Evaluación de PDE MAX (PDE MAX)
15 de febrero de 2024 actualizado por: Vitaflo International, Ltd
Un estudio de viabilidad para evaluar PDE MAX, un alimento para usos médicos especiales (FSMP) para su uso en el control dietético de la epilepsia dependiente de piridoxina (PDE) con respecto a la aceptabilidad, tolerabilidad, adherencia y efecto sobre el control metabólico
PDE MAX es un estudio prospectivo de factibilidad de un solo brazo en hasta 15 participantes de un (1) año o más de PDE MAX para el control dietético de la epilepsia dependiente de piridoxina.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
PDE Max es un producto recientemente desarrollado diseñado específicamente para cumplir con los requisitos nutricionales de los pacientes que siguen una dieta restringida en lisina para PDE.
Este es un estudio de viabilidad para evaluar PDE MAX, un alimento para usos médicos especiales (FSMP) para su uso en el control dietético de la epilepsia dependiente de piridoxina (PDE) con respecto a la aceptabilidad, tolerabilidad, adherencia y efecto sobre el control metabólico.
Los participantes recibirán un suministro de PDE MAX para ocho semanas y se les pedirá que completen un diario y un breve cuestionario para registrar información sobre: adherencia, tolerancia gastrointestinal, palatabilidad y cómo se usa el producto.
Se tomarán muestras de sangre y orina al principio y al final del estudio para medir varios parámetros bioquímicos.
El asesor metabólico local llevará a cabo evaluaciones físicas y neurológicas al principio y al final del estudio.
Se continuará con el monitoreo de rutina de los niveles de lisina.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Nijmegen, Países Bajos, 6500
- Radboud UMC
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de Epilepsia Dependiente de Piridoxina (PDE), confirmado bioquímicamente y/o genéticamente.
- Hombres o mujeres mayores de un (1) año. Cualquier participante de 16 años o más en la selección debe tener la capacidad de dar su consentimiento por sí mismo.
- Actualmente sigue una dieta restringida en lisina durante un mínimo de cuatro (4) semanas antes de la selección.
- Disposición a tomar el producto del estudio y seguir los consejos del dietista.
- Consentimiento informado, escrito y otorgado voluntariamente por el paciente o el padre/tutor.
- Consentimiento por escrito otorgado voluntariamente (si corresponde).
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para cumplir con el protocolo del estudio, a juicio del investigador.
- Uso de suplementos de macro/micronutrientes adicionales durante el período de estudio, a menos que esté clínicamente indicado y prescrito por el investigador, como, entre otros, arginina y piridoxina. En cuyo caso, la suplementación debe haber comenzado cuatro (4) semanas antes de la selección sin cambios anticipados en las ingestas durante la duración del estudio.
- Participantes que estén embarazadas o amamantando al comienzo del estudio o que planeen quedar embarazadas durante el período del estudio. Las participantes en edad fértil deberán someterse a una prueba de embarazo antes de la inscripción.
N.B.: Las participantes que queden embarazadas inesperadamente durante este estudio pueden, previa consulta con su médico, continuar con el producto dietético del estudio si así lo desean, pero no se someterán a ninguna investigación que normalmente no se llevaría a cabo durante el embarazo.
- Alergia a cualquier ingrediente presente en el producto del estudio.
- Otras condiciones médicas o psiquiátricas concurrentes que, en opinión del investigador, pondrían al sujeto en mayor riesgo, impedirían la obtención del consentimiento/asentimiento voluntario o el cumplimiento de los procedimientos requeridos del estudio, o confundirían los objetivos del estudio.
- Está participando en cualquier otro estudio de intervención y ha recibido cualquier otro fármaco, producto o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o está participando en un estudio sin medicación que, en opinión del investigador, podría interferir con el cumplimiento o el resultado del estudio. evaluaciones
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: PDE MÁX.
El dietista del estudio prescribirá PDE MAX según los requisitos individuales del paciente.
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El dietista del estudio prescribirá PDE MAX según los requisitos individuales del paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Aceptabilidad del producto calificada en una escala de Likert por el paciente después de ocho semanas de ingesta
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Evaluación de la aceptabilidad del participante después de una ingesta de ocho semanas del producto del estudio
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8 semanas
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Cuestionario de cambios autoinformados en la tolerancia gastrointestinal durante la ingesta de ocho semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Evaluación de la tolerancia gastrointestinal del participante durante la ingesta de ocho semanas del producto del estudio
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8 semanas
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Cuestionario de autoinforme de adherencia a la cantidad prescrita de producto del estudio
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Evaluación de la adherencia del participante a la cantidad prescrita durante la ingesta de ocho semanas del producto del estudio
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de ácido pipecólico en plasma.
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, en ácido pipecólico en plasma.
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de ácido 6-oxo-pipecólico en manchas de sangre
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar los cambios desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, en ácido 6-oxo-pipecólico en manchas de sangre
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una toma de 8 semanas de PDE MAX, de ácido 6-oxo-pipecólico en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de ácido 6-oxo-pipecólico en plasma
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de ácido 6-oxo-pipecólico en orina
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de ácido 6-oxo-pipecólico en la orina
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de P6C en manchas de sangre
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de P6C en manchas de sangre
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de P6C en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de P6C en plasma
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de αAASA en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de αAASA en plasma
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de αAASA en orina
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de αAASA en la orina
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, del perfil de aminoácidos en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, del perfil de aminoácidos en plasma
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de serotonina en sangre total
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de serotonina en sangre completa
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de fosfato de piridoxal en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de fosfato de piridoxal en plasma
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de vitámeros en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de vitámeros en plasma
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de ácidos orgánicos en la orina
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar cualquier cambio desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de ácidos orgánicos en la orina
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de 2OPP en manchas de sangre
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar los cambios desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de 2OPP en manchas de sangre
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de 2OPP en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar los cambios desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de 2OPP en plasma
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Cambio en la concentración desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de 2OPP en orina
Periodo de tiempo: Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Para observar los cambios desde el inicio, después de una ingesta de 8 semanas de PDE MAX, de 2OPP en orina
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Día 0 (visita 1) al día 56 (visita 2)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2021
Finalización primaria (Actual)
20 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
31 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
17 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MCT-W-PDEPS-2017-10-11
- 254178 (Otro identificador: UK IRAS)
- 20/NW/0370 (Otro identificador: UK HRA)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .