Biztonsági és immunogenitási tanulmány az ekulizumab hosszú távú kezelésében (JSC "GENERIUM", Orosz Föderáció) (NAP)
Biztonsági és immunogenitási vizsgálat az ekulizumab hosszú távú kezelésében (JSC "GENERIUM", Orosz Föderáció) paroxizmális nocturne hemoglobinuriában szenvedő betegeknél, akik korábban részt vettek az ekulizumab klinikai vizsgálataiban
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) egy rendkívül ritka, szerzett, életveszélyes, progresszív klonális vérbetegség, amely szomatikus PIG A génmutációt tartalmazó hematopoietikus őssejtek egy vagy több klónjának expanziója következtében alakul ki. A PNH kialakulásának fő patogén mechanizmusa a komplementrendszer szabályozási zavara, amelyben a vérsejtek felszínén a GPI-horgony által határolt CD55 és CD59 komplement inhibitorok nincsenek, vagy ezek hiánya áll fenn.
Az ekulizumab az első gyógyszer a PNH, a komplement C5 komponense elleni rekombináns humanizált monoklonális antitest patogenetikai terápiájában. A C5-höz nagy affinitással kötődő ekulizumab megakadályozza a C5 hasadását C5a-ra és C5b-re, ezáltal gátolja a gyulladást elősegítő citokinek (C5a-n keresztül) és membrántámadási komplexum (MAC) képződését (C5b-n keresztül).
Az ekulizumab alkalmazása PNH-ban szenvedő betegeknél a hemolízis jelentős csökkenéséhez, a trombózisok előfordulásának csökkenéséhez és a betegek életminőségének javulásához vezet. Az ekulizumab hosszú távú alkalmazása növeli a várható élettartamot.
Az oroszországi JSC "GENERIUM" által kifejlesztett ekulizumab az eredeti Soliris® gyógyszer biológiai analógja (biohasonló). Jelenleg az Eculizumab (JSC GENERIUM, Oroszország) Elizaria® néven már engedélyezett Oroszországban.
Ez a tanulmány egy többközpontú, nyílt vizsgálat az Eculizumab (JSC GENERIUM, Oroszország) biztonságosságáról, immunogenitásáról és hatékonyságáról olyan paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél, akik részt vettek az eculizumab korábbi klinikai vizsgálataiban (JSC GENERIUM, Oroszország).
Ennek a vizsgálatnak az 1. látogatását a látogatás napján egy korábban elvégzett vizsgálat befejezésének napján, vagy egy másik napon hajtják végre, betartva az Eculizumab orvosi felhasználására vonatkozó utasításokban előírt gyógyszer alkalmazási feltételeit.
Ezen a látogatáson minden beteg, aki aláírta a beleegyező nyilatkozatot és meningococcus elleni vakcinával immunizált, megkezdi az Eculizumab (GENERIUM JSC) kezelést, amely a gyógyszer törzskönyvezéséig, illetve a szponzoráló cég döntése szerint a kereskedelmi forgalomba kerüléséig folytatódik. Amikor az utolsó vizsgálatba bevont beteg befejezte a 6 hónapos terápiát, ami megfelel a 13. vizit befejezésének, a vizsgálati gyógyszer biztonságossági és immunogenitási adatainak időközi elemzésére kerül sor.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Chelyabinsk Region
-
Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Orosz Föderáció, 454076
- State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
-
-
Kirov Region
-
Kirov, Kirov Region, Orosz Föderáció, 610027
- Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
-
-
Leningrad Region
-
Saint Petersburg, Leningrad Region, Orosz Föderáció, 197022
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
-
-
Moscow Region
-
Moscow, Moscow Region, Orosz Föderáció, 125167
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Moscow, Moscow Region, Orosz Föderáció, 125284
- State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
-
Moscow, Moscow Region, Orosz Föderáció, 129110
- State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
-
-
Rostov Region
-
Rostov-on-Don, Rostov Region, Orosz Föderáció, 344015
- State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
-
-
Samara Region
-
Samara, Samara Region, Orosz Föderáció, 443099
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
-
Sverdlovsk Region
-
Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Orosz Föderáció, 620102
- State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az ekulizumabbal (JSC "GENERIUM") végzett korábbi vizsgálatokban való részvétel befejezése, az ekulizumab terápia klinikai hatékonyságának megőrzése mellett.
A korábbi vizsgálatokban való részvétel során a protokolltól való jelentős eltérések esetén a páciens ebben a vizsgálatban való részvételének lehetőségéről a cég szponzorával egyetértésben egyénileg döntenek.
- Írásos beleegyezés a tanulmányban való részvételhez.
- Dokumentált oltás meningococcus fertőzés (A, C, Y szerotípus és W135 Neisseria meningitides) ellen, lejárt érvényességi idővel és a beteg beleegyezésével, hogy meningococcus fertőzés (A, C, Y szerotípus és W135 Neisseria meningitides) elleni emlékeztető oltásban részesüljön. ezt a kutatást, amikor az előző oltás lejár.
- Hozzájárulás megbízható fogamzásgátlási módszer alkalmazásához (legalább 2 módszer kombinációja, köztük 1 barrier módszer, például óvszer és spermicid használata) a beleegyezés aláírásának pillanatától a vizsgálat utolsó beadását követő 10 hétig drog.
Kizárási kritériumok:
- A vizsgált gyógyszerrel, valamint annak összetevőivel szembeni túlérzékenység.
- A meningococcus fertőzés megelőzésére szolgáló oltóanyag hatóanyagaival vagy bármely más összetevőjével szembeni túlérzékenység, vagy életveszélyes reakció a hasonló összetevőket tartalmazó vakcina korábbi beadására.
- Olyan társbetegségek és állapotok, amelyek a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetik a beteg biztonságát a vizsgálatban való részvétel során.
- Terhesség vagy szoptatás.
- Alkohol, drog vagy kábítószer-függőség.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Eculisumab (JSC GENERIUM, Oroszország)
Ekulizumab
|
Ekulizumab
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események (AE), súlyos nemkívánatos események (SAE) gyakorisága és súlyossága, beleértve azokat is, amelyek a vizsgált gyógyszer használatával kapcsolatosak.
Időkeret: 6 hónap
|
Az AE/SAE gyakorisága táblázatban jelenik meg, feltüntetve a betegek számát és arányát az egyes kategóriákban.
Az adatokat az összes betegre vonatkozóan összesítve, valamint alcsoportonként kell bemutatni.
Leíró statisztikai módszereket fognak alkalmazni.
|
6 hónap
|
|
A gyógyszerellenes antitestekkel rendelkező betegek száma és aránya; a gyógyszerellenes antitestek titere és semlegesítő aktivitásuk.
Időkeret: 6 hónap
|
Az immunogenitási paraméterek elemzése az ekulizumab-kezelés teljes időtartamának figyelembevételével történik, beleértve a korábbi vizsgálatok eredményeit is.
Az alapvonalat a gyógyszer első beadása előtti elemzés eredményei jelentik a klinikai vizsgálatok során. Ha elegendő számú adat áll rendelkezésre a gyógyszerellenes antitestek titerére és semlegesítő aktivitására vonatkozóan, akkor ezeket leíró statisztikákkal kell bemutatni, további jelzésekkel geometriai átlagok és variációs együtthatók.
|
6 hónap
|
|
Az életjelek változásai a vizsgálat során.
Időkeret: 6 hónap
|
A biztonsági paraméterek, amelyek kategorikus változók (rendellenességek észlelésének gyakorisága fizikális és műszeres vizsgálati adatok alapján, rendellenességek jelenléte az EKG, Echo-CG és laboratóriumi paraméterek eredményei alapján) táblázatba kerülnek, a számok és arányok feltüntetésével. betegek minden kategóriában.
Az adatokat az összes betegre vonatkozóan összesítve, valamint alcsoportonként kell bemutatni.
|
6 hónap
|
|
Változások a fizikális vizsgálat során a vizsgálat során.
Időkeret: 6 hónap
|
A biztonsági paraméterek, amelyek kategorikus változók (rendellenességek észlelésének gyakorisága fizikális és műszeres vizsgálati adatok alapján, rendellenességek jelenléte az EKG, Echo-CG és laboratóriumi paraméterek eredményei alapján) táblázatba kerülnek, a számok és arányok feltüntetésével. betegek minden kategóriában.
Az adatokat az összes betegre vonatkozóan összesítve, valamint alcsoportonként kell bemutatni.
|
6 hónap
|
|
Az EKG változásai a vizsgálat során.
Időkeret: 6 hónap
|
A biztonsági paraméterek, amelyek kategorikus változók (rendellenességek észlelésének gyakorisága fizikális és műszeres vizsgálati adatok alapján, rendellenességek jelenléte az EKG, Echo-CG és laboratóriumi paraméterek eredményei alapján) táblázatba kerülnek, a számok és arányok feltüntetésével. betegek minden kategóriában.
Az adatokat az összes betegre vonatkozóan összesítve, valamint alcsoportonként kell bemutatni.
|
6 hónap
|
|
Változások a Doppler echokardiográfiában a vizsgálat során.
Időkeret: 6 hónap
|
A biztonsági paraméterek, amelyek kategorikus változók (rendellenességek észlelésének gyakorisága fizikális és műszeres vizsgálati adatok alapján, rendellenességek jelenléte az EKG, Echo-CG és laboratóriumi paraméterek eredményei alapján) táblázatba kerülnek, a számok és arányok feltüntetésével. betegek minden kategóriában.
Az adatokat az összes betegre vonatkozóan összesítve, valamint alcsoportonként kell bemutatni.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Cmin-t az eredeti Soliris®-ről a vizsgálati gyógyszerre való átállás során kell elvégezni.
Időkeret: 6 hónap
|
A vérminták vételére olyan betegeknél kerül sor, akik korábbi vizsgálatok során az 1., 2., 3. és 4. viziten Soliris®-t kaptak. 5-15 perccel a vizsgálati gyógyszer beadása előtt.
|
6 hónap
|
|
A komplementrendszer komponenseinek aktivitása az eredeti Soliris®-ről a vizsgálati gyógyszerre való átállás során valósul meg.
Időkeret: 6 hónap
|
A vérminták vételére olyan betegeknél kerül sor, akik korábbi vizsgálatok során az 1., 2., 3. és 4. viziten Soliris®-t kaptak. 5-15 perccel a vizsgálati gyógyszer beadása előtt.
|
6 hónap
|
|
A membrán támadó komplex (C5b-9) koncentrálása az eredeti Soliris®-ről a vizsgálati gyógyszerre való átállás során történik.
Időkeret: 6 hónap
|
A vérminták vételére olyan betegeknél kerül sor, akik korábbi vizsgálatok során az 1., 2., 3. és 4. viziten Soliris®-t kaptak. 5-15 perccel a vizsgálati gyógyszer beadása előtt.
|
6 hónap
|
|
Az LDH változása az eredeti Soliris®-ről a vizsgálati gyógyszerre való áttéréskor.
Időkeret: 6 hónap
|
Leíró statisztikai módszerekkel elemezzük a laboratóriumi paraméterek (LDH, hemoglobin, retikulociták és kreatinin) változásait a különböző vizitek során.
|
6 hónap
|
|
A kreatininszint változása az eredeti Soliris®-ről a vizsgálati gyógyszerre való áttéréskor.
Időkeret: 6 hónap
|
Leíró statisztikai módszerekkel elemezzük a laboratóriumi paraméterek (LDH, hemoglobin, retikulociták és kreatinin) változásait a különböző vizitek során.
|
6 hónap
|
|
A hemoglobin változása az eredeti Soliris®-ről a vizsgálati gyógyszerre való áttéréskor.
Időkeret: 6 hónap
|
Leíró statisztikai módszerekkel elemezzük a laboratóriumi paraméterek (LDH, hemoglobin, retikulociták és kreatinin) változásait a különböző vizitek során.
|
6 hónap
|
|
A retikulociták változásai az eredeti Soliris®-ről a vizsgálati gyógyszerre való áttéréskor.
Időkeret: 6 hónap
|
Leíró statisztikai módszerekkel elemezzük a laboratóriumi paraméterek (LDH, hemoglobin, retikulociták és kreatinin) változásait a különböző vizitek során.
|
6 hónap
|
|
A granulociták és eritrociták PNH-klónjának méretének változásai a vizsgálat során.
Időkeret: 6 hónap
|
Leíró statisztikai módszerekkel elemezzük a granulociták és eritrociták PNH-klónjának méretében bekövetkezett változásokra vonatkozó adatokat különböző vizitek során.
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urológiai betegségek
- Urológiai megnyilvánulások
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Vizelési zavarok
- Anémia
- Proteinuria
- Vérszegénység, hemolitikus
- Mielodiszpláziás szindrómák
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroxizmális
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Inaktiváló szerek kiegészítése
- Ekulizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ECU-PNH-III-X
- №205. eff.data 03 May 2018 (EGYÉB: Ministry of Health of the Russian Federation)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .