Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja immunogeenisuustutkimus ekulitsumabin pitkäaikaishoidossa (JSC "GENERIUM", Venäjän federaatio) (NAP)

torstai 24. joulukuuta 2020 päivittänyt: AO GENERIUM

Turvallisuus- ja immunogeenisuustutkimus ekulitsumabin pitkäaikaishoidossa (JSC "GENERIUM", Venäjä) potilailla, joilla on kohtauksellinen yöhemoglobinuria ja jotka ovat olleet aiemmin mukana ekulitsumabin kliinisissä tutkimuksissa

Turvallisuus- ja immunogeenisuustutkimus ekulitsumabin (JSC "GENERIUM", Venäjä) pitkäaikaishoidossa potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja jotka ovat olleet aiemmin mukana kliinisissä ekulitsumabitutkimuksissa (JSC "GENERIUM", Venäjä).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) on erittäin harvinainen, hankittu, hengenvaarallinen, etenevä klonaalinen verisairaus, joka kehittyy yhden tai useamman hematopoieettisten kantasolujen kloonin laajentumisen seurauksena, jossa on somaattinen PIG A -geenimutaatio. PNH:n kehittymisen pääasiallinen patogeeninen mekanismi on komplementtijärjestelmän säätelyhäiriö, jossa verisolujen pinnalla ei ole GPI-ankkurin rajoittamia komplementin estäjiä CD55 ja CD59 tai on niiden puutos.

Ekulitsumabi on ensimmäinen lääke PNH:n patogeneettiseen hoitoon. Rekombinantti humanisoitu monoklonaalinen vasta-aine komplementin C5-komponenttia vastaan. Sitoutuessaan suurella affiniteetilla C5:een, ekulitsumabi estää C5:n pilkkoutumisen C5a:ksi ja C5b:ksi ja estää siten tulehdusta edistävien sytokiinien (C5a:n kautta) ja kalvohyökkäyskompleksin (MAC) muodostumisen (C5b:n kautta).

Ekulitsumabin käyttö PNH-potilailla vähentää merkittävästi hemolyysiä, tromboosien ilmaantuvuutta ja parantaa potilaiden elämänlaatua. Se lisää elinajanodotetta ekulitsumabin pitkäaikaisella käytöllä.

Lääke Eculitsumab, jonka on kehittänyt JSC "GENERIUM", Venäjä, on alkuperäisen Soliris®-lääkkeen biologinen analogi (biologisesti samanlainen). Tällä hetkellä Eculizumab (JSC GENERIUM, Venäjä) on jo hyväksytty nimellä Elizaria® Venäjällä.

Tämä tutkimus on monikeskustutkimus ekulitsumabin (JSC GENERIUM, Venäjä) turvallisuudesta, immunogeenisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja jotka osallistuivat aikaisempiin ekulitsumabin kliinisiin tutkimuksiin (JSC GENERIUM, Venäjä).

Tämän tutkimuksen käynti 1 suoritetaan Vierailupäivänä aiemmin tehdyn tutkimuksen loppuun saattamisessa tai muuna päivänä ekulitsumabin lääketieteellisen käytön ohjeissa määrättyjä lääkkeen antamisehtoja noudattaen.

Tällä käynnillä kaikki tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittaneet ja meningokokkirokotteella immunisoidut potilaat aloittavat ekulitsumabihoidon (GENERIUM JSC), jota jatketaan, kunnes lääke on rekisteröity tai sponsoriyhtiön päätöksen mukaan sen kaupalliseen saatavuuteen asti. Kun viimeinen tutkimukseen otettu potilas on suorittanut 6 kuukauden hoidon, mikä vastaa käynnin 13 päättymistä, tutkimuslääkkeen turvallisuus- ja immunogeenisyystiedoista suoritetaan välianalyysi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

50

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Venäjän federaatio, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Kirov Region
      • Kirov, Kirov Region, Venäjän federaatio, 610027
        • Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
    • Leningrad Region
      • Saint Petersburg, Leningrad Region, Venäjän federaatio, 197022
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Venäjän federaatio, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Moscow Region, Venäjän federaatio, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
      • Moscow, Moscow Region, Venäjän federaatio, 129110
        • State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Venäjän federaatio, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Venäjän federaatio, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Venäjän federaatio, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistuminen aikaisempiin ekulitsumabitutkimuksiin (JSC "GENERIUM") samalla kun säilytetään ekulitsumabihoidon kliininen teho.

    Mikäli aiempiin tutkimuksiin osallistumisen aikana ilmenee merkittäviä poikkeamia protokollasta, päätös potilaan mahdollisuudesta osallistua tähän tutkimukseen tehdään yksilöllisesti yhteisymmärryksessä yrityksen sponsorin kanssa.

  2. Kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tähän tutkimukseen.
  3. Dokumentoitu rokotus meningokokki-infektiota vastaan ​​(serotyypit A, C, Y ja W135 Neisseria meningitides), jonka voimassaoloaika on päättymätön ja potilaan suostumus tehosterokotukseen meningokokki-infektiota vastaan ​​(serotyypit A, C, Y ja W135 Neisseria meningitides) tämä tutkimus, kun edellinen rokote vanhenee.
  4. Suostumus luotettavan ehkäisymenetelmän käyttöön (vähintään 2 menetelmän yhdistelmä, mukaan lukien 1 estemenetelmä, esimerkiksi kondomin ja siittiöiden torjunta-aine) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkestä 10 viikkoon tutkimuksen viimeisen annon jälkeen huume.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Yliherkkyys tutkimuslääkkeelle sekä sen komponenteille.
  2. Yliherkkyys rokotteen vaikuttaville aineosille tai jollekin muulle aineosalle meningokokki-infektion ehkäisyyn tai hengenvaarallinen reaktio samanlaisia ​​aineosia sisältävän rokotteen aikaisempaan antoon.
  3. Liitännäissairaudet ja sairaudet, jotka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantavat potilaan turvallisuuden tutkimukseen osallistuessaan.
  4. Raskaus tai imetys.
  5. Alkoholi, huume tai huumeriippuvuus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Ekulisumabi (JSC GENERIUM, Venäjä)
Ekulitsumabi
Biologinen: Ekulitsumabi (JSC GENERIUM, Venäjä)
Ekulitsumabi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys ja vakavuus, mukaan lukien tutkimuslääkkeen käyttöön liittyvät.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
AE/SAE:n esiintymistiheys esitetään taulukossa, jossa ilmoitetaan potilaiden lukumäärä ja osuus kussakin luokassa. Tiedot esitetään kumulatiivisesti kaikista potilaista sekä alaryhmittäin. Kuvaavia tilastollisia menetelmiä käytetään.
6 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on vasta-aineita; lääkkeiden vasta-aineiden tiitteri ja niiden neutraloiva aktiivisuus.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Immunogeenisuusparametrien analyysissä otetaan huomioon ekulitsumabihoidon kokonaiskesto, mukaan lukien aikaisempien tutkimusten tulokset. Lähtökohtana ovat analyysin tulokset ennen lääkkeen ensimmäistä antoa kliinisissä kokeissa. Jos lääkkeiden vasta-aineiden tiittereistä ja niiden neutraloivasta aktiivisuudesta on riittävästi tietoa, ne esitetään kuvailevilla tilastoilla, joissa on lisätietoa geometriset keskiarvot ja variaatiokertoimet.
6 kuukautta
Elintoimintojen muutokset tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Turvallisuusparametrit, jotka ovat kategorisia muuttujia (poikkeavuuksien havaitsemistiheys fyysisten ja instrumentaalisten tutkimustietojen perusteella, poikkeavuuksien esiintyminen EKG-, Echo-CG- ja laboratorioparametrien tulosten mukaan), esitetään taulukossa, jossa ilmoitetaan poikkeavuuksien lukumäärä ja osuus. potilaita kussakin luokassa. Tiedot esitetään kumulatiivisesti kaikista potilaista sekä alaryhmittäin.
6 kuukautta
Muutokset fyysisessä tarkastuksessa tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Turvallisuusparametrit, jotka ovat kategorisia muuttujia (poikkeavuuksien havaitsemistiheys fyysisten ja instrumentaalisten tutkimustietojen perusteella, poikkeavuuksien esiintyminen EKG-, Echo-CG- ja laboratorioparametrien tulosten mukaan), esitetään taulukossa, jossa ilmoitetaan poikkeavuuksien lukumäärä ja osuus. potilaita kussakin luokassa. Tiedot esitetään kumulatiivisesti kaikista potilaista sekä alaryhmittäin.
6 kuukautta
Muutokset EKG:ssä tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Turvallisuusparametrit, jotka ovat kategorisia muuttujia (poikkeavuuksien havaitsemistiheys fyysisten ja instrumentaalisten tutkimustietojen perusteella, poikkeavuuksien esiintyminen EKG-, Echo-CG- ja laboratorioparametrien tulosten mukaan), esitetään taulukossa, jossa ilmoitetaan poikkeavuuksien lukumäärä ja osuus. potilaita kussakin luokassa. Tiedot esitetään kumulatiivisesti kaikista potilaista sekä alaryhmittäin.
6 kuukautta
Muutokset Doppler-kaikututkimuksessa tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Turvallisuusparametrit, jotka ovat kategorisia muuttujia (poikkeavuuksien havaitsemistiheys fyysisten ja instrumentaalisten tutkimustietojen perusteella, poikkeavuuksien esiintyminen EKG-, Echo-CG- ja laboratorioparametrien tulosten mukaan), esitetään taulukossa, jossa ilmoitetaan poikkeavuuksien lukumäärä ja osuus. potilaita kussakin luokassa. Tiedot esitetään kumulatiivisesti kaikista potilaista sekä alaryhmittäin.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Cmin suoritetaan siirtymisen aikana alkuperäisestä Soliris®:sta tutkimuslääkkeeseen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Verinäytteet otetaan potilailta, jotka ovat saaneet Solirista® aikaisempien tutkimusten aikana vierailuilla 1, 2, 3 ja 4. 5-15 minuuttia ennen tutkimuslääkkeen annon alkamista.
6 kuukautta
Komplementtijärjestelmän komponenttien aktiivisuus suoritetaan siirtymisen aikana alkuperäisestä Soliris®:sta tutkimuslääkkeeseen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Verinäytteet otetaan potilailta, jotka ovat saaneet Solirista® aikaisempien tutkimusten aikana vierailuilla 1, 2, 3 ja 4. 5-15 minuuttia ennen tutkimuslääkkeen annon alkamista.
6 kuukautta
Kalvohyökkäyskompleksin (C5b-9) väkevöinti suoritetaan siirryttäessä alkuperäisestä Soliris®-valmisteesta tutkimuslääkkeeseen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Verinäytteet otetaan potilailta, jotka ovat saaneet Solirista® aikaisempien tutkimusten aikana vierailuilla 1, 2, 3 ja 4. 5-15 minuuttia ennen tutkimuslääkkeen annon alkamista.
6 kuukautta
LDH:n muutokset vaihdettaessa alkuperäisestä Soliris®-valmisteesta tutkimuslääkkeeseen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kuvailevien tilastojen menetelmillä analysoidaan laboratorioparametrien (LDH, hemoglobiini, retikulosyytit ja kreatiniini) muutoksia eri käyntien aikana.
6 kuukautta
Kreatiniinin muutokset, kun alkuperäisestä Soliris®-valmisteesta vaihdetaan tutkimuslääkkeeseen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kuvailevien tilastojen menetelmillä analysoidaan laboratorioparametrien (LDH, hemoglobiini, retikulosyytit ja kreatiniini) muutoksia eri käyntien aikana.
6 kuukautta
Muutokset hemoglobiinissa vaihdettaessa alkuperäisestä Soliris®-valmisteesta tutkimuslääkkeeseen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kuvailevien tilastojen menetelmillä analysoidaan laboratorioparametrien (LDH, hemoglobiini, retikulosyytit ja kreatiniini) muutoksia eri käyntien aikana.
6 kuukautta
Muutokset retikulosyytteissä vaihdettaessa alkuperäisestä Soliris®:sta tutkimuslääkkeeseen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kuvailevien tilastojen menetelmillä analysoidaan laboratorioparametrien (LDH, hemoglobiini, retikulosyytit ja kreatiniini) muutoksia eri käyntien aikana.
6 kuukautta
Granulosyyttien ja punasolujen PNH-kloonin koon muutokset tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kuvailevien tilastojen menetelmillä analysoidaan tietoja granulosyyttien ja punasolujen PNH-kloonin koon muutoksista eri käyntien aikana.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AO GENERIUM

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 3. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 20. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 20. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 22. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 28. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ECU-PNH-III-X
  • №205. eff.data 03 May 2018 (MUUTA: Ministry of Health of the Russian Federation)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa