エクリズマブの長期治療における安全性と免疫原性に関する研究 (JSC "GENERIUM"、ロシア連邦) (NAP)
2020年12月24日 更新者：AO GENERIUM
以前にエクリズマブの臨床試験に関与した発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるエクリズマブの長期治療における安全性および免疫原性研究 (JSC "GENERIUM"、ロシア連邦)
Eculizumab (JSC "GENERIUM"、ロシア連邦) の臨床試験に以前に関与した発作性夜間ヘモグロビン尿症患者における Eculizumab (JSC "GENERIUM"、ロシア連邦) の長期治療における安全性および免疫原性試験。
調査の概要
詳細な説明
発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) は、体細胞 PIG A 遺伝子変異を伴う造血幹細胞の 1 つまたは複数のクローンの増殖の結果として発症する、生命を脅かす後天性の超希少な進行性クローン性血液疾患です。 PNH 発生の主な病原性メカニズムは、補体系の調節不全であり、血球表面の GPI アンカーによって結合された補体阻害剤 CD55 および CD59 が存在しないか、欠乏しています。
Eculizumab は、補体の C5 成分に対する組換えヒト化モノクローナル抗体である PNH の病原性治療のための最初の薬剤です。 エクリズマブは C5 に高い親和性で結合し、C5 が C5a と C5b に切断されるのを防ぎ、それによって炎症誘発性サイトカイン (C5a を介して) および膜攻撃複合体 (MAC) (C5b を介して) の形成を阻害します。
PNH患者にエクリズマブを使用すると、溶血が大幅に減少し、血栓症の発生率が低下し、患者の生活の質が向上します。 エクリズマブを長期間使用すると、平均寿命が延びます。
ロシアのJSC "GENERIUM"によって開発された医薬品Eculizumabは、元の医薬品であるSoliris®の生物学的類似体（バイオシミラー）です。 現在、Eculizumab (JSC GENERIUM、ロシア) はロシアで Elizaria® として承認されています。
この研究は、エクリズマブ (JSC GENERIUM、ロシア) の以前の臨床試験への参加を完了した発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるエクリズマブ (JSC GENERIUM、ロシア) の安全性、免疫原性および有効性に関する多施設非盲検研究です。
この研究の訪問1は、以前に実施された研究の完了の訪問の日、または別の日に、エクリズマブの医療使用説明書によって規定された薬物の投与条件を観察して行われます。
この訪問で、インフォームドコンセントフォームに署名し、髄膜炎菌ワクチンで予防接種を受けたすべての患者は、エクリズマブ（GENERIUM JSC）による治療を開始します。これは、薬が登録されるまで、またはスポンサー企業の決定に従って、市販されるまで続けられます。 研究に登録された最後の患者が6か月の治療を完了したとき、これは来院13の完了に相当し、治験薬の安全性および免疫原性データの中間分析が行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
50
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Chelyabinsk Region
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Chelyabinsk、Chelyabinsk Region、ロシア連邦、454076
- State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
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Kirov Region
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Kirov、Kirov Region、ロシア連邦、610027
- Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
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Leningrad Region
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Saint Petersburg、Leningrad Region、ロシア連邦、197022
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
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Moscow Region
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Moscow、Moscow Region、ロシア連邦、125167
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
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Moscow、Moscow Region、ロシア連邦、125284
- State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
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Moscow、Moscow Region、ロシア連邦、129110
- State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
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Rostov Region
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Rostov-on-Don、Rostov Region、ロシア連邦、344015
- State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
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Samara Region
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Samara、Samara Region、ロシア連邦、443099
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
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Sverdlovsk Region
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Ekaterinburg、Sverdlovsk Region、ロシア連邦、620102
- State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
エクリズマブによる治療の臨床効果を維持しながら、エクリズマブの以前の研究（JSC「GENERIUM」）への参加を完了する。
以前の研究への参加中にプロトコルから大幅に逸脱した場合、この研究への患者参加の可能性に関する決定は、スポンサー企業との合意に基づいて個別に行われます。
- -この研究に参加するための書面によるインフォームドコンセント。
- -髄膜炎菌感染症（血清型A、C、Y、およびW135ナイセリア髄膜炎菌）に対するワクチン接種の文書化と、有効期限が切れていないこと、および参加中に髄膜炎菌感染症（血清型A、C、Y、およびW135ナイセリア髄膜炎菌）に対するブースターワクチン接種を受ける患者の同意この研究は、前回の予防接種の有効期限が切れたときに行われます。
- -信頼できる避妊方法（コンドームと殺精子剤を使用するなどの1つのバリア方法を含む少なくとも2つの方法の組み合わせ）を使用することに同意するインフォームドコンセントに署名した瞬間から、研究の最後の投与から10週間後まで薬。
除外基準:
- 治験薬およびその成分に対する過敏症。
- 髄膜炎菌感染を予防するためのワクチンの有効成分またはその他の成分に対する過敏症、または同様の成分を含むワクチンの以前の投与に対する生命を脅かす反応。
- -治験責任医師の意見では、研究に参加している間の患者の安全を危険にさらす併存疾患および状態。
- 妊娠中または授乳中。
- アルコール、薬物または薬物中毒。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Eculisumab (JSC GENERIUM、ロシア)
エクリズマブ
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エクリズマブ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験薬の使用に関連するものを含む、有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）の頻度と重症度。
時間枠：6ヵ月
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AE / SAEの頻度は、各カテゴリーの患者の数と割合を示す表になります。
データは、サブグループごとだけでなく、すべての患者について累積的に提示されます。
記述統計手法が使用されます。
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6ヵ月
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抗薬物抗体を有する患者の数と割合。抗薬物抗体の力価とその中和活性。
時間枠：6ヵ月
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免疫原性パラメーターの分析は、以前の研究の結果を含め、エクリズマブによる治療の合計期間を考慮して実施されます。
ベースラインは、臨床試験における薬物の最初の投与前の分析の結果となります。幾何平均と変動係数。
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6ヵ月
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試験中のバイタルサインの変化。
時間枠：6ヵ月
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カテゴリ変数である安全性パラメーター（身体検査データおよび機器検査データによる異常の検出頻度、心電図、エコー CG および検査パラメーターの結果による異常の存在）は、その数と割合を示すとともに表にまとめられます。各カテゴリーの患者。
データは、サブグループごとだけでなく、すべての患者について累積的に提示されます。
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6ヵ月
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研究中の身体検査の変化。
時間枠：6ヵ月
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カテゴリ変数である安全性パラメーター（身体検査データおよび機器検査データによる異常の検出頻度、心電図、エコー CG および検査パラメーターの結果による異常の存在）は、その数と割合を示すとともに表にまとめられます。各カテゴリーの患者。
データは、サブグループごとだけでなく、すべての患者について累積的に提示されます。
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6ヵ月
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研究中の心電図の変化。
時間枠：6ヵ月
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カテゴリ変数である安全性パラメーター（身体検査データおよび機器検査データによる異常の検出頻度、心電図、エコー CG および検査パラメーターの結果による異常の存在）は、その数と割合を示すとともに表にまとめられます。各カテゴリーの患者。
データは、サブグループごとだけでなく、すべての患者について累積的に提示されます。
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6ヵ月
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研究中のドップラー心エコー検査の変化。
時間枠：6ヵ月
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カテゴリ変数である安全性パラメーター（身体検査データおよび機器検査データによる異常の検出頻度、心電図、エコー CG および検査パラメーターの結果による異常の存在）は、その数と割合を示すとともに表にまとめられます。各カテゴリーの患者。
データは、サブグループごとだけでなく、すべての患者について累積的に提示されます。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Cminは、ソリリス®から治験薬への移行時に実施されます。
時間枠：6ヵ月
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血液サンプルの収集は、来院 1、2、3、および 4 での以前の研究の過程でソリリス®を投与された患者で実施されます。治験薬投与開始の 5 ～ 15 分前。
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6ヵ月
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補体系の成分の活性は、元のソリリス®から治験薬への移行中に実行されます。
時間枠：6ヵ月
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血液サンプルの収集は、来院 1、2、3、および 4 での以前の研究の過程でソリリス®を投与された患者で実施されます。治験薬投与開始の 5 ～ 15 分前。
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6ヵ月
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膜侵襲性複合体（C5b-9）の濃縮は、元のソリリス®から治験薬への移行中に行われます。
時間枠：6ヵ月
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血液サンプルの収集は、来院 1、2、3、および 4 での以前の研究の過程でソリリス®を投与された患者で実施されます。治験薬投与開始の 5 ～ 15 分前。
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6ヵ月
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ソリリス®から治験薬への切り替え時のLDHの変化。
時間枠：6ヵ月
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記述統計法を使用して、さまざまな来院時の検査パラメーター（LDH、ヘモグロビン、網状赤血球、およびクレアチニン）の変化に関するデータを分析します。
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6ヵ月
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元のソリリス®から治験薬に切り替えたときのクレアチニンの変化。
時間枠：6ヵ月
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記述統計法を使用して、さまざまな来院時の検査パラメーター（LDH、ヘモグロビン、網状赤血球、およびクレアチニン）の変化に関するデータを分析します。
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6ヵ月
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ソリリス®から治験薬への切り替え時のヘモグロビンの変化。
時間枠：6ヵ月
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記述統計法を使用して、さまざまな来院時の検査パラメーター（LDH、ヘモグロビン、網状赤血球、およびクレアチニン）の変化に関するデータを分析します。
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6ヵ月
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従来のソリリス®から治験薬に切り替えた際の網状赤血球の変化。
時間枠：6ヵ月
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記述統計法を使用して、さまざまな来院時の検査パラメーター（LDH、ヘモグロビン、網状赤血球、およびクレアチニン）の変化に関するデータを分析します。
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6ヵ月
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研究中の顆粒球および赤血球のPNHクローンのサイズの変化。
時間枠：6ヵ月
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記述統計法を使用して、さまざまな来院時の顆粒球および赤血球の PNH クローンのサイズの変化に関するデータを分析します。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月3日
一次修了 (実際)
2020年4月20日
研究の完了 (実際)
2020年4月20日
試験登録日
最初に提出
2020年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月21日
最初の投稿 (実際)
2020年12月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月24日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ECU-PNH-III-X
- №205. eff.data 03 May 2018 (他の：Ministry of Health of the Russian Federation)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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