Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena PDE MAX (PDE MAX)

15 lutego 2024 zaktualizowane przez: Vitaflo International, Ltd

Studium wykonalności w celu oceny PDE MAX, żywności specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP) do stosowania w postępowaniu dietetycznym z padaczką pirydoksynozależną (PDE) pod kątem dopuszczalności, tolerancji, przestrzegania zaleceń i wpływu na kontrolę metaboliczną

PDE MAX to jednoramienne, prospektywne studium wykonalności z udziałem maksymalnie 15 uczestników w wieku jednego (1) roku i starszych PDE MAX dotyczące dietetycznego leczenia padaczki pirydoksynozależnej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PDE Max to nowo opracowany produkt opracowany specjalnie w celu spełnienia wymagań żywieniowych pacjentów stosujących dietę z ograniczoną zawartością lizyny z powodu PDE.

Jest to studium wykonalności mające na celu ocenę PDE MAX, żywności specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP) do stosowania w postępowaniu dietetycznym w przypadku padaczki pirydoksynozależnej (PDE) pod względem akceptowalności, tolerancji, przestrzegania zaleceń i wpływu na kontrolę metaboliczną.

Uczestnicy otrzymają zapas PDE MAX na osiem tygodni i zostaną poproszeni o wypełnienie dzienniczka i krótkiej ankiety w celu odnotowania informacji na temat: przestrzegania zaleceń, tolerancji żołądkowo-jelitowej, smakowitości i sposobu stosowania produktu.

Na początku i na końcu badania zostaną pobrane próbki krwi i moczu w celu zmierzenia kilku parametrów biochemicznych.

Oceny fizyczne i neurologiczne zostaną przeprowadzone przez lokalnego konsultanta ds. metabolizmu na początku i na końcu badania.

Rutynowe monitorowanie poziomu lizyny będzie kontynuowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie padaczki zależnej od pirydoksyny (PDE), potwierdzone biochemicznie i/lub genetycznie.
  • Samce lub samice w wieku jednego (1) roku i starsze. Każdy uczestnik w wieku 16 lat i starszy podczas badania przesiewowego musi być zdolny do samodzielnego wyrażenia zgody.
  • Obecnie przestrzega diety o ograniczonej zawartości lizyny przez co najmniej cztery (4) tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Chęć przyjmowania badanego produktu i stosowania się do zaleceń dietetyka.
  • Dobrowolna, pisemna, świadoma zgoda pacjenta lub rodzica/opiekuna.
  • Dobrowolna, pisemna zgoda (jeśli dotyczy).

Kryteria wyłączenia:

  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania w opinii badacza.
  • Stosowanie dodatkowych suplementów makro/mikroskładników odżywczych w okresie badania, o ile nie jest to klinicznie wskazane i przepisane przez badacza, takich jak między innymi arginina i pirydoksyna. W takim przypadku suplementacja musi rozpocząć się cztery (4) tygodnie przed badaniem przesiewowym bez przewidywanych zmian w spożyciu w czasie trwania badania.
  • Uczestników, które są w ciąży/karmią piersią na początku badania lub planują zajść w ciążę w okresie badania. Uczestnicy w wieku rozrodczym będą musieli przejść test ciążowy przed zapisem.

Uwaga: Uczestniczki, które niespodziewanie zajdą w ciążę podczas tego badania, mogą, w porozumieniu z lekarzem, kontynuować przyjmowanie produktu dietetycznego objętego badaniem, jeśli sobie tego życzą, ale nie będą poddawane żadnym badaniom, które normalnie nie byłyby przeprowadzane w czasie ciąży.

  • Alergia na jakikolwiek składnik obecny w badanym produkcie.
  • Inne współistniejące schorzenia medyczne lub psychiatryczne, które w opinii Badacza naraziłyby badanego na zwiększone ryzyko, uniemożliwiłyby uzyskanie dobrowolnej zgody/zgody lub przestrzeganie wymaganych procedur badania lub zakłóciłyby cele badania.
  • Uczestniczy w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym i otrzymał jakikolwiek inny badany lek, produkt lub urządzenie w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub bierze udział w badaniu nielekowym, które w opinii badacza mogłoby zakłócić zgodność badania lub wynik oceny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PDE MAKS
PDE MAX zostanie przepisany przez dietetyka biorącego udział w badaniu na podstawie indywidualnych wymagań pacjenta.
Suplement diety: PDE MAKS
PDE MAX zostanie przepisany przez dietetyka biorącego udział w badaniu na podstawie indywidualnych wymagań pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Akceptowalność produktu oceniana w skali Likerta przez pacjenta po ośmiu tygodniach przyjmowania
Ramy czasowe: 8 tygodni
Ocena akceptacji uczestnika po ośmiotygodniowym przyjmowaniu badanego produktu
8 tygodni
Kwestionariusz zgłaszanych przez siebie zmian tolerancji żołądkowo-jelitowej podczas ośmiotygodniowego przyjmowania
Ramy czasowe: 8 tygodni
Ocena tolerancji żołądkowo-jelitowej uczestnika podczas ośmiotygodniowego przyjmowania badanego produktu
8 tygodni
Kwestionariusz samodzielnego zgłaszania przestrzegania przepisanej ilości badanego produktu
Ramy czasowe: 8 tygodni
Ocena przestrzegania przez uczestnika przepisanej dawki podczas ośmiotygodniowego przyjmowania badanego produktu
8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia kwasu pipekolowego w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX.
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakiejkolwiek zmiany w stosunku do wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, w kwasie pipekolowym w osoczu.
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia kwasu 6-okso-pipekolowego w plamkach krwi po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja zmian od wartości wyjściowej, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, w kwasie 6-okso-pipekolowym w plamach krwi
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia kwasu 6-okso-pipekolowego w osoczu w stosunku do wartości wyjściowej po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian w stosunku do wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, stężenia kwasu 6-okso-pipekolowego w osoczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia kwasu 6-okso-pipekolowego w moczu w porównaniu z wartością wyjściową po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian w stosunku do wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, kwasu 6-okso-pipekolowego w moczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia P6C w plamkach krwi po 8 tygodniach przyjmowania PDE MAX od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Aby zaobserwować wszelkie zmiany w stosunku do wartości wyjściowej, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, P6C w plamach krwi
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia P6C w osoczu po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian w stosunku do wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, P6C w osoczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia αAASA w osoczu od wartości wyjściowej po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian w stosunku do wartości wyjściowej, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, αAASA w osoczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia αAASA w moczu po 8 tygodniach przyjmowania PDE MAX od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian w stosunku do wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, αAASA w moczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia od wartości wyjściowej, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, profilu aminokwasowego w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian profilu aminokwasowego w osoczu po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX w porównaniu z wartością wyjściową
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia serotoniny we krwi pełnej w porównaniu z wartością wyjściową po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian w stosunku do wartości wyjściowej, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, pełnej serotoniny we krwi
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia fosforanu pirydoksalu w osoczu w porównaniu z wartością wyjściową po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian w stosunku do wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, fosforanu pirydoksalu w osoczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia witamerów w osoczu po 8 tygodniach przyjmowania PDE MAX od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian w stosunku do wartości wyjściowej, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, witamerów w osoczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia kwasów organicznych w moczu w porównaniu z wartością wyjściową po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja jakichkolwiek zmian w stosunku do wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, kwasów organicznych w moczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia od wartości wyjściowej, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, 2OPP w plamach krwi
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja zmian od wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, 2OPP w plamach krwi
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia 2OPP w osoczu od wartości wyjściowych po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja zmian w stosunku do wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, 2OPP w osoczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Zmiana stężenia 2OPP w moczu od wartości wyjściowych po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX
Ramy czasowe: Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)
Obserwacja zmian od wartości wyjściowych, po 8-tygodniowym przyjmowaniu PDE MAX, 2OPP w moczu
Dzień 0 (wizyta 1) do dnia 56 (wizyta 2)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Współpracownicy

Radboud University Medical Center
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Śledczy

  • Główny śledczy: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MCT-W-PDEPS-2017-10-11
  • 254178 (Inny identyfikator: UK IRAS)
  • 20/NW/0370 (Inny identyfikator: UK HRA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PDE MAKS

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj