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A Safety and Immunogenicity Study in Long-term Treatment of Eculizumab (JSC „GENERIUM“, Russische Föderation) (NAP)

24. Dezember 2020 aktualisiert von: AO GENERIUM

Eine Sicherheits- und Immunogenitätsstudie zur Langzeitbehandlung von Eculizumab (JSC „GENERIUM“, Russische Föderation) bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die früher an klinischen Studien mit Eculizumab beteiligt waren

Eine Sicherheits- und Immunogenitätsstudie zur Langzeitbehandlung von Eculizumab (JSC „GENERIUM“, Russische Föderation) bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die früher an klinischen Studien mit Eculizumab (JSC „GENERIUM“, Russische Föderation) beteiligt waren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine äußerst seltene, erworbene, lebensbedrohliche, fortschreitende klonale Blutkrankheit, die als Ergebnis der Expansion eines oder mehrerer Klone hämatopoetischer Stammzellen mit einer somatischen PIG-A-Genmutation entsteht. Der wichtigste pathogenetische Mechanismus der PNH-Entwicklung ist eine Dysregulation des Komplementsystems, bei der die Komplementinhibitoren CD55 und CD59, die durch den GPI-Anker auf der Oberfläche von Blutzellen gebunden sind, nicht oder nur in einem Mangel vorhanden sind.

Eculizumab ist das erste Medikament zur pathogenetischen Therapie von PNH, ein rekombinanter humanisierter monoklonaler Antikörper gegen die C5-Komponente des Komplements. Eculizumab bindet mit hoher Affinität an C5 und verhindert die Spaltung von C5 in C5a und C5b, wodurch die Bildung entzündungsfördernder Zytokine (über C5a) und des Membranangriffskomplexes (MAC) (über C5b) gehemmt wird.

Die Anwendung von Eculizumab bei Patienten mit PNH führt zu einer signifikanten Verringerung der Hämolyse, der Inzidenz von Thrombosen und einer Steigerung der Lebensqualität der Patienten. Es erhöht die Lebenserwartung bei langfristiger Anwendung von Eculizumab.

Das von JSC „GENERIUM“, Russland, entwickelte Medikament Eculizumab ist ein biologisches Analogon (Biosimilar) des ursprünglichen Medikaments Soliris®. Derzeit ist Eculizumab (JSC GENERIUM, Russland) bereits als Elizaria® in Russland zugelassen.

Diese Studie ist eine multizentrische Open-Label-Studie zur Sicherheit, Immunogenität und Wirksamkeit von Eculizumab (JSC GENERIUM, Russland) bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die die Teilnahme an früheren klinischen Studien mit Eculizumab (JSC GENERIUM, Russland) abgeschlossen haben.

Besuch 1 dieser Studie wird am Tag des Besuchs zum Abschluss einer zuvor durchgeführten Studie oder an einem anderen Tag durchgeführt, wobei die Verabreichungsbedingungen des Arzneimittels eingehalten werden, die in den Anweisungen zur medizinischen Verwendung von Eculizumab vorgeschrieben sind.

Bei diesem Besuch beginnen alle Patienten, die die Einverständniserklärung unterzeichnet haben und mit Meningokokken-Impfstoff immunisiert wurden, mit der Therapie mit Eculizumab (GENERIUM JSC), die fortgesetzt wird, bis das Medikament registriert ist oder, wie vom Sponsorunternehmen entschieden, bis zu seiner kommerziellen Verfügbarkeit. Wenn der letzte in die Studie aufgenommene Patient die 6-monatige Therapie abgeschlossen hat, was dem Abschluss von Visite 13 entspricht, wird eine Zwischenanalyse der Sicherheits- und Immunogenitätsdaten des Studienmedikaments durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Russische Föderation, 454076
        • State Budgetary Healthcare Institution "Chelyabinsk Regional Clinical hospital"
    • Kirov Region
      • Kirov, Kirov Region, Russische Föderation, 610027
        • Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
    • Leningrad Region
      • Saint Petersburg, Leningrad Region, Russische Föderation, 197022
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Russische Föderation, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Moscow Region, Russische Föderation, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
      • Moscow, Moscow Region, Russische Föderation, 129110
        • State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Russische Föderation, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Russische Föderation, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Russische Föderation, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss der Teilnahme an vorangegangenen Studien zu Eculizumab (JSC „GENERIUM“) unter Beibehaltung der klinischen Wirksamkeit der Therapie mit Eculizumab.

    Bei signifikanten Abweichungen vom Protokoll während der Teilnahme an vorangegangenen Studien erfolgt die Entscheidung über die Möglichkeit der Patiententeilnahme an dieser Studie individuell in Absprache mit dem Firmensponsor.

  2. Schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an dieser Studie.
  3. Dokumentierte Impfung gegen Meningokokkeninfektion (Serotypen A, C, Y und W135 Neisseria meningitides) mit noch nicht abgelaufener Gültigkeitsdauer und Zustimmung des Patienten zur Auffrischimpfung gegen Meningokokkeninfektion (Serotypen A, C, Y und W135 Neisseria meningitides) während der Teilnahme an diese Forschung, wenn die vorherige Impfung abläuft.
  4. Zustimmung zur Anwendung einer zuverlässigen Verhütungsmethode (eine Kombination aus mindestens 2 Methoden, einschließlich 1 Barrieremethode, z. B. mit einem Kondom und Spermizid), ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 10 Wochen nach der letzten Verabreichung der Studie Arzneimittel.

Ausschlusskriterien:

  1. Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament sowie gegen seine Bestandteile.
  2. Überempfindlichkeit gegen die Wirkstoffe oder einen anderen Bestandteil des Impfstoffs zur Vorbeugung einer Meningokokken-Infektion oder eine lebensbedrohliche Reaktion auf die vorherige Verabreichung eines Impfstoffs, der ähnliche Bestandteile enthält.
  3. Komorbiditäten und Zustände, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten während der Teilnahme an der Studie gefährden.
  4. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  5. Alkohol-, Drogen- oder Drogenabhängigkeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Eculisumab (JSC GENERIUM, Russland)
Eculizumab
Biologisch: Eculizumab (JSC GENERIUM, Russland)
Eculizumab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Häufigkeit und Schwere von unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), einschließlich derjenigen, die mit der Verwendung des Studienmedikaments verbunden sind.
Zeitfenster: 6 Monate
Die Häufigkeit von UE / SAE wird tabellarisch mit Angabe der Anzahl und des Anteils der Patienten in jeder Kategorie aufgeführt. Die Daten werden kumulativ für alle Patienten sowie nach Untergruppen präsentiert. Dabei kommen deskriptive statistische Methoden zum Einsatz.
6 Monate
Anzahl und Anteil der Patienten mit Anti-Drug-Antikörpern; Titer von Antidrug-Antikörpern und ihre neutralisierende Aktivität.
Zeitfenster: 6 Monate
Die Analyse der Immunogenitätsparameter wird unter Berücksichtigung der Gesamtdauer der Behandlung mit Eculizumab durchgeführt, einschließlich der Ergebnisse früherer Studien. Grundlage sind die Ergebnisse der Analyse vor der ersten Verabreichung des Arzneimittels in klinischen Studien. Wenn eine ausreichende Anzahl von Daten zum Titer von Anti-Drug-Antikörpern und ihrer neutralisierenden Aktivität vorliegt, werden sie anhand deskriptiver Statistiken mit zusätzlicher Angabe von dargestellt geometrische Mittel und Variationskoeffizienten.
6 Monate
Veränderungen der Vitalfunktionen während der Studie.
Zeitfenster: 6 Monate
Sicherheitsparameter, bei denen es sich um kategoriale Variablen handelt (Häufigkeit der Feststellung von Anomalien gemäß körperlichen und instrumentellen Untersuchungsdaten, Vorhandensein von Anomalien gemäß den Ergebnissen von EKG, Echo-CG und Laborparametern), werden mit Angabe von Anzahl und Anteil tabellarisch aufgeführt Patienten in jeder Kategorie. Die Daten werden kumulativ für alle Patienten sowie nach Untergruppen präsentiert.
6 Monate
Änderungen in der körperlichen Untersuchung während des Studiums.
Zeitfenster: 6 Monate
Sicherheitsparameter, bei denen es sich um kategoriale Variablen handelt (Häufigkeit der Feststellung von Anomalien gemäß körperlichen und instrumentellen Untersuchungsdaten, Vorhandensein von Anomalien gemäß den Ergebnissen von EKG, Echo-CG und Laborparametern), werden mit Angabe von Anzahl und Anteil tabellarisch aufgeführt Patienten in jeder Kategorie. Die Daten werden kumulativ für alle Patienten sowie nach Untergruppen präsentiert.
6 Monate
Veränderungen im EKG während der Studie.
Zeitfenster: 6 Monate
Sicherheitsparameter, bei denen es sich um kategoriale Variablen handelt (Häufigkeit der Feststellung von Anomalien gemäß körperlichen und instrumentellen Untersuchungsdaten, Vorhandensein von Anomalien gemäß den Ergebnissen von EKG, Echo-CG und Laborparametern), werden mit Angabe von Anzahl und Anteil tabellarisch aufgeführt Patienten in jeder Kategorie. Die Daten werden kumulativ für alle Patienten sowie nach Untergruppen präsentiert.
6 Monate
Änderungen in der Doppler-Echokardiographie während der Studie.
Zeitfenster: 6 Monate
Sicherheitsparameter, bei denen es sich um kategoriale Variablen handelt (Häufigkeit der Feststellung von Anomalien gemäß körperlichen und instrumentellen Untersuchungsdaten, Vorhandensein von Anomalien gemäß den Ergebnissen von EKG, Echo-CG und Laborparametern), werden mit Angabe von Anzahl und Anteil tabellarisch aufgeführt Patienten in jeder Kategorie. Die Daten werden kumulativ für alle Patienten sowie nach Untergruppen präsentiert.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Cmin wird während des Übergangs vom ursprünglichen Soliris® zum Prüfpräparat durchgeführt.
Zeitfenster: 6 Monate
Die Entnahme von Blutproben wird bei Patienten durchgeführt, die Soliris® im Laufe früherer Studien bei den Visiten 1, 2, 3 und 4 erhalten haben. 5-15 Minuten vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments.
6 Monate
Die Aktivität der Komponenten des Komplementsystems wird während des Übergangs vom ursprünglichen Soliris® zum Prüfpräparat durchgeführt.
Zeitfenster: 6 Monate
Die Entnahme von Blutproben wird bei Patienten durchgeführt, die Soliris® im Laufe früherer Studien bei den Visiten 1, 2, 3 und 4 erhalten haben. 5-15 Minuten vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments.
6 Monate
Die Konzentration des Membranangriffskomplexes (C5b-9) wird während des Übergangs vom ursprünglichen Soliris® zum Prüfpräparat durchgeführt.
Zeitfenster: 6 Monate
Die Entnahme von Blutproben wird bei Patienten durchgeführt, die Soliris® im Laufe früherer Studien bei den Visiten 1, 2, 3 und 4 erhalten haben. 5-15 Minuten vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments.
6 Monate
Änderungen der LDH beim Wechsel vom ursprünglichen Soliris® zum Prüfpräparat.
Zeitfenster: 6 Monate
Mit Methoden der deskriptiven Statistik werden Daten zu Veränderungen von Laborparametern (LDH, Hämoglobin, Retikulozyten und Kreatinin) bei verschiedenen Visiten analysiert.
6 Monate
Veränderungen des Kreatinins beim Wechsel vom ursprünglichen Soliris® zum Prüfpräparat.
Zeitfenster: 6 Monate
Mit Methoden der deskriptiven Statistik werden Daten zu Veränderungen von Laborparametern (LDH, Hämoglobin, Retikulozyten und Kreatinin) bei verschiedenen Visiten analysiert.
6 Monate
Veränderungen des Hämoglobins beim Wechsel vom ursprünglichen Soliris® zum Prüfpräparat.
Zeitfenster: 6 Monate
Mit Methoden der deskriptiven Statistik werden Daten zu Veränderungen von Laborparametern (LDH, Hämoglobin, Retikulozyten und Kreatinin) bei verschiedenen Visiten analysiert.
6 Monate
Veränderungen der Retikulozyten beim Wechsel vom ursprünglichen Soliris® zum Prüfpräparat.
Zeitfenster: 6 Monate
Mit Methoden der deskriptiven Statistik werden Daten zu Veränderungen von Laborparametern (LDH, Hämoglobin, Retikulozyten und Kreatinin) bei verschiedenen Visiten analysiert.
6 Monate
Veränderungen in der Größe des PNH-Klons von Granulozyten und Erythrozyten während der Studie.
Zeitfenster: 6 Monate
Methoden der deskriptiven Statistik werden verwendet, um Daten über Veränderungen in der Größe von PNH-Klonen von Granulozyten und Erythrozyten bei verschiedenen Besuchen zu analysieren.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AO GENERIUM

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

3. Mai 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

20. April 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

20. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Dezember 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

22. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

28. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECU-PNH-III-X
  • №205. eff.data 03 May 2018 (ANDERE: Ministry of Health of the Russian Federation)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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