此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Eculizumab 长期治疗的安全性和免疫原性研究（JSC“GENERIUM”，俄罗斯联邦） (NAP)

2020年12月24日 更新者：AO GENERIUM

Eculizumab（JSC“GENERIUM”，俄罗斯联邦）长期治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的安全性和免疫原性研究，这些患者早期参与过 Eculizumab 的临床试验

Eculizumab（JSC“GENERIUM”，俄罗斯联邦）长期治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的安全性和免疫原性研究，这些患者早期参与过 Eculizumab（JSC“GENERIUM”，俄罗斯联邦）的临床试验。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种极其罕见的、获得性、危及生命的进行性克隆性血液病，由一个或多个具有体细胞 PIG A 基因突变的造血干细胞克隆的扩增而发​​展。 PNH发生的主要致病机制是补体系统失调，即血细胞表面GPI-锚定结合的补体抑制剂CD55和CD59缺失或缺乏。

Eculizumab 是第一个用于 PNH 发病机制治疗的药物，是一种针对补体 C5 成分的重组人源化单克隆抗体。 eculizumab 与 C5 具有高亲和力，可防止 C5 裂解为 C5a 和 C5b，从而抑制促炎细胞因子（通过 C5a）和膜攻击复合物 (MAC)（通过 C5b）的形成。

在 PNH 患者中使用 eculizumab 可显着降低溶血、血栓形成的发生率并提高患者的生活质量。 长期使用 eculizumab 可延长预期寿命。

由俄罗斯 JSC "GENERIUM" 开发的药物 Eculizumab 是原始药物 Soliris® 的生物类似物（生物仿制药）。 目前，Eculizumab（JSC GENERIUM，俄罗斯）已在俄罗斯以 Elizaria® 的形式获得授权。

本研究是一项多中心开放标签研究，研究 Eculizumab（JSC GENERIUM，俄罗斯）在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的安全性、免疫原性和有效性，这些患者完成了之前 Eculizumab（JSC GENERIUM，俄罗斯）的临床试验。

本研究的第 1 次访视在完成先前进行的研究的访视当天或另一天进行，遵守 Eculizumab 医疗使用说明规定的药物给药条款。

在这次访问中，所有签署知情同意书并接种脑膜炎球菌疫苗的患者将开始使用 Eculizumab (GENERIUM JSC) 进行治疗，该治疗将持续到药物注册或根据赞助公司的决定，直到其商业化。 当参与研究的最后一位患者完成 6 个月的治疗（相当于完成第 13 次访视）时，将对研究药物的安全性和免疫原性数据进行中期分析。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

50

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk、Chelyabinsk Region、俄罗斯联邦、454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Kirov Region
      • Kirov、Kirov Region、俄罗斯联邦、610027
        • Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
    • Leningrad Region
      • Saint Petersburg、Leningrad Region、俄罗斯联邦、197022
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
    • Moscow Region
      • Moscow、Moscow Region、俄罗斯联邦、125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow、Moscow Region、俄罗斯联邦、125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
      • Moscow、Moscow Region、俄罗斯联邦、129110
        • State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don、Rostov Region、俄罗斯联邦、344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara、Samara Region、俄罗斯联邦、443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg、Sverdlovsk Region、俄罗斯联邦、620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 完成之前对依库珠单抗（JSC“GENERIUM”）的研究，同时保持依库珠单抗治疗的临床疗效。

    如果在参与之前的研究期间与协议有重大偏差，则在与赞助商公司达成协议的情况下，根据个人情况决定患者参与本研究的可能性。

  2. 参与本研究的书面知情同意书。
  3. 记录在案的针对脑膜炎球菌感染（血清型 A、C、Y 和 W135 脑膜炎奈瑟菌）的疫苗接种有效期未过，并且患者同意在参加这项研究在之前的疫苗接种到期时进行。
  4. 同意使用可靠的避孕方法（至少结合 2 种方法，包括 1 种屏障方法，例如，使用避孕套和杀精子剂），从签署知情同意书的那一刻起至最后一次进行研究后 10 周药品。

排除标准：

  1. 对研究药物及其成分过敏。
  2. 对用于预防脑膜炎球菌感染的疫苗的活性成分或任何其他成分过敏，或对先前接种含有类似成分的疫苗产生危及生命的反应。
  3. 研究者认为在参与研究时危及患者安全的合并症和病症。
  4. 怀孕或哺乳。
  5. 酒精、药物或药物成瘾。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Eculisumab（JSC GENERIUM，俄罗斯）
依库珠单抗
生物：Eculizumab（JSC GENERIUM，俄罗斯）
依库珠单抗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 的频率和严重程度，包括与使用研究药物相关的事件。
大体时间：6个月
AE/SAE 的频率将被制成表格，并指示每个类别中患者的数量和比例。 所有患者以及亚组的数据将累积呈现。 将使用描述性统计方法。
6个月
具有抗药抗体的患者人数和比例；抗药物抗体的滴度及其中和活性。
大体时间：6个月
免疫原性参数的分析将考虑依库珠单抗治疗的总持续时间，包括先前研究的结果。 基线将是临床试验中首次给药前的分析结果。如果有足够数量的抗药抗体滴度及其中和活性的数据，将使用描述性统计数据并附加说明几何平均值和变异系数。
6个月
研究期间生命体征的变化。
大体时间：6个月
安全参数是分类变量（根据物理和仪器检查数据检测异常的频率，根据 ECG、Echo-CG 和实验室参数的结果存在异常）将以表格形式显示每个类别的患者。 所有患者以及亚组的数据将累积呈现。
6个月
研究期间体格检查的变化。
大体时间：6个月
安全参数是分类变量（根据物理和仪器检查数据检测异常的频率，根据 ECG、Echo-CG 和实验室参数的结果存在异常）将以表格形式显示每个类别的患者。 所有患者以及亚组的数据将累积呈现。
6个月
研究期间 ECG 的变化。
大体时间：6个月
安全参数是分类变量（根据物理和仪器检查数据检测异常的频率，根据 ECG、Echo-CG 和实验室参数的结果存在异常）将以表格形式显示每个类别的患者。 所有患者以及亚组的数据将累积呈现。
6个月
研究期间多普勒超声心动图的变化。
大体时间：6个月
安全参数是分类变量（根据物理和仪器检查数据检测异常的频率，根据 ECG、Echo-CG 和实验室参数的结果存在异常）将以表格形式显示每个类别的患者。 所有患者以及亚组的数据将累积呈现。
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Cmin 将在从原始 Soliris® 到研究药物的过渡期间进行。
大体时间：6个月
在第 1、2、3 和 4 次访视的先前研究过程中接受 Soliris® 的患者将在研究药物给药开始前 5-15 分钟采集血样。
6个月
补体系统成分的活性将在从原始 Soliris® 到研究药物的过渡期间进行。
大体时间：6个月
在第 1、2、3 和 4 次访视的先前研究过程中接受 Soliris® 的患者将在研究药物给药开始前 5-15 分钟采集血样。
6个月
膜攻击复合物 (C5b-9) 的浓缩将在从原始 Soliris® 到研究药物的过渡期间进行。
大体时间：6个月
在第 1、2、3 和 4 次访视的先前研究过程中接受 Soliris® 的患者将在研究药物给药开始前 5-15 分钟采集血样。
6个月
从原始 Soliris® 转换为研究药物时 LDH 的变化。
大体时间：6个月
将使用描述性统计方法来分析不同访问时实验室参数（LDH、血红蛋白、网织红细胞和肌酐）变化的数据。
6个月
从原始 Soliris® 转换为研究药物时肌酐的变化。
大体时间：6个月
将使用描述性统计方法来分析不同访问时实验室参数（LDH、血红蛋白、网织红细胞和肌酐）变化的数据。
6个月
从原始 Soliris® 转换为研究药物时血红蛋白的变化。
大体时间：6个月
将使用描述性统计方法来分析不同访问时实验室参数（LDH、血红蛋白、网织红细胞和肌酐）变化的数据。
6个月
从原始 Soliris® 转换为研究药物时网织红细胞的变化。
大体时间：6个月
将使用描述性统计方法来分析不同访问时实验室参数（LDH、血红蛋白、网织红细胞和肌酐）变化的数据。
6个月
研究期间粒细胞和红细胞 PNH 克隆大小的变化。
大体时间：6个月
将使用描述性统计方法来分析在不同访问时粒细胞和红细胞的 PNH 克隆大小变化的数据。
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AO GENERIUM

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年5月3日

初级完成 (实际的)

2020年4月20日

研究完成 (实际的)

2020年4月20日

研究注册日期

首次提交

2020年11月30日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月21日

首次发布 (实际的)

2020年12月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年12月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月24日

最后验证

2020年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ECU-PNH-III-X
  • №205. eff.data 03 May 2018 (其他：Ministry of Health of the Russian Federation)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅