исходным уровнем серотонина в цельной крови после 8-недельного приема PDE MAX.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации пиридоксальфосфата в плазме по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Для наблюдения за любыми изменениями пиридоксальфосфата в плазме после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации витамеров в плазме по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема ФДЭ МАКС
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Чтобы наблюдать за любыми изменениями по сравнению с исходным уровнем, после 8-недельного приема PDE MAX, витамеров в плазме
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации органических кислот в моче после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Для наблюдения за любыми изменениями органических кислот в моче после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации 2OPP по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX в пятнах крови
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Чтобы наблюдать за изменениями по сравнению с исходным уровнем, после 8-недельного приема PDE MAX, 2OPP в пятнах крови.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации 2OPP в плазме по сравнению с исходным уровнем после 8-недельного приема PDE MAX
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Для наблюдения за изменениями 2OPP в плазме после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Изменение концентрации 2OPP в моче после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)
Наблюдать за изменениями 2OPP в моче после 8-недельного приема PDE MAX по сравнению с исходным уровнем.
День 0 (посещение 1) по день 56 (посещение 2)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vitaflo International, Ltd

Соавторы

Radboud University Medical Center
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Следователи

  • Главный следователь: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 июля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MCT-W-PDEPS-2017-10-11
  • 254178 (Другой идентификатор: UK IRAS)
  • 20/NW/0370 (Другой идентификатор: UK HRA)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться